La company statunitense BioMarin ha annunciato in un recente comunicato, emesso il 27 aprile scorso, di aver ultimato il processo di sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per drisapersen all’agenzia regolatoria americana FDA. Il processo di sottomissione, iniziato lo scorso ottobre, è avvenuto attraverso la modalità stabilita per una “rolling review”, una…
Il 29 aprile si terrà un workshop dedicato all’exon skipping. L’intero evento, che sarà in lingua inglese, potrà essere seguito in diretta streaming a partire dalle ore 10:30 italiane. Per avere tutti i dettagli su come collegarvi potete scrivere a m.moscato@parentproject.it
Prosensa annuncia i dati a 48 settimane dello studio clinico di fase 2 con drisapersen, controllato con placebo, condotto negli Stati Uniti su 51 ragazzi DMD. Il miglioramento clinicamente significativo, osservato dopo 24 settimane di trattamento, si è mantenuto nelle 24 settimane successive all’interruzione della somministrazione di drisapersen. Chicago, 17 marzo 2014 (Globe Newswire) –…
Sarepta Therapeutics annuncia che Eteplirsen ha mostrato una stabilizzazione duratura del test del cammino durante le 120 settimane dello studio di fase 2b per la Distrofia Muscolare di Duchenne CAMBRIDGE – 15 Gennaio 2014 Sarepta Therapeutics, Inc., una company impegnata nello sviluppo di terapie innovative basate su molecole di RNA, ha reso pubblici i dati…
A gennaio, Sarepta Therapeutics e Prosensa, hanno aggiornato la comunità DMD/BMD in merito ai risultati ottenuti nei trial clinici condotti con le rispettive molecole, eteplirsen e drisapersen, entrambe progettate per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un approccio potenzialmente in grado di trattare circa il 13% dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.…
