A fianco della recente 22ma Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project aps, l’associazione ha programmato anche un workshop dedicato al tema della Patient Advocacy, rivolto ad organizzazioni di pazienti internazionali, che si è tenuto domenica 2 marzo, dalle 15 alle 18.

L’evento ha visto la partecipazione di 27 persone in rappresentanza di associazioni di pazienti provenienti da Cipro, Croazia, Israele, Macedonia, Polonia, Portogallo, Serbia, Slovacchia, Slovenia, Turchia, Romania e Ucraina. Il workshop si è focalizzato sul contributo dei pazienti nello sviluppo dei farmaci e nei processi di Health Technology Assessment (HTA). Con l’avanzamento della ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci sperimentali, sta infatti emergendo in modo sempre più chiaro la necessità di comprendere l’intero processo di approvazione di un farmaco. È particolarmente importante identificare i punti critici del percorso e le modalità di intervento in cui le associazioni di pazienti possano svolgere un ruolo attivo, con l’obiettivo di facilitare un percorso complesso, pieno di ostacoli e sfide.

Il pomeriggio si è aperto con l’intervento di Ramona Belfiore-Oshan (Critical Path Institute – Stati Uniti), che ha affrontato il tema dello sviluppo dei farmaci, e con quello di Andrea Marcellusi (Università degli Studi di Milano), che ha sviluppato il tema dell’HTA in relazione allo stakeholder rappresentato dai pazienti.

Dopo una sessione di domande e risposte, si è proseguito con una parte dell’incontro nella quale diverse organizzazioni hanno relazionato sulla propria esperienza, proponendo dei casi studio, utili come spunto di buone pratiche.

Sono intervenuti in questa fase del workshop:

– Fleur Chandler di Duchenne UK, che ha presentato il progetto Hercules;

– Ramona Belfiore-Oshan, per il Critical Path Institute, che ha riportato l’esperienza del C-Path, un progetto che ha visto la collaborazione di molteplici stakeholder;

– Pat Furlong, che ha condiviso l’esperienza maturata nell’ambito di PPMD – Parent Project Muscular Dystrophy

– Becca Leary e Joanne Lee, dell’Università di Newcastle (UK), che hanno introdotto il progetto europeo PaLaDin e il suo intento di promuovere processi decisionali che siano centrati sui pazienti.

Il dibattito tra le varie associazioni ha evidenziato l’interesse condiviso per le tematiche trattate e l’importanza di un confronto tra realtà diverse. Si tratta di un primo importante passo, rispetto ai molteplici altri aspetti che sarà necessario affrontare in futuro

Il workshop è stato realizzato anche grazie al contributo non condizionato di Roche, Edgewise Therapeutics, Sarepta Therapeutics e Italfarmaco.