MAGIC: un progetto europeo per lo sviluppo di terapie innovative

12 Luglio 2023By 0 comment

Siamo entusiasti di annunciare la partecipazione di Parent Project aps all’innovativo progetto “MAGIC” (Next-generation Models And Genetic therapIes for rare neuromusCular diseases), finanziato da Horizon Europe e UK Research and Innovation. Il progetto, della durata di 4 anni, guidato dal Professor Francesco Saverio Tedesco della University College di Londra, riunisce 15 partner internazionali impegnati nello sviluppo di trattamenti innovativi…

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CAPRICOR THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI DELLO STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO DEL TRIAL HOPE-2 NEI PAZIENTI DMD TRATTATI CON CAP-1002 DOPO 24 MESI DI TRATTAMENTO

7 Luglio 2023By 0 comment

Lo scorso 30 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi di sicurezza ed efficacia di CAP-1002 dopo 24 mesi dall’inizio dello studio di estensione in aperto HOPE-2 OLE nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I dati sono stati inoltre presentati dalla CEO dell’azienda Linda Marbán alla Conferenza di PPMD a Dallas…

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EDGEWISE THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI A 12 MESI DELLO STUDIO ARCH NEGLI ADULTI CON DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER

30 Giugno 2023By 0 comment

In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda americana Edgewise Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a dodici mesi dello studio ARCH, uno studio in aperto di fase 1 con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD), attualmente in corso in un unico sito negli Stati Uniti. EDG-5506 è una molecola, a…

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PFIZER TRATTA IL PRIMO PAZIENTE CON LA SUA TERAPIA GENICA SPERIMENTALE BASATA SULLA MINI-DISTROFINA SVILUPPATA PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

13 Aprile 2018By 0 comment

E’ stato trattato poco meno di un mese fa il primo paziente DMD con la terapia genica basata sulla mini distrofina sviluppata da Pfizer. La notizia arriva dalla stessa company, la quale ieri ha diffuso un comunicato stampa su questa prima somministrazione. Lo studio clinico, che si svolge negli Stati Uniti, coinvolgerà circa 12 ragazzi…

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