– PTC prevede di completare la presentazione della domanda progressiva del nuovo farmaco (NDA) alla FDA entro la fine del 2015 – – La totalità dei dati clinici dimostra la capacità di Translarna di rallentare la progressione della malattia nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso – – 15 metri…
Liestal, Svizzera, 9 maggio 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX:SANN) ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione “Fast Track” per il suo composto Raxone® / Catena® (idebenone) di Santhera per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il programma Fast Track della FDA facilita lo sviluppo e la…
PTC Therapeutics ha reso noto, con un comunicato emesso lo scorso 9 settembre, che tutti i pazienti i previsti dal trial di conferma di fase 3 ACT DMD con Translarna (ex ataluren) sono stati reclutati. Lo studio è in corso, ed il suo esito sarà fondamentale per supportare le richieste autorizzative finalizzate a rendere disponibile la…
Nel mese di Agosto abbiamo ricevuto diversi aggiornamenti da parte di due tra le maggiori company di tutto il mondo impegnate nello sviluppo di terapie per la DMD, segno del continuo impegno di clinici e ricercatori nel voler condividere con l’intera comunità i progressi verso il comune obiettivo di fornire al più presto una terapia…
Attraverso un comunicato stampa, la Biotech olandese Prosensa ha annunciato l’intenzione di sottomettere all’FDA, entro la fine dell’anno, una richiesta finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per drisapersen. L’approvazione accelerata è uno dei percorsi attraverso il quale, negli Stati Uniti, è possibile rendere disponibile ai pazienti, affetti da una patologia incurabile, un farmaco, o un trattamento,…
Martedì 3 giugno 2014, alle 19.00 ora italiana, il direttore medico di PTC Therapeutics, Robert Spiegel, M.D., sarà ospite di un webinar organizzato da United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD). Tema di questo appuntamento sarà la recente notizia inerente il parere positivo formulato dal comitato per i medicinali per uso umano dell‘EMA alla richiesta della…
SOUTH PLAINFIELD, NJ – 23 maggio 2014 PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato oggi che, a seguito della sua richiesta di riesame, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (European Medicines Agency, EMA) ha adottato un parere positivo in relazione alla richiesta dell’azienda…
Abbiamo ricevuto da PTC Therapeutics l’elenco delle domande più frequenti relative al trial di fase 3 con Ataluren e le relative risposte, che pubblichiamo. Il reclutamento, in parte avvenuto con il Registro Pazienti DMD/BMD Italia di Parent Project, non è ancora terminato Per i criteri di inclusione, vi rimandiamo alle domande e risposte, o in…
Sono diponibili le registrazioni dei webinar che si sono svolti lo scorso 22 luglio su tre trial clinici per la Duchenne a breve in partenza in Italia: per lo skipping degli esoni 45 e 53 e con Ataluren. Questi i link: webinar 1 – webinar 2 Nel primo webinar, abbiamo parlato di 2 trial clinici di fase 1/2, uno…
