Sarepta Therapeutics: Ampliamento dell’indicazione d’uso per ELEVIDYS dalla FDA per pazienti affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne a partire dai 4 anni di età
È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso…
Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Grant Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre…
Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Fast Track Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre…
Pfizer: negativi i risultati del trial CIFFREO
Non sono purtroppo positivi i risultati dello studio CIFFREO con la terapia genica fordadistrogene movaparvovec di Pfizer diffusi il 12 giugno in un…
Roche: al via uno studio con satralizumab per la salute dell’osso nella DMD
L'azienda farmaceutica Roche ha annunciato lunedì 10 giugno, i suoi piani riguardanti lo studio SHIELD DMD, un trial di fase 2 in aperto per…
Capricor Therapeutics: risultati positivi a 3 anni dallo studio di estensione del trial HOPE-2 con CAP-1002 nella DMD
L’azienda farmaceutica Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati di efficacia dello studio di estensione in aperto di fase 2 HOPE-2-OLE (open…
Screening neonatale per la DMD: un report della WDO
La World Duchenne Organization (WDO) è lieta di annunciare la pubblicazione del report (White paper) intitolato ‘Newborn Screening for Duchenne…
NS-Pharma: risultati preliminari dello studio RACER53 con viltolarsen (NS-065 / NCNP-01) nella DMD
L’azienda farmaceutica NS Pharma ha annunciato i risultati delle analisi preliminari dello studio di Fase 3 RACER53 con viltolarsen. Questi risultati…
Dyne Therapeutics: nuovi dati clinici dello studio DELIVER con DYNE-251 nella DMD
L’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato i primi dati clinici positivi dello studio di Fase 1/2 DELIVER con DYNE-251 attualmente in…
Scienza
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Pfizer: negativi i risultati del trial CIFFREO
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Capricor Therapeutics: risultati positivi a 3 anni dallo studio di estensione del trial HOPE-2 con CAP-1002 nella DMD
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Dyne Therapeutics: nuovi dati clinici dello studio DELIVER con DYNE-251 nella DMD
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Abbiamo Tempo!
Siamo lieti di annunciare che la Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia…
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