Meeting su aspetti respiratori a Roma/ Respiratory meeting in Rome

Un incontro tra specialisti con un focus sugli standard di cura nella gestione clinica

Dal 25 al 27 settembre 2024

Hotel NH Collection – Roma Giustiniano

Dal 25 al 27 settembre si è tenuto a Roma il meeting Respiratory Assessment and Management of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Standards and Future Directions, organizzato da Parent Project aps – l’associazione italiana di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) – in collaborazione con l’organizzazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

L’evento, aperto su invito solo ai clinici, ha rappresentato un momento molto importante per la comunità scientifica legata a questa patologia.

Il meeting si è svolto all’Hotel NH Collection – Roma Giustiniano e ha registrato la partecipazione di circa 30 clinici specialisti da Italia, Regno Unito e Stati Uniti, con la finalità di discutere gli aspetti di gestione respiratoria nella Duchenne ed evidenziare le problematiche più pertinenti per i pazienti. All’orizzonte, l’obiettivo condiviso di migliorare la gestione clinica, soprattutto considerando le nuove terapie e l’età più avanzata dei pazienti nello scenario in continuo cambiamento della DMD.

All’ordine del giorno è stato individuato l’intento di ragionare sugli standard di cura internazionali legati alla sfera respiratoria: quali fattori li determinano, con quali sfide ci si confronta e come potrebbero mutare in futuro. Per esempio, si è discusso dell’importanza delle valutazioni respiratorie e di come possono essere perfezionate, per poter migliorare anche il disegno degli studi clinici. Gli enti organizzatori desiderano promuovere, a seguito dei lavori del meeting, la realizzazione di un documento che fornisca delle Linee guida sulla gestione respiratoria dei pazienti.

Jodi Wolff, Chief Programme Officer di PPMD e Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project aps, hanno introdotto i lavori e moderato i gruppi di discussione legati all’advocacy. A moderare il meeting è stato, invece, David Birnkrant (pneumologo pediatrico, esperto in medicina del sonno e Professore emerito di Pediatria presso la Case Western Reserve University di Cleveland, USA) insieme a Sherri Katz (pneumologa pediatrica presso il Childrens Hospital of Eastern Ontario e Professoressa in Pediatria presso la University of Ottawa, Canada) e a Fabrizio Racca (Direttore S.C. Anestesia e Rianimazione generale, Ospedale Mauriziano di Torino)

Commenta Filippo Buccella: «Siamo contenti di poter avere il supporto di un gruppo di lavoro estremamente competente, che ci aiuterà a fornire alle famiglie e ai ragazzi le conoscenze di cui hanno bisogno per poter partecipare alla presa in carico delle problematiche respiratorie. Purtroppo non si può ancora fare a meno dell’esperienza delle famiglie come caregiver, sia nel quotidiano che nell’emergenza.»

Aggiunge Fabrizio Racca: «Abbiamo posto le basi per la realizzazione di una rete nazionale e internazionale di specialisti che si occupano della gestione delle complicanze respiratorie sia nella fase cronica che acuta, sia a casa che in ospedale, con l’obiettivo di condividere le buone pratiche cliniche per ottimizzare la gestione respiratoria di questi pazienti.»

La giornata di giovedì 26 si è aperta con una prima macro sessione dedicata agli standard diagnostici legati alla Duchenne; a seguire, si è parlato di terapie respiratorie croniche e poi degli aspetti respiratori nelle nuove terapie per la DMD.

La giornata di venerdì 27, invece, ha compreso una sessione sulla gestione delle emergenze ed una dedicata alle nuove terapie ed al ruolo di advocacy in evoluzione che giocano le associazioni di pazienti.

An international meeting on respiratory aspects in Duchenne in Rome

A meeting between specialists with a focus on standards of care in clinical management

25-27 September, 2024

Hotel NH Collection – Roma Giustiniano

From 25 to 27 September, the meeting Respiratory Assessment and Management of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Standards and Future Directions was held in Rome, organized by Parent Project aps – the Italian association of patients and parents of children with Duchenne and Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) – in collaboration with the US organization Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

The event, open by invitation only to clinicians, represented a very important moment for the scientific community working with DMD/BMD.

The meeting took place at the Hotel NH Collection – Roma Giustiniano and was attended by approximately 30 clinical specialists from Italy, the United Kingdom and the United States, with the aim of discussing the aspects of respiratory management in Duchenne and highlighting the most pertinent issues for patients. On the horizon, the shared goal of improving clinical management, especially considering the new therapies and the older age of patients in the ever-changing scenario of DMD.

The agenda was guided by the intent to discuss international standards of care related to the respiratory sphere: what factors determine them, what challenges do institutions face and how they could change in the future. For example there were discussions around the importance of respiratory assessments and how they can be improved, in order to also improve the design of clinical studies. The host organizations wish to promote, following the work of the meeting, the creation of a document providing Guidelines on the respiratory management of patients.

Jodi Wolff, Chief Programme Officer of PPMD, ​​and Filippo Buccella, founder and Board member of Parent Project aps, introduced the work and moderated the discussion groups related to advocacy. The meeting was moderated by David Birnkrant (pediatric pulmonologist, expert in sleep medicine and Professor Emeritus of Pediatrics at Case Western Reserve University in Cleveland, USA) together with Sherri Katz (pediatric pulmonologist at the Childrens Hospital of Eastern Ontario and Professor of Pediatrics at the University of Ottawa, Canada) and Fabrizio Racca (Director of S.C. Anesthesia and General Resuscitation, Mauriziano Hospital in Turin)

Filippo Buccella commented: «We are happy to be able to have the support of an extremely competent working group that will help us provide families and children with the knowledge they need to be able to participate in taking charge of respiratory problems. Unfortunately the experience of families as caregivers,  both in everyday life and in emergencies, is still essential.»

Fabrizio Racca added: «We have laid the foundations for the creation of a national and international network of specialists who deal with the management of respiratory complications in both the chronic and acute phases, both at home and in hospital, with the aim of sharing the good clinical practices to optimize the respiratory management of these patients.»

Thursday 26th opened with a first session dedicated to diagnostic standards related to Duchenne; this was followed by a discussion of chronic respiratory therapies and then of respiratory aspects in new therapies for DMD.

Friday 27th included a session on emergency management and one dedicated to new therapies and the evolving advocacy role played by patient associations.