Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità dall’azienda Roche.

Si tratta di un aggiornamento che riguarda uno stop temporaneo richiesto dall’Agenzia Europea per i medicinali per gli studi clinici di terapia genica basati sulla strategia con SRP-9001 (Elevidys) in Europa, tra i quali gli studi ENVOL e ENVISION in corso anche in Italia.

La sospensione non riguarda i pazienti inclusi negli studi che hanno già ricevuto il trattamento, per i quali – è importante precisarlo –  le visite e i controlli previsti dal trial resteranno invariati, ma coloro che erano in attesa di ricevere la somministrazione nell’ambito di uno dei due studi menzionati o di sottoporsi alle valutazioni previste per il reclutamento di nuovi partecipanti ai trial. 

L’EMA ha, infatti, chiesto di sospendere i reclutamenti e la somministrazione di SRP-9001 nei partecipanti agli studi, in attesa di ricevere maggiori informazioni sulle cause che hanno determinato il decesso di un giovane paziente che aveva ricevuto il trattamento, annunciata lo scorso 18 marzo (qui la notizia).

Al fine di rispondere ai dubbi e alle domande della comunità, Parent Project prevede di organizzare un webinar sugli aspetti di sicurezza legati alle strategie di terapia genica, da pianificare nelle prossime settimane.

 

Per informazioni è disponibile l’area Scienza: scienza@parentproject.it

1 aprile 2025

Cari membri della Comunità Duchenne,
Condividiamo le seguenti informazioni a fronte della vostra richiesta di costanti aggiornamenti sul nostro
programma di sviluppo clinico di Duchenne.

Il 18 marzo Sarepta ha annunciato la triste notizia di un giovane con distrofia muscolare di Duchenne,
deceduto in seguito a trattamento con delandistrogene moxeparvovec, avendo sofferto di insufficienza epatica
acuta. A seguito di questo triste evento sono ancora in corso attente valutazioni e analisi delle informazioni.
Quale parte del nostro impegno nel mantenere informata la comunità, vogliamo condividere che l’Agenzia
europea per i medicinali (EMA) ha richiesto uno stop clinico temporaneo per lo Studio 104 (NCT06241950), lo
Studio 302 (ENVOL, NCT06128564) e lo Studio 303 (ENVISION, NCT05881408) fino al completamento
dell’analisi della causa del decesso.

Stiamo sospendendo l’arruolamento e il dosaggio dei partecipanti dello studio ENVOL sponsorizzato da Roche
presso i centri attivi in UE e nel Regno Unito. Il monitoraggio della sicurezza dei pazienti già arruolati e la
raccolta continua di dati proseguiranno.

La sicurezza e il benessere dei pazienti sono la priorità assoluta di Roche. Collaboreremo a stretto contatto
con EMA e condivideremo ulteriori aggiornamenti non appena li avremo.

Restiamo a disposizione per qualunque necessità,
Team DMD Roche Italia

Studio 104 (NCT06241950), uno studio di fase I, in aperto, sul rilascio di geni sistemici, sponsorizzato da
Sarepta, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’espressione di Elevidys in associazione a imlifidase in
soggetti di età compresa tra 4 e 9 anni con anticorpi preesistenti contro il sierotipo virale adeno-associato
ricombinante, rAAVrh74.

ENVOL (Studio 302, NCT06128564), uno studio di fase II sponsorizzato da Roche per valutare la sicurezza
di Elevidys e l’espressione della proteina della micro-distrofina di Elevidys nei bambini piccoli, compresi
neonati e neonati.

ENVISION (Studio 303, NCT05881408), uno studio globale di fase III sponsorizzato da Sarepta che ha
analizzato la sicurezza e l’efficacia di Elevidys in partecipanti deambulanti (di età compresa tra 8 e <18
anni) e non deambulanti (senza limiti di età).