trial – Parent Project

CAPRICOR THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI DELLO STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO DEL TRIAL HOPE-2 NEI PAZIENTI DMD TRATTATI CON CAP-1002 DOPO 24 MESI DI TRATTAMENTO

7 Luglio 2023By Supremo0 comment

Lo scorso 30 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi di sicurezza ed efficacia di CAP-1002 dopo 24 mesi dall’inizio dello studio di estensione in aperto HOPE-2 OLE nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I dati sono stati inoltre presentati dalla CEO dell’azienda Linda Marbán alla Conferenza di PPMD a Dallas…

Ancora news da Santhera

22 Aprile 2015By Supremo0 comment

Dopo aver diffuso i risultati positivi del trial di fase 3 DELOS con Catena/Raxone nei pazienti DMD, la company svizzera Santhera Pharmaceuticals ne annuncia ora la pubblicazione sulla prestigiosa rivista medica The Lancet. Pubblicato su “The Lancet” il trial di fase 3 con esito positivo di Santhera (DELOS) in pazienti con distrofia muscolare di Duchene…

Aggiornamento sui programmi nella DMD da BioMarin

15 Aprile 2015By Supremo0 comment

Aggiornamento sui programmi nella Distrofia Muscolare di Duchenne da BioMarin Aprile 2015 La company statunitense BioMarin ha aggiornato la comunità Duchenne internazionale rispetto al programma di exon skipping per l’esone 51, di seguito la traduzione di quanto ricevuto. Vogliamo aggiornare la comunità Duchenne in merito agli sviluppi del nostro programma di exon skipping per l’esone…

Inizia il trial con la follistatina nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne

15 Aprile 2015By Supremo0 comment

Dopo i risultati incoraggianti provenienti dal trial clinico con la follistatina che ha coinvolto i pazienti Becker di età superiore ai 18 anni, Milo Biotechnology, la company responsabile dello studio, ha annunciato l’inizio di un trial basato sulla stessa strategia terapeutica anche nei pazienti Duchenne. La follistatina è una proteina che stimola la crescita delle…

Parte il trial clinico di fase 1b con dieta modificata con SMT C1100.

26 Febbraio 2015By Supremo0 comment

Dopo la comunicazione dei risultati del trial di fase 1b con SMT C1100 lo scorso maggio 2014, la Company inglese Summit Therapeutics plc ha annunciato l’inizio del trial clinico con dieta modificata con la molecola. Obiettivo dello studio è comprendere se sia possibile aumentare la quantità del modulatore di utrofina presente nel sangue dei pazienti…

Givinostat riduce il tessuto cicatriziale

21 Febbraio 2015By Supremo0 comment

Roma – 21 febbraio. In data odierna, in occasione della XIII conferenza internazionale di Parent Project, Italfarmaco ha presentato i risultati del primo studio clinico con Givinostat in bambini con Distrofia di Duchenne. La Distrofia di Duchenne è una grave malattia genetica che colpisce 1 bambino su 3500 nuovi nati. Il difetto genetico alla base…

XIII edizione della Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus

6 Febbraio 2015By Supremo0 comment

Si svolgerà il 21 e 22 febbraio 2015 presso il “The Church Palace” a Roma la prossima Conferenza internazionale organizzata da Parent Project onlus. Il tradizionale incontro annuale con le famiglie sarà quest’anno un’edizione speciale, in cui affronteremo insieme e nel dettaglio, un tema complesso e da tutti molto seguito, parleremo infatti di sperimentazioni cliniche.…

Pubblicati i risultati del trial di fase 2b con Translarna™

29 Ottobre 2014By Supremo0 comment

In un comunicato emesso lunedì 27 ottobre, la company statunitense PTC Therapeutics annuncia la pubblicazione sulla rivista scientifica Muscle & Nerve dei risultati positivi del trial di fase 2b con Translarna nei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne causata da mutazioni nonsenso. I dati pubblicati indicano che il trattamento con Translarna, determina un beneficio…

Resoconto del webinar con Prosensa

8 Ottobre 2014By Supremo0 comment

Si è tenuto giovedì 2 ottobre il webinar dedicato all’aggiornamento dei programmi clinici di Prosensa organizzato da UPPMD e rivolta alla comunità DMD. Nel webinar si è fatto il punto rispetto al programma clinico con drisapersen e quelli con le ulteriori molecole in fase di sperimentazione clinica o in fase di sviluppo pre-clinico. Ulteriori argomenti…

Drisapersen: riprende anche in Belgio la somministrazione

28 Settembre 2014By Supremo0 comment

Dopo il nord America, riprende ora anche in Belgio la somministrazione di drisapersen con la riapertura dello studio DMD114673, il programma di estensione durato 4 anni a cui hanno preso parte 12 ragazzi DMD. La notizia di oggi arriva dopo una serie di comunicati emessi nelle ultime settimane da Prosensa, che il prossimo 2 ottobre…