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Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il...
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della...
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa oggi, 15 settembre, da PTC Therapeutics in un comunicato stampa. Gli esperti dell’EMA hanno dato parere negativo alla...
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi risultati del trial, descritti nel comunicato stampa diffuso il 29 agosto dall’azienda statunitense Fibrogen, indicano che...
Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project...
Il 16 gennaio 2017 è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale l’inserimento dei medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), ai sensi della legge 648/96, per il trattamento...
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e...
Le malattie neuromuscolari sono un gruppo alquanto eterogeneo di patologie, molte delle quali rare, spesso geneticamente determinate, le cui cause spesso non sono ancora definite. Per la maggior parte di queste malattie vi sono poche possibilità terapeutiche, anche se...
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