Distrofia Muscolare: uno studio in un modello murino dimostra l’efficacia di una combinazione di farmaci già approvati per l’uso umano.
La ricerca, guidata dall’IRCCS “E. Medea” e pubblicata sul British Journal of Pharmacology, dimostra che una combinazione di due farmaci già utilizzati nell’uomo migliora la struttura muscolare nel topo privo di alfa-sarcoglicano.
Roma, 23 aprile 2010 – Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS “E. Medea” – La Nostra Famiglia, in collaborazione con ricercatori dell’Università di Milano, dell’Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell’IRCCS San Raffaele e coordinati dal Prof. Emilio Clementi, ha dimostrato che una combinazione di farmaci già utilizzati singolarmente nell’uomo, un antiifiammatorio non steroideo ed un farmaco della famiglia dei nitrati, ha efficacia terapeutica in un modello animale di distrofia muscolare, il topo privo del 
gene alfa-sarcoglicano.
Lo studio, finanziato da Telethon Italia ed Association Francaise contre les Myopathies è stato pubblicato dalla rivista British Journal of Pharmacology.
La sperimentazione è durata un anno e ha riguardato un campione murino affetto da una forma di distrofia muscolare severa con aspetti patologici simili alla distrofia muscolare di Duchenne umana. Alla fine del trattamento i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprietà antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali.
Il fatto che gli effetti benefici si siano mantenuti per tutto il periodo di studio è un indicatore importante di potenziale efficacia per una patologia a decorso cronico e progressivo come è la distrofia muscolare umana.
L’approccio farmacologico non è certamente risolutivo di patologie su base genetica, come le distrofie, tuttavia il rallentamento del decorso clinico e il fatto che il trattamento possa essere utilizzato in più forme di distrofia muscolare è certamente un risultato importante, anche se la sua validità nelle distrofie umane necessita ancora di una prova clinica.
“Il nostro intento è quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci in se stessi di rallentare il decorso della malattia ma che possano anche fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare – spiega Clementi – abbiamo riscontrato in questa combinazione proprietà farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico ed agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali”.
Grazie al sostegno economico di Parent Project onlus Italia e dell’IRCSS “E Medea”, la tollerabilità e sicurezza del trattamento combinato con questi farmaci sono ora verificate in uno studio clinico – il cui reclutamento si è chiuso – in un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l’IRCCS Medea stesso.
Studio pubblicato su British Journal of Pharmacology, 22 aprile 2010
Co-administration of ibuprofen and nitric oxide is an effective experimental therapy for muscular dystrophy with immediate applicability to humans
Clara Sciorati1, Roberta Buono2, Emanuele Azzoni1,3, Silvana Casati2, Pierangela Ciuffreda2, Grazia D’Angelo4, Dario Cattaneo2, Silvia Brunelli1,3, and Emilio Clementi2,4
1 San Raffaele Scientific Institute, Stem Cell Research Institute, Via Olgettina 58, 20132, Milan, Italy;
2 Unit of Clinical Pharmacology, Dept. of Preclinical Sciences, University Hospital “Luigi Sacco”, Università di Milano, 20157 Milan, Italy;
3 Dept. of Experimental Medicine, University of Milano-Bicocca, 20052 Monza, Italy;
4 E. Medea Scientific Institute, 23842 Bosisio Parini, Italy
Parent Project onlus, è un progetto di genitori nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Obiettivi primari dell’associazione sono il finanziamento diretto della ricerca scientifica e la formazione dedicata alle famiglie coinvolte dalla malattia e a tutta la Comunità Duchenne. Per questo, dal 2002, è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che elabora progetti d’informazione/formazione dedicati ai familiari e a tutti gli specialisti interessati ad un approfondimento. Maggiori informazioni sul sito internet www.parentproject.it
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