Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
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EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il...
CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della...
IL CHMP EMETTE UN PARERE SU TRANSLARNA™ PER LA CONVERSIONE IN AUTORIZZAZIONE COMPLETA
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa oggi, 15 settembre, da PTC Therapeutics in un comunicato stampa. Gli esperti dell’EMA hanno dato parere negativo alla...
Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi risultati del trial, descritti nel comunicato stampa diffuso il 29 agosto dall’azienda statunitense Fibrogen, indicano che...
Parent Project finanzia la ricerca
Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project...
I CORTISONICI UFFICIALMENTE INSERITI NELL’ELENCO 648 PER LA DUCHENNE
Il 16 gennaio 2017 è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale l’inserimento dei medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), ai sensi della legge 648/96, per il trattamento...
RISPOSTA FAVOREVOLE DELL’AIFA ALLA RICHIESTA D’INSERIMENTO IN “LISTA 648” DI DEFLAZACORT, PREDNISONE E PREDNISOLONE PER LA DISTROFIA DI DUCHENNE PRESENTATA DA PARENT PROJECT ONLUS
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e...
RACCOMANDAZIONI IN TEMA DI VACCINAZIONI IN PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIE NEUROMUSCOLARI
Le malattie neuromuscolari sono un gruppo alquanto eterogeneo di patologie, molte delle quali rare, spesso geneticamente determinate, le cui cause spesso non sono ancora definite. Per la maggior parte di queste malattie vi sono poche possibilità terapeutiche, anche se...
![Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/science-laboratory-test-tubes-laboratory-equipment.jpg)
Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
![EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/trial-EDG-5506.jpg)
EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il...
![CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/cap-1002.jpg)
CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della...
![IL CHMP EMETTE UN PARERE SU TRANSLARNA™ PER LA CONVERSIONE IN AUTORIZZAZIONE COMPLETA](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/traslarna-parere-negativo.jpg)
IL CHMP EMETTE UN PARERE SU TRANSLARNA™ PER LA CONVERSIONE IN AUTORIZZAZIONE COMPLETA
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa oggi, 15 settembre, da PTC Therapeutics in un comunicato stampa. Gli esperti dell’EMA hanno dato parere negativo alla...
![Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2023/09/fibrogen.jpg)
Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi risultati del trial, descritti nel comunicato stampa diffuso il 29 agosto dall’azienda statunitense Fibrogen, indicano che...
![Parent Project finanzia la ricerca](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2023/05/parent-ricerca.jpg)
Parent Project finanzia la ricerca
Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project...
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Il 16 gennaio 2017 è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale l’inserimento dei medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), ai sensi della legge 648/96, per il trattamento...
![RISPOSTA FAVOREVOLE DELL’AIFA ALLA RICHIESTA D’INSERIMENTO IN “LISTA 648” DI DEFLAZACORT, PREDNISONE E PREDNISOLONE PER LA DISTROFIA DI DUCHENNE PRESENTATA DA PARENT PROJECT ONLUS](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/farmaci-aifa.jpg)
RISPOSTA FAVOREVOLE DELL’AIFA ALLA RICHIESTA D’INSERIMENTO IN “LISTA 648” DI DEFLAZACORT, PREDNISONE E PREDNISOLONE PER LA DISTROFIA DI DUCHENNE PRESENTATA DA PARENT PROJECT ONLUS
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e...
![RACCOMANDAZIONI IN TEMA DI VACCINAZIONI IN PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIE NEUROMUSCOLARI](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/03/vaccinazioni.jpg)
RACCOMANDAZIONI IN TEMA DI VACCINAZIONI IN PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIE NEUROMUSCOLARI
Le malattie neuromuscolari sono un gruppo alquanto eterogeneo di patologie, molte delle quali rare, spesso geneticamente determinate, le cui cause spesso non sono ancora definite. Per la maggior parte di queste malattie vi sono poche possibilità terapeutiche, anche se...