Givinostat: arrivata l’approvazione della FDA negli Stati Uniti

Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia: l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA, ha concesso a givinostat l’approvazione per l’immissione in commercio come trattamento per i pazienti DMD a partire dai 6 anni.

Givinostat, che sarà distribuito con il nome commerciale di Duvyzat™, sarà ora disponibile per i pazienti Duchenne negli Stati Uniti mentre occorrerà attendere il responso dell’Agenzia Europea dei medicinali, EMA, per avere notizie sulla possibilità di accesso per i pazienti in Europa e quindi in Italia.

Accogliamo questa notizia con moltissimo orgoglio perché frutto di un lavoro tutto italiano iniziato con l’impegno del team di ricerca di Pier Lorenzo Puri  e proseguito con quello dell’azienda italiana Italfarmaco anche con il sostegno della nostra associazione. Parent Project aps ha infatti contribuito a sostenere il lavoro di ricerca preclinica condotta in laboratorio, ha supportato il reclutamento dei partecipanti agli studi clinici attraverso il Registro Pazienti e ha sostenuto le famiglie e i pazienti partecipanti agli studi clinici tramite l’attività di supporto psicologico del Centro Ascolto Duchenne.

Attendiamo ora con fiducia il responso dell’autorità regolatoria europea EMA attualmente impegnata nella valutazione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per givinostat presentata a settembre del 2023, nella speranza di festeggiare anche su questo versante dell’oceano un nuovo e importantissimo traguardo. 

A seguire la traduzione del comunicato stampa diffuso da Italfarmaco, la versione originale è disponibile al seguente link.

Italfarmaco riceve l’approvazione della FDA per Duvyzat™ (givinostat) nella distrofia muscolare di Duchenne

Approvato il trattamento per via orale della DMD in pazienti di età pari o superiore a 6 anni

Lo studio EPIDYS ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando un beneficio terapeutico statisticamente e clinicamente significativo in uno dei più ampi studi di fase 3 sulla DMD condotti finora

Follow-up medio di oltre 3 anni in uno studio di sicurezza e tollerabilità a lungo termine in aperto.

Italfarmaco annuncia inoltre la costituzione della nuova filiale statunitense ITF Therapeutics per espandere il focus dell’azienda sulle malattie rare e guidare il lancio commerciale di Duvyzat™

21 marzo 2024, ore 23:39 (ora solare orientale)

MILANO–(BUSINESS WIRE) — Italfarmaco S.p.A. ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Duvyzat™ (givinostat), un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC), per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara patologia neuromuscolare legata al cromosoma X, progressiva e invalidante, con sintomi che si manifestano fin dalla prima infanzia.

“L’approvazione di Duvyzat per la DMD da parte della FDA, basata su un programma di sviluppo clinico solido e di successo, riflette l’impegno di Italfarmaco nel fornire una terapia sicura e di comprovata efficacia che possa avere un impatto significativo per le persone affette da DMD”, ha dichiarato Paolo Bettica, MD, PhD, Chief Medical Officer di Italfarmaco Group. “Siamo grati per il sostegno delle persone affette da DMD e dei loro caregiver, che hanno svolto un ruolo fondamentale nell’aiutarci a raggiungere questa importante approvazione da parte della FDA. Il nostro obiettivo è ora quello di rendere Duvyzat disponibile negli Stati Uniti come trattamento per la DMD nel più breve tempo possibile”.

Il dottor Francesco De Santis, Presidente di Italfarmaco Holding e Presidente del Gruppo Italfarmaco, ha aggiunto: “La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia con un significativo bisogno medico insoddisfatto e Duvyzat ha il potenziale per essere di beneficio a un’ampia popolazione di pazienti DMD, indipendentemente dalla mutazione del gene che causa la patologia. L’approvazione della FDA sottolinea l’impegno dei team di ricerca e clinici di Italfarmaco nel raggiungere questo traguardo per l’azienda.” 

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo EPIDYS (NCT02851797). Nello studio EPIDYS, un totale di 179 ragazzi ambulanti di età pari o superiore a 6 anni hanno ricevuto Duvyzat due volte al giorno o placebo, in aggiunta al trattamento con glucocorticosteroidi. Lo studio EPIDYS ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando che i pazienti che assumevano Duvyzat mostravano una differenza statisticamente e clinicamente significativa nel tempo di completamento del test della salita dei 4 gradini. Duvyzat ha anche mostrato risultati favorevoli su obiettivi secondari chiave, tra cui la valutazione della scala North Star (North Star Ambulatory Assessment – NSAA) e la valutazione dell’infiltrazione di grasso mediante risonanza magnetica. La maggior parte degli effetti avversi osservati con Duvyzat è stata di gravità lieve o moderata. I risultati di questo studio sono stati pubblicati su The Lancet Neurology nel marzo 2024. 

“C’è un enorme bisogno insoddisfatto di nuove terapie per la DMD che possano ottenere benefici significativi per un’ampia gamma di pazienti. L’esclusivo meccanismo d’azione di Duvyzat ha dimostrato un profilo rischio/beneficio positivo e la capacità di ritardare la progressione della patologia, sostenendo il suo potenziale per diventare una componente chiave dello standard di cura per le persone affette da DMD”, ha aggiunto Craig M. McDonald, MD, professore presso il Dipartimento di Pediatria e Medicina Fisica Riabilitativa dell’Università della California Davis Health e clinico sperimentatore per lo studio EPIDYS. “Vorrei ringraziare tutti i pazienti e le loro famiglie per aver partecipato agli studi clinici e per aver reso possibile questa approvazione”.

“Siamo entusiasti dell’approvazione da parte della FDA di Duvyzat, una nuova terapia per la DMD. Si tratta di un farmaco orale che sarà disponibile per tutte le persone affette da DMD a partire dai 6 anni di età. Questo porta grandi speranze per la comunità Duchenne e crediamo che sarà una terapia fondamentale per prevenire la progressione della malattia”, ha dichiarato Pat Furlong, Presidente e fondatrice di Parent Project Muscular Dystropy (PPMD).

Italfarmaco ha ampliato in modo significativo la sua presenza negli Stati Uniti attraverso la costituzione di una nuova filiale di sua proprietà, ITF Therapeutics LLC. ITF Therapeutics sarà responsabile della commercializzazione di Duvyzat negli Stati Uniti e l’azienda sta lavorando a stretto contatto con gli operatori sanitari, le associazioni di pazienti e gli investitori per rendere Duvyzat disponibile ai pazienti. 

Duvyzat ha ricevuto dalla FDA le designazioni di farmaco prioritario, farmaco orfano e malattia pediatrica rara. Una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) per givinostat come potenziale trattamento per la DMD è stata presentata all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ed è attualmente in fase di revisione. Italfarmaco è presente a livello mondiale e sta collaborando con altre agenzie regolatorie.

A cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project aps