Translarna™ (ataluren): l’FDA accetta la ripresentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per gli Stati Uniti
PTC Therapeutics ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la ripresentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (New Drug Application – NDA) di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso (nmDMD).
Questo significa che inizia l’iter di valutazione della richiesta di approvazione da parte di FDA, che potrebbe portare, in caso di giudizio favorevole, a una potenziale disponibilità del trattamento per i pazienti negli Stati Uniti.
«Ringraziamo la FDA per aver accettato di revisionare la NDA per Translarna» ha dichiarato Pat Furlong, fondatrice e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy. «Translarna si rivolge in modo unico alle persone affette da distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione nonsenso e potrebbe rappresentare un’importante opzione terapeutica per la nostra comunità. Le famiglie negli Stati Uniti attendono da tempo un trattamento che sia mirato alla causa di fondo della Duchenne con mutazione nonsenso.»
L’accettazione della domanda si basa sui risultati di un beneficio significativo dimostrato nel complesso di tutti i pazienti inclusi nel trial globale Studio 041.
Dopo 72 settimane di trattamento con Translarna, è stato dimostrato un beneficio significativo sugli endpoint chiave dello studio: distanza percorsa in sei minuti di cammino (6MWD), valutazione NorthStar Ambulatory Assessment, camminata/corsa di 10 metri, salita di 4 gradini e tempo di peggioramento del 10% della 6MWD.
Inoltre, la richiesta include i risultati di un significativo beneficio a lungo termine del trattamento con Translarna, rilevati dal registro STRIDE. Il trattamento con Translarna ha comportato un ritardo di 3,5 anni nella perdita della deambulazione e un ritardo di 1,8 anni nel raggiungimento di una capacità vitale forzata predetta inferiore al 60%, una soglia critica di funzionalità polmonare.
«Siamo felici per questa notizia positiva che riguarda la nostra comunità oltreoceano» dichiara Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project aps. «Rimaniamo, al contempo, molto preoccupati per lo scollamento tra le linee adottate su questo caso dalle agenzie regolatorie statunitensi ed europee. Proprio in questo periodo il Comitato per i medicinali per uso umano CHMP dell’EMA (Agenzia europea del farmaco) ha confermato il suo parere negativo sullo stesso trattamento, nonostante l’opinione dei pazienti supportata da clinici esperti nella patologia. Una decisione che avrà un forte impatto su tantissimi pazienti, che dovranno interrompere il trattamento. Parent Project intende proseguire nel suo impegno, insieme a clinici, aziende e alle stesse autorità regolatorie, per imparare da ciò che non ha funzionato e contribuire allo sviluppo di nuove terapie.»