In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda americana Edgewise Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a dodici mesi dello studio ARCH, uno studio in aperto di fase 1 con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD), attualmente in corso in un unico sito negli Stati Uniti. EDG-5506 è una molecola, a…
UNA FIRMA CHE VALE UN TESORO! È iniziato il periodo della dichiarazione dei redditi ed è il momento, per la grande comunità di Parent Project, di riprendere l’impegno nella promozione della campagna dedicata al 5 per mille, iniziativa da molti anni importantissima nel sostenere la vita e le attività dell’associazione. Il 5 per mille della dichiarazione dei redditi è un dono che non costa…
Una modalità importante per sostenere chi convive con distrofia muscolare di Duchenne e Becker Ha preso il via la nuova edizione della campagna 5 per mille di Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave patologia genetica rara e degenerativa. Quest’anno,…
Sabato 14 e domenica 15 aprile si terrà, a Roma, un fine settimana dedicato ad un’esperienza di vita autonoma, che avrà come protagonista un gruppo di giovani adulti che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. L’iniziativa si inserisce nell’ambito del progetto AutoNOImia, finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali ai…
Un importante momento di incontro tra famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Domenica 8 aprile 2018 Palazzo Rinaldi – Sala degli Affreschi Piazza Rinaldi, 1/A – Treviso Ore 9.30 – 16.30 Domenica 8 aprile si terrà, presso la Sala degli Affreschi di Palazzo Rinaldi a Treviso, un Meeting territoriale sulla distrofia muscolare…
La company americana Solid Biosciences ha annunciato giorni fa la sospensione del trial clinico IGNIT DMD con la microdistrofina SGT-001. La decisione è stata presa dalla FDA, in seguito ad un effetto collaterale inatteso che si è verificato nel primo paziente trattato e che ha richiesto un ricovero ospedaliero. Al momento il paziente è a…
La company statunitense Sarepta Therapeutics ha annunciato che entro la fine del 2018 intende sottomettere una richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (Golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. Il programma di sottomissione è stato pensato in seguito ad un…
Domenica 28 febbraio si svolgerà a Rovigo il prossimo Meeting territoriale sulla Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker. L’incontro si terrà presso la Sala della Pescheria Nuova, in Corso del Popolo 140, dalle ore 13.30 alle ore 18. L’accoglienza sarà attiva a partire dalle ore 13. Mentre nella Conferenza Internazionale di febbraio vengono affrontati temi…
E’ disponibile la registrazione del webinar di giovedì 30 Ottobre alle ore 18:00, dedicato alla gestione clinica dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Becker organizzato da Parent Project Onlus. Ospite la dott.ssa Marika Pane, Neuropsichiatra dell’età evolutiva presso l’Istituto di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma. Purtroppo a causa di un inconveniente tecnico…
