VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA

Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i pazienti DMD dai due anni in su.
AGAMREE è un farmaco appartenente alla categoria degli sterodi e si configura come uno steroide alternativo con un profilo di tollerabilità migliore e con effetti collaterali ridotti e legati soprattutto alla salute delle ossa, alla crescita e al comportamento del paziente.
In Europa AGAMREE ha ricevuto il 12 Ottobre 2023 il parere positivo del comitato CHMP dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e l’opinione finale della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023.
A seguito dell’approvazione, AGAMREE sarà l’unico medicinale completamente approvato in UE e USA per il trattamento di tutti i pazienti DMD.

Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda.

Santhera riceve dalla FDA statunitense l’approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

• La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei bambini e negli adulti a partire dai 2 anni di età
• Il titolare della licenza statunitense Catalyst Pharmaceuticals prevede il lancio commerciale nel primo trimestre del 2024
• L’approvazione della FDA fa scattare l’obbligo di pagamento di 36 milioni di dollari da parte di Catalyst a Santhera, di cui 26 milioni di dollari saranno utilizzati per coprire gli obblighi di Santhera in materia di milestone di terzi
• A seguito del recente parere positivo del CHMP su AGAMREE nella DMD, l’approvazione nell’Unione Europea da parte della Commissione Europea (CE) è prevista per la fine del 2023.
• AGAMREE diventerebbe così il primo farmaco completamente approvato sia negli Stati Uniti che in Europa per il trattamento dei pazienti con DMD.

Pratteln, Svizzera, 27 ottobre 2023 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato AGAMREE® (vamorolone) sospensione orale 40 mg/ml per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.

“Siamo lieti di confermare l’approvazione della FDA, che arriva a poche settimane di distanza dal parere positivo del CHMP dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Si tratta di un momento estremamente importante per i pazienti affetti da DMD, che hanno bisogno di una terapia efficace e ben tollerata per questa condizione debilitante”, ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. “Oggi è un giorno di grande soddisfazione per il team di Santhera e siamo grati ai pazienti, alle loro famiglie e ai medici che hanno partecipato al programma con vamorolone. Non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con il nostro partner Catalyst Pharmaceuticals mentre si prepara alla commercializzazione del prodotto negli Stati Uniti”.

“L’approvazione di questo nuovo farmaco offre ai pazienti Duchenne e alle loro famiglie un’ulteriore ragione di speranza”, ha dichiarato Pat Furlong, Presidente fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). “Gli steroidi sono considerati lo standard di cura per la Duchenne, grazie al loro prezioso ruolo nel rallentare la progressione della malattia. Tuttavia, spesso comportano notevoli effetti collaterali. Vamorolone ha il potenziale per essere uno steroide alternativo con un profilo di tollerabilità migliore, e risponde a un’importante esigenza medica insoddisfatta per i pazienti.”

“Sono entusiasta per la comunità Duchenne che da tempo attende un’alternativa all’attuale standard di cura. La notizia di oggi rappresenta il culmine di molti anni di ricerca per portare vamorolone ai pazienti”, ha dichiarato Eric Hoffman, PhD, Presidente e CEO di ReveraGen BioPharma. “Siamo lieti di aver lavorato a fianco di Santhera, della comunità dei pazienti DMD, dei ricercatori e degli operatori sanitari per raggiungere questo importante traguardo”.

L’approvazione di AGAMREE da parte della FDA si è basata sui dati dello studio principale di Fase 2b VISION-DMD integrati dalle informazioni sulla sicurezza raccolte in tre studi in aperto, compresi gli studi di estensione. In questi studi, AGAMREE è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die, per un periodo massimo di 48 mesi. Rispetto ai corticosteroidi, gli attuali standard di cura, questo nuovo trattamento corticosteroideo ha mostrato un’efficacia comparabile, con dati che suggeriscono una riduzione degli eventi avversi, in particolare legati alla salute delle ossa, alla traiettoria di crescita e al comportamento. Gli studi del programma di sviluppo sono stati condotti da ReveraGen, partner di Santhera, e da 32 centri di sperimentazione clinica accademica in 11 Paesi.

Con l’approvazione di AGAMREE per la DMD da parte della FDA, Catalyst pagherà a Santhera 36 milioni di dollari, di cui 10 milioni di dollari per l’approvazione e altri 26 milioni di dollari per coprire gli obblighi contrattuali di terzi. Inoltre, secondo i termini dell’accordo, Catalyst pagherà a Santhera commissioni basate sulle vendite fino a 105 milioni di dollari e diritti fino a un massimo di 18 punti percentuali, e si assumerà i corrispondenti obblighi di Santhera in materia di diritti di terzi sulle vendite di vamorolone in tutte le indicazioni in Nord America.

Santhera trasferirà ora l’autorizzazione all’immissione in commercio (NDA) di AGAMREE negli Stati Uniti al suo partner Catalyst Pharmaceuticals, che detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.

In Europa, dopo il parere positivo del CHMP ricevuto il 12 ottobre 2023, l’approvazione di AGAMREE (vamorolone) per il trattamento della DMD da parte della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023. A seguito dell’approvazione, AGAMREE sarà l’unico medicinale completamente approvato in entrambi i territori, UE e USA, per il trattamento della DMD.

Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)

Vamorolone è un nuovo farmaco candidato con una modalità d’azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l’attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili dell’amplificazione tissutale locale e della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti locali. Questo meccanismo ha dimostrato il potenziale di “dissociare” l’efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si posiziona come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura per i bambini e gli adolescenti con DMD.

Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l’endpoint primario Time to Stand (TTSTAND) velocity rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati, rispetto al placebo nello studio VISION-DMD, sono l’aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità lieve o moderata.

I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo.

AGAMREE (vamorolone) ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA statunitense e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dalla MHRA britannica per la DMD. Vamorolone non è approvato per l’uso al di fuori degli Stati Uniti.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere la versione originale del comunicato stampa al seguente link.
Potete leggere la notizia del 12 ottobre sul parere positivo del CHMP in Europa al seguente link
Per approfondimenti su vamorolone potete consultare la Brochure dei Trial clinici di Parent Project al seguente link