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L'impiego degli integratori nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una tematica molto sentita da molte famiglie. In collaborazione con la Prof.ssa Annamaria De Luca, farmacologa dell'Università di Bari, abbiamo costruito un questionario che vuole indagare...
L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD. Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della...
Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione condizionale per Translarna™ (ataluren). È una notizia che non avremmo mai voluto annunciare e che va contro l’opinione di...
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento...
Negli ultimi anni abbiamo finalmente letto con attenzione notizie inerenti richieste di autorizzazione alla commercializzazione per alcuni dei farmaci sviluppati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e cercato di seguire, con non poca fatica, gli...
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale di AGAMREE®, per il trattamento della distrofia...
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni.A settembre di quest’anno...
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i...
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il...
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