Sarepta Therapeutics annuncia l’intenzione di sottomettere all’FDA una New Drug Application per Eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne entro la fine del 2014 L’FDA fornisce un orientamento aggiornato sul percorso per una potenziale...
Sarepta Therapeutics annuncia che Eteplirsen ha mostrato una stabilizzazione duratura del test del cammino durante le 120 settimane dello studio di fase 2b per la Distrofia Muscolare di Duchenne CAMBRIDGE – 15 Gennaio 2014 Sarepta Therapeutics, Inc., una...
A gennaio, Sarepta Therapeutics e Prosensa, hanno aggiornato la comunità DMD/BMD in merito ai risultati ottenuti nei trial clinici condotti con le rispettive molecole, eteplirsen e drisapersen, entrambe progettate per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un...