IL CHMP EMETTE UN PARERE SU TRANSLARNA™ PER LA CONVERSIONE IN AUTORIZZAZIONE COMPLETA
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa oggi, 15 settembre, da PTC Therapeutics in un comunicato stampa. Gli esperti dell’EMA hanno dato parere negativo alla richiesta di conversione dell’autorizzazione condizionata di Translarna in autorizzazione piena e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente. L’azienda presenterà all’EMA una richiesta di riesame, con esito previsto nei primi mesi del prossimo anno. Questo vuol dire che Translarna continuerà ad essere disponibile per i pazienti con mutazioni nonsenso almeno fino al termine del processo di riesame.
La comunità Duchenne internazionale é unita nell’affrontare questa inattesa e preoccupante notizia. È chiaro che c’è una urgente necessità di rivalutare le modalità con cui vengono disegnati i trial clinici e come vengono valutati i risultati. Per le famiglie Duchenne avere un piú lento declino della funzionalità respiratoria e un prolungamento della deambulazione di 3 anni, è un risultato importantissimo. Lo stesso non sembra essere per le autorità regolatorie. Ci uniamo alla preoccupazione di tutte le famiglie dei ragazzi che attualmente stanno beneficiando degli effetti del farmaco.
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15 settembre 2023 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere negativo sulla conversione dell’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio in autorizzazione completa di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni nonsenso (nmDMD). Il parere negativo si applica anche al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente. PTC intende presentare una richiesta di riesame secondo le linee guida dell’EMA. Translarna rimarrà sul mercato e disponibile per i pazienti affetti da nmDMD fino al completamento del processo di riesame. In base alle indicazioni procedurali del CHMP, il parere a seguito del processo di riesame dovrebbe arrivare nel gennaio 2024, con la ratifica del parere da parte della CE entro i 67 giorni successivi.
“Siamo sorpresi ed estremamente delusi dalla decisione del CHMP, dato il profilo di sicurezza ed efficacia ben consolidato e favorevole di Translarna”, ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “Naturalmente, questa decisione è particolarmente devastante per le centinaia di ragazzi e giovani uomini in Europa affetti da DMD con mutazione nonsenso, per i quali non sono disponibili altre terapie approvate. Presenteremo una richiesta di riesame al CHMP per ribaltare questo parere, come abbiamo fatto in precedenza nella storia regolatoria di Translarna in Europa”.
Translarna ha ricevuto l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio in Europa nel 2014, sulla base dei risultati dello studio 007, e l’autorizzazione condizionata è stata rinnovata nel 2017. Nell’ambito del rinnovo dell’autorizzazione condizionata, PTC ha accettato l’obbligo specifico di condurre un terzo studio controllato con placebo, lo Studio 041. PTC ha condiviso i risultati dello studio 041, che ha ottenuto risultati statisticamente significativi su diversi endpoint chiave nella popolazione complessiva Intent-to-Treat di 359 ragazzi, anche se non ha raggiunto la significatività statistica nel sottogruppo di analisi primaria.
I dati dello studio 041, così come quelli dei due precedenti studi controllati con placebo – gli studi 007 e 020 – hanno costituito la base della revisione e della decisione del CHMP. Ulteriori prove di efficacia hanno incluso solide meta-analisi che hanno dimostrato un beneficio altamente significativo dal punto di vista statistico su diversi endpoint chiave della malattia che catturano diversi aspetti della DMD, tra cui il test della distanza del cammino di sei minuti (6MWD), la scala di valutazione North Star e i test di funzionalità a tempo. Inoltre, le analisi del registro STRIDE, che comprende 300 ragazzi con una durata media del trattamento di oltre 5,5 anni, che dimostrano che la terapia a lungo termine con Translarna ritarda di 3,5 anni la perdita della deambulazione, sono state incluse nel pacchetto di dati per confermare il beneficio significativo a lungo termine del trattamento. Inoltre, Translarna ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, con oltre 3.000 pazienti trattati finora.
Nel riesame, PTC intende concentrarsi sulla chiara e coerente evidenza di beneficio registrata nella popolazione complessiva di 700 ragazzi inclusi in tutti gli studi (007, 020 e 041). Inoltre, PTC affronterà la decisione di designare un sottogruppo di analisi primaria diverso nello studio 041 rispetto al sottogruppo precedentemente dimostrato come più reattivo all’effetto del trattamento sulla 6MWD negli studi 007 e 020. PTC affronterà anche le preoccupazioni sollevate in merito alla solidità dei dati STRIDE nel sostenere il beneficio del trattamento a lungo termine.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da PTC Therapeutics al seguente link
