EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento sul trial LINX in corso.
EDG-5506 è una molecola sviluppata per contrastare la fragilità muscolare, la strategia è in fase di valutazione nell’ambito di più studi clinici sia nella distrofia muscolare di Becker (studio ARCH e studi CANYON e GRAND CANYON ) che in quella di Duchenne (studio LYNX).
Per quanto riguarda il trial FOX, sarà uno studio di fase 2 controllato con placebo che recluterà 24 pazienti DMD tra i 6 e i 14 anni precedentemente trattati con una terapia genica. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con EDG-5506 e l’effetto sui biomarcatori del danno muscolare dopo 12 settimane di somministrazione, il trial valuterà inoltre anche la funzionalità muscolare dei partecipanti. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e prevede un periodo di estensione in aperto al termine delle prime 12 settimane che permetterà di raccogliere dati per un periodo pari al massimo a 12 mesi.
Rispetto allo studio LYNX di fase 2, attualmente in corso negli Stati Uniti, l’azienda ha modificato il disegno del trial inserendo la valutazione di un quarto livello di dosaggio di EDG 5506 superiore rispetto ai tre inizialmente previsti e un nuovo gruppo di partecipanti che includerà pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni non in trattamento con steroidi. I risultati intermedi di questo studio, che servirà a definire il dosaggio di EDG 5506 da impiegare in un prossimo trial di fase 3, sono attesi per la prima metà del 2024.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Il comunicato stampa diffuso da Edgewise è disponibile qui