Sarepta Therapeutics annuncia dati aggiuntivi sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine dal programma di fase 2b con Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne.

11 Ottobre 2015By 0 comment

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—1 ottobre 2015– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una company sviluppatrice di terapie innovative indirizzate all’RNA, ha annunciato oggi i dati ulteriori relativi alla sicurezza e efficacia clinica provenienti dal programma di fase 2b con eteplirsen della company nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). I dati dimostrano che eteplirsen fornisce un vantaggio…

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Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della NDA alla FDA per eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51

13 Luglio 2015By 0 comment

CAMBRIDGE, Mass .– (BUSINESS WIRE) – 29 giugno, 2015– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una company focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative rivolte all’RNA, ha annunciato oggi che, il 26 giugno 2015, ha completato la sottomissione di tipo “rolling submission” di una “New Drug Application” (NDA) per eteplirsen alla statunitense Food and Drug Administration (FDA).…

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Sarepta annuncia i piani di sottomissione della “rolling NDA” per Eteplirsen

26 Maggio 2015By 0 comment

La company statunitense Sarepta Therapeutics inizia il processo di sottomissione all’agenzia statunitense FDA della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per eteplirsen. Le modalità di consegna, concordate con l’agenzia regolatoria in un incontro di pre-sottomissione, prevedono la presentazione delle sezioni che compongono la richiesta in più momenti successivi. Sarepta Therapeutics annuncia i piani di…

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Santhera riceve dall’FDA la designazione “Fast Track” per Raxone® / Catena® (idebenone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

10 Aprile 2015By 0 comment

Liestal, Svizzera, 9 maggio 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX:SANN) ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione “Fast Track” per il suo composto Raxone® / Catena®  (idebenone) di Santhera per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il programma Fast Track della FDA facilita lo sviluppo e la…

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Parte il trial clinico con eteplirsen nei pazienti DMD con ridotta capacità motoria o non più deambulanti

16 Novembre 2014By 0 comment

Nel comunicato stampa emesso mercoledì 12 Novembre, la company statunitense Sarepta Therapeutics annuncia l’inizio di un nuovo studio clinico con eteplirsen, la molecola antisenso sviluppata dalla comapany per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un trial clinico di fase 2 che servirà a valutare la sicurezza e la tollerabilità di eteplirsen in 20 pazienti…

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Posticipata a metà 2015 la sottomissione della NDA per Eteplirsen alla statunitense FDA

2 Novembre 2014By 0 comment

La company statunitense Sarepta Therapeutics annuncia attraverso il comunicato stampa emesso il 27 ottobre, di aver ricevuto ulteriori indicazioni dall’FDA in merito alla sottomissione di una “New Drug Application” (NDA) per Eteplirsen, inizialmente prevista per la fine di quest’anno. L’agenzia statunitense chiede a Sarepta Therapeutics che nel dossier NDA per eteplirsen, vengano inseriti ulteriori dati rispetto…

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Importanti novità da Sarepta Therapeutics

29 Aprile 2014By 0 comment

Sarepta Therapeutics annuncia l’intenzione di  sottomettere all’FDA una New Drug Application  per Eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne entro la fine del 2014 L’FDA fornisce un orientamento aggiornato sul percorso per una potenziale precoce approvazione per eteplirsen; Accordo raggiunto con l’Agenzia sugli studi di conferma in aperto con eteplirsen con l’arruolamento di…

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