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Un nuovo approccio epigenetico per migliorare l’omeostasi nella distrofina muscolare di Duchenne

Titolare del progetto: Giuseppina Caretti
Durata: 2 anni
Importo: 20.000 euro

I BET inhibitors sono una classe di farmaci che inibiscono la famiglia di proteine contenenti bromodomini e domini extra-terminali (BET). Studi del laboratorio della professoressa Giuseppina Caretti hanno mostrato che la somministrazione degli inibitori BET migliora la funzionalità e lo stato del muscolo in un modello per la distrofia muscolare di Duchenne (il topo mdx). Il progetto intende studiare ulteriormente l’impatto degli inibitori delle proteine BET nel topo mdx, in cui verrà valutata l’efficacia di un nuovo inibitore BET che è attualmente impiegata in studi clinici nell’uomo. Inoltre, la ricerca verrà estesa a cellule che risiedono nel muscolo e che sono note per contribuire alla fibrosi nel muscolo dei pazienti Duchenne.

L’obiettivo è capire se gli inibitori BET riducono la fibrosi nel modello di topo mdx e se il trattamento vada a influenzare l’azione delle cellule pre-fibrotiche. Questo progetto potrebbe segnare le basi per la sperimentazione clinica della molecola in pazienti Duchenne.

Approfondimento

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