Sarepta Therapeutics annuncia un programma per sottomettere una richiesta per un nuovo farmaco – New Drug application (NDA) – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen (SRP-4053) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con l’exon skipping 53.

La company statunitense Sarepta Therapeutics ha annunciato che entro la fine del 2018 intende sottomettere una richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (Golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di...