Il programma clinico di fase 1b/2a riprende il reclutamento e il dosaggio nei pazienti DMD. I dati clinici preliminari saranno presentati durante la prossima conferenza medica.
Dopo una pausa di alcuni mesi, DART Therapeutics, la company statunitense impegnata nello sviluppo clinico di HT-100, ha annunciato lo scorso 12 giugno la ripresa della sperimentazione clinica con la molecola nei pazienti DMD interrotta a fine 2013.
HT-100, una forma di alofuginone idrobromuro a lento rilascio, è una molecola con attività anti-fibrotica ed anti-infiammatoria e che stimola direttamente la rigenerazione muscolare.
Nei pazienti DMD la presenza di danni muscolari ripetuti, causa nel tempo l’instaurarsi di una condizione di infiammazione cronica del muscolo che ne ostacola la capacità di riparo e favorisce piuttosto la deposizione di tessuto fibrotico al posto di quello contrattile.
Attualmente l’infiammazione cronica viene contrastata attraverso la somministrazione del cortisone (steroide), che rappresenta da diversi anni uno standard di cura per i pazienti affetti da DMD. Studi condotti in passato hanno evidenziato come l’assunzione degli steroidi sia in grado di prolungare la funzionalità muscolare. Lo sviluppo di farmaci in grado di bloccare ancora più efficacemente l’infiammazione e di inibire la fibrosi permetterebbe, tuttavia, di rallentare ulteriormente la progressione della DMD e pertanto rappresenta un obiettivo importante a cui puntano diverse biotech nel mondo, tra cui la statunitense DART Therapeutics.
Nel 2012 HT-100 ha ricevuto la designazione di Farmaco Orfano in Europa e negli Stati Uniti e a luglio 2013 la DART Therapeutics ha avviato uno studio clinico multi-centrico di fase 1/2, condotto esclusivamente negli Stati Uniti, allo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di HT-100 nei pazienti DMD. Parallelamente al trial e nell’ottica di accelerare il processo di sviluppo, la Company stava anche conducendo uno studio tossicologico in animali modello per valutare la risposta a dosaggi della molecola maggiori rispetto a quelli testati nei pazienti. A dicembre 2013 però, la comparsa di effetti collaterali importanti osservati negli animali trattati, ha indotto l’FDA ad imporre uno “stop temporaneo” nella somministrazione di HT-100 ai pazienti coinvolti nel trial clinico, sebbene nessun di essi avesse mostrato effetti collaterali di alcun tipo.
Nel comunicato stampa appena emesso, la Company annuncia alla comunità DMD/BMD che, in seguito all’esito positivo del confronto con l’FDA, la sperimentazione riprenderà ora il suo percorso.
