Nel tentativo di fornire comunicazioni regolari sui nostri programmi per la DMD alla comunità Duchenne, stiamo diffondendo un aggiornamento trimestrale. Questo aggiornamento è il primo del suo genere per BioMarin e accogliamo con piacere il vostro parere in merito a questo nuovo canale di comunicazione che potrete farci avere contattando il Patient advocacy di BioMarin…
Alla fine di giugno le company statunitensi BioMarin e Sarepta Therapeutics, responsabili dello sviluppo clinico delle molecole antisenso per lo skipping dell’esone 51, drisapersen e eteplirsen rispettivamente, hanno diffuso attraverso comunicati stampa notizie incoraggianti rispetto all’avanzamento dello status delle rispettive richieste finalizzate all’immissione in commericio delle molecole. Nel primo comunicato BioMarin annuncia che l’agenzia regolatoria per…
San Rafael, Calif., 29 giugno 2015 (GLOBE NEWSWIRE)—BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di revisionare la sottomissione di una New Drug Application (NDA) per drisapersen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51, e la data stabilita …
SAN RAFAEL, Calif., 25 giugno 2015 (GLOBE NEWSWIRE) — BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha convalidato la domanda di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application – MAA) per drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51. La convalida della MAA…
In risposta alla richiesta di “United Parent Project Muscular Dystrophy” (UPPMD), la company statunitense BioMarin fornisce alla comunità Duchenne un aggiornamento rispetto a domande specifiche inerenti il programma di ri-somministrazione di drisapersen, le richieste di approvazione regolatoria alle autorità statunitensi e europee per la molecola e i piani futuri di sviluppo delle ulteriori molecole sperimentali.…
In un comunicato congiunto, emesso il 24 Novembre, la notizia dell’accordo che prevede l’acquisizione di Prosensa da parte della company statunitense BioMarin. BioMarin è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di prodotti innovativi destinati al trattamento di gravi patologie rare. La company ha una importante esperienza in quest’ambito avendo già nel suo portfolio…
