Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Grant Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della ricerca.
Grazie alle attività dell’area Raccolta Fondi dell’associazione, al cui interno si inseriscono anche i contributi fondamentali dei Fondi Daniele Amanti e Alessandro Cannella, nell’ultimo Bando Scienza abbiamo previsto due tipologie di finanziamento:
- tipologia Grant Application: destinata a finanziare progetti di ricerca preclinica della durata massima di due anni, con un importo massimo di 70.000€ per ciascun progetto.
- tipologia Fast Track Application: ideata per finanziare progetti di ricerca clinica con un importo massimo di 18.000€ ciascuno.
Tutti i progetti pervenuti sono stati sottoposti a una revisione esterna condotta da esperti nel campo e a una valutazione e approvazione finale condotta dai membri del Consiglio Direttivo di Parent Project aps e dallo staff dell’area Scienza.
Siamo orgogliosi di presentare i progetti vincitori della tipologia Grant Application.
Francesca Grassi e Maria Egle De Stefano, Università La Sapienza di Roma. Progetto: “Interazione tra muscolo e midollo spinale nella distrofia muscolare di Duchenne”
La contrazione dei muscoli è regolata da neuroni motori che si trovano nel midollo spinale, a loro volta attivati da segnali provenienti dal cervello e da neuroni sensoriali che originano dai muscoli stessi. Nella DMD, questo circuito sensorimotorio, che regola tono e rigidità muscolare e coordinazione motoria, potrebbe essere alterato, riducendo il controllo muscolare e causando instabilità posturale e cadute. Studiare queste problematiche potrebbe portare a migliorare la gestione del movimento.
Siamo molto grate a Parent Project per aver accolto la nostra proposta di studiare le possibili alterazioni dei neuroni sensoriali e motori del midollo spinale nella DMD. Sebbene sia in diretto contatto con i muscoli scheletrici, principale sede di danno causato dalla mancanza di distrofina, questa regione del sistema nervoso centrale è stata finora studiata assai meno del cervello. La connessione fra midollo spinale e muscoli è duplice, dipendendo da nervi sensoriali e motori. Le informazioni sensoriali che arrivano dai muscoli contribuiscono a controllare l’attività dei motoneuroni, regolando il tono e la rigidità muscolare. Esse vengono anche trasmesse al cervello, dando origine alla la sensibilità propriocettiva, fondamentale per il corretto controllo motorio.
Nella DMD, il circuito sensomotorio potrebbe essere influenzato direttamente dall’assenza di distrofina, come riportato nel cervello. Inoltre, la progressiva atrofia muscolare potrebbe anche indurre danni retrogradi ai neuroni sensoriali e a quelli motori, alle loro connessioni all’interno del midollo spinale, e anche ai nervi periferici sensomotori. Ciò si tradurrebbe in un notevole squilibrio tra le informazioni sensoriali provenienti dalla periferia e le uscite motorie, inducendo instabilità posturale e cadute. Poiché la propriocezione può essere “educata” mediante un’adeguata fisioterapia, sapere se e come essa viene alterata nella DMD può fornire spunti per una migliore terapia per i pazienti. Con questo progetto vogliamo iniziare un’analisi a tutto tondo delle proprietà funzionali dei neuroni sensoriali e motori e delle loro connessioni intramidollari nel classico modello di DMD, il topo mdx, con la speranza di identificare aspetti di eventuale interesse traslazionale, che possano portare ad una migliore gestione del movimento nei pazienti.
Francesca Grassi
Maria Egle De Stefano
Federico Galvagni, Università di Siena. Progetto: “Validazione di un nuovo trattamento multi-target antiossidante come terapia per la distrofia muscolare di Duchenne.’’
Nel nostro laboratorio abbiamo scoperto che una semplice molecola derivante dall’aminoacido cisteina protegge le cellule muscolari dallo stress ossidativo attivando una importante via di segnalazione. Lo scopo del progetto di ricerca, che sarà condotto con la fondamentale collaborazione del Prof. Libero Vitiello dell’Università di Padova, è quello di analizzare in un modello animale l’efficacia di questa molecola nell’alleviare i sintomi della distrofia muscolare di Duchenne.
Sono lusingato di aver ricevuto la fiducia da parte dell’associazione Parent Project e non nascondo di sentire il peso di una responsabilità molto più grande di quella normalmente associata ad altri tipi di finanziamento della mia ricerca.
Biliana Lozanoska-Ochser, LUM University di Bari e Università Sapienza di Roma. Progetto: “Targeting della memoria innata nella DMD”
La risposta immunitaria svolge un ruolo importante nella patogenesi della distrofia muscolare di Duchenne. Sia la risposta immunitaria innata che quella adattativa contribuiscono alla lesione muscolare cronica e all’infiammazione.
La memoria immunitaria innata o ‘trained immunity’ si riferisce a uno stato funzionale iperattivo delle cellule immunitarie innate, come i monociti infiammatori, indotto in risposta a determinati stimoli, come segnali rilasciati dai tessuti danneggiati. La memoria immunitaria innata è stata associata a un peggioramento di alcune patologie croniche. Considerando che questo processo è indotto anche in risposta a danno muscolare, il nostro obiettivo principale è quello di usare nanoparticelle recentemente sviluppate per inibire la ‘trained immunity’ con il fine di ridurre l’infiammazione e migliorare la rigenerazione del muscolo distrofico, utilizzando il modello murino mdx di distrofia muscolare.
È un grande onore essere finanziata dall’associazione Parent Project e sono molto grata per l’opportunità e per il vostro supporto. Spero di ottenere risultati promettenti da mostrare già nella prossima Conferenza.
Scopri qui i progetti vincitori della tipologia Fast Track
Congratulazioni a tutte le vincitrici e i vincitori per il loro prezioso contributo alla ricerca scientifica sulla DMD/BMD e buon lavoro!