CAPRICOR THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI DELLO STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO DEL TRIAL HOPE-2 NEI PAZIENTI DMD TRATTATI CON CAP-1002 DOPO 24 MESI DI TRATTAMENTO

7 Luglio 2023By 0 comment

Lo scorso 30 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi di sicurezza ed efficacia di CAP-1002 dopo 24 mesi dall’inizio dello studio di estensione in aperto HOPE-2 OLE nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I dati sono stati inoltre presentati dalla CEO dell’azienda Linda Marbán alla Conferenza di PPMD a Dallas…

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Importanti passi in avanti per drisapersen e eteplirsen

13 Luglio 2015By 0 comment

Alla fine di giugno le company statunitensi BioMarin e Sarepta Therapeutics, responsabili dello sviluppo clinico delle molecole antisenso per lo skipping dell’esone 51, drisapersen e eteplirsen rispettivamente, hanno diffuso attraverso comunicati stampa notizie incoraggianti rispetto all’avanzamento dello status delle rispettive richieste finalizzate all’immissione in commericio delle molecole.  Nel primo comunicato BioMarin annuncia che l’agenzia regolatoria per…

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BioMarin annuncia che l’FDA ha accettato la NDA per drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51

13 Luglio 2015By 0 comment

San Rafael, Calif., 29 giugno 2015 (GLOBE NEWSWIRE)—BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di revisionare la sottomissione di una New Drug Application (NDA) per drisapersen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51, e la data stabilita …

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Posticipata a metà 2015 la sottomissione della NDA per Eteplirsen alla statunitense FDA

2 Novembre 2014By 0 comment

La company statunitense Sarepta Therapeutics annuncia attraverso il comunicato stampa emesso il 27 ottobre, di aver ricevuto ulteriori indicazioni dall’FDA in merito alla sottomissione di una “New Drug Application” (NDA) per Eteplirsen, inizialmente prevista per la fine di quest’anno. L’agenzia statunitense chiede a Sarepta Therapeutics che nel dossier NDA per eteplirsen, vengano inseriti ulteriori dati rispetto…

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Importanti novità da Sarepta Therapeutics

29 Aprile 2014By 0 comment

Sarepta Therapeutics annuncia l’intenzione di  sottomettere all’FDA una New Drug Application  per Eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne entro la fine del 2014 L’FDA fornisce un orientamento aggiornato sul percorso per una potenziale precoce approvazione per eteplirsen; Accordo raggiunto con l’Agenzia sugli studi di conferma in aperto con eteplirsen con l’arruolamento di…

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