Nov 16, 2023 | Area Scienza PP, Generale
Venerdi 17 novembre presso l’Università degli Studi di Perugia, il Prof. Guglielmo Sorci ha organizzato un convegno per gli studenti universitari dal titolo “Le cellule di Sertoli come approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Duchenne. Stato dell’arte”. Le...
Nov 16, 2023 | Area Scienza PP, Generale
L’impiego degli integratori nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una tematica molto sentita da molte famiglie. In collaborazione con la Prof.ssa Annamaria De Luca, farmacologa dell’Università di Bari, abbiamo...
Nov 10, 2023 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni. A settembre di quest’anno...
Nov 8, 2023 | Area Scienza PP
Riportiamo a seguire la traduzione di un aggiornamento di PTC rivolto alla comunità Duchenne sulla situazione di Translarna in Europa. L’azienda ha chiesto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un riesame del parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione...
Nov 7, 2023 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda Statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento...
Ott 31, 2023 | Area Scienza PP
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
