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Sarepta Therapeutics annuncia un programma per sottomettere una richiesta per un nuovo farmaco – New Drug application (NDA) – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen (SRP-4053) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con l’exon skipping 53.

20 Marzo 2018By Supremo0 comment

La company statunitense Sarepta Therapeutics ha annunciato che entro la fine del 2018 intende sottomettere una richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (Golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. Il programma di sottomissione è stato pensato in seguito ad un…

Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della NDA alla FDA per eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51

13 Luglio 2015By Supremo0 comment

CAMBRIDGE, Mass .– (BUSINESS WIRE) – 29 giugno, 2015– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una company focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative rivolte all’RNA, ha annunciato oggi che, il 26 giugno 2015, ha completato la sottomissione di tipo “rolling submission” di una “New Drug Application” (NDA) per eteplirsen alla statunitense Food and Drug Administration (FDA).…

Ancora novità da Sarepta

1 Febbraio 2015By Supremo0 comment

A pochi giorni dall’uscita del comunicato stampa sui risultati a 168 settimane dell’estensione dello studio clinico di fase 2 con eteplirsen, la company statunitense Sarepta ha emesso un nuovo comunicato stampa. Si tratta, questa volta, dello studio clinico di fase 1/2 con la molecola antisenso SRP-4053 di tipo morfolino fosfodiammidato (PMO) adibita allo skipping dell’esone…

Risultati a 168 settimane dello studio clinico di fase 2b con Eteplirsen

21 Gennaio 2015By Supremo0 comment

Sono ancora una volta incoraggianti, i risultati a 168 settimane dell’estensione dello studio clinico di fase 2 con eteplirsen, diffusi lo scorso 12 gennaio da Sarepta Therapeutics. I dati del 6MWT, effettuati nei pazienti trattati sin da inizio trial con la molecola e ancora in grado di eseguire il test, evidenziano un declino della capacità…

Posticipata a metà 2015 la sottomissione della NDA per Eteplirsen alla statunitense FDA

2 Novembre 2014By Supremo0 comment

La company statunitense Sarepta Therapeutics annuncia attraverso il comunicato stampa emesso il 27 ottobre, di aver ricevuto ulteriori indicazioni dall’FDA in merito alla sottomissione di una “New Drug Application” (NDA) per Eteplirsen, inizialmente prevista per la fine di quest’anno. L’agenzia statunitense chiede a Sarepta Therapeutics che nel dossier NDA per eteplirsen, vengano inseriti ulteriori dati rispetto…

Importanti novità da Sarepta Therapeutics

29 Aprile 2014By Supremo0 comment

Sarepta Therapeutics annuncia l’intenzione di sottomettere all’FDA una New Drug Application per Eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne entro la fine del 2014 L’FDA fornisce un orientamento aggiornato sul percorso per una potenziale precoce approvazione per eteplirsen; Accordo raggiunto con l’Agenzia sugli studi di conferma in aperto con eteplirsen con l’arruolamento di…

Comunicato stampa Sarepta 15/01/14

2 Febbraio 2014By Supremo0 comment

Sarepta Therapeutics annuncia che Eteplirsen ha mostrato una stabilizzazione duratura del test del cammino durante le 120 settimane dello studio di fase 2b per la Distrofia Muscolare di Duchenne CAMBRIDGE – 15 Gennaio 2014 Sarepta Therapeutics, Inc., una company impegnata nello sviluppo di terapie innovative basate su molecole di RNA, ha reso pubblici i dati…

Aggiornamenti dai trial clinici per lo skipping dell’esone 51 nella DMD

2 Febbraio 2014By Supremo0 comment

A gennaio, Sarepta Therapeutics e Prosensa, hanno aggiornato la comunità DMD/BMD in merito ai risultati ottenuti nei trial clinici condotti con le rispettive molecole, eteplirsen e drisapersen, entrambe progettate per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un approccio potenzialmente in grado di trattare circa il 13% dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.…