drisapersen – Parent Project

BioMarin annuncia che l’FDA ha accettato la NDA per drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51

13 Luglio 2015By Supremo0 comment

San Rafael, Calif., 29 giugno 2015 (GLOBE NEWSWIRE)—BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di revisionare la sottomissione di una New Drug Application (NDA) per drisapersen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51, e la data stabilita …

BioMarin annuncia che l’EMA ha convalidato la MAA per Drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51

11 Luglio 2015By Supremo0 comment

SAN RAFAEL, Calif., 25 giugno 2015 (GLOBE NEWSWIRE) — BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha convalidato la domanda di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application – MAA) per drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51. La convalida della MAA…

BioMarin sottomette all’EMA la MAA per drisapersen

11 Giugno 2015By Supremo0 comment

BioMarin sottomette all’EMA la MAA per drisapersen come trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51. SAN RAFAEL, Calif., 8 giugno, 2015 (GLOBE NEWSWIRE) — BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato oggi la sottomissione all’EMA della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application-MAA) per drisapersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale…

BioMarin: ultimata la presentazione della richiesta per un nuovo farmaco per drisapersen

5 Maggio 2015By Supremo0 comment

La company statunitense BioMarin ha annunciato in un recente comunicato, emesso il 27 aprile scorso, di aver ultimato il processo di sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per drisapersen all’agenzia regolatoria americana FDA. Il processo di sottomissione, iniziato lo scorso ottobre, è avvenuto attraverso la modalità stabilita per una “rolling review”, una…

Prosensa, novità per drisapersen

17 Ottobre 2014By Supremo0 comment

Nel comunicato emesso venerdì 10 Ottobre, la company olandese Prosensa annuncia di aver iniziato il processo di sottomissione della new drug application (NDA) alla statunitense FDA per l’approvazione di drisapersen come possibile trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne. La NDA è un vero e proprio dossier che contiene l’intera storia della molecola. L’iter standard…

Drisapersen: riprende anche in Belgio la somministrazione

28 Settembre 2014By Supremo0 comment

Dopo il nord America, riprende ora anche in Belgio la somministrazione di drisapersen con la riapertura dello studio DMD114673, il programma di estensione durato 4 anni a cui hanno preso parte 12 ragazzi DMD. La notizia di oggi arriva dopo una serie di comunicati emessi nelle ultime settimane da Prosensa, che il prossimo 2 ottobre…

Riprende la somministrazione di drisapersen in nord America

25 Settembre 2014By Supremo0 comment

Con il comunicato emesso il 17 settembre, Prosensa annuncia ufficialmente la ripresa della somministrazione di drisapersen ai pazienti del nord-America che hanno partecipato a due studi interrotti lo scorso anno. La company ha annunciato di aver avviato una serie di collaborazioni che consentiranno inoltre di ridurre il peso dovuto alla partecipazione allo studio che grava…

Webinar UPPMD di aggiornamento con Prosensa

25 Settembre 2014By Supremo0 comment

Giovedì 2 ottobre 2014 alle 18 ora italiana, si terrà un webinar organizzato da United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD) per conto di tutte le sue organizzazioni affiliate nel mondo, durante il quale la company olandese Prosensa fornirà alla comunità Duchenne un aggiornamento sullo stato di avanzamento del programma clinico con drisapersen e degli ulteriori propri programmi.…

Annunciata la pubblicazione dei risultati dello studio di fase 2 con drisapersen DEMAND II

11 Settembre 2014By Supremo0 comment

In un comunicato stampa emesso lo scorso 8 settembre la company olandese Prosensa ha annunciato la pubblicazione sulla rivista Lancet Neurology dei risultati dello studio clinico di fase 2 in doppio cieco e controllato con placebo DEMAND II con drisapersen. L’obiettivo del trial, completato nel settembre del 2012 e che ha coinvolto 53 ragazzi DMD provenienti…

Prosensa: avanza il percorso regolatorio per Drisapersen

6 Giugno 2014By Supremo0 comment

Attraverso un comunicato stampa, la Biotech olandese Prosensa ha annunciato l’intenzione di sottomettere all’FDA, entro la fine dell’anno, una richiesta finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per drisapersen. L’approvazione accelerata è uno dei percorsi attraverso il quale, negli Stati Uniti, è possibile rendere disponibile ai pazienti, affetti da una patologia incurabile, un farmaco, o un trattamento,…