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La World Duchenne Organization (WDO) è lieta di annunciare la pubblicazione del report (White paper) intitolato ‘Newborn Screening for Duchenne Muscular Dystrophy: The Time is Now’. Lo scopo di questo documento è quello di presentare la posizione dell'organizzazione...
L’azienda farmaceutica NS Pharma ha annunciato i risultati delle analisi preliminari dello studio di Fase 3 RACER53 con viltolarsen. Questi risultati non hanno mostrato una differenza statisticamente significativa nell’obiettivo primario dello studio, ossia la...
L’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato i primi dati clinici positivi dello studio di Fase 1/2 DELIVER con DYNE-251 attualmente in corso. Questi dati mostrano un aumento dell’espressione della distrofina, un miglioramento funzionale e un profilo di...
Siamo lieti di annunciare che la Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali sul farmaco Translarna™ (ataluren). L’azienda PTC Therapeutics ha annunciato oggi la notizia,...
Nei giorni scorsi è circolata, sui media internazionali, la notizia dell'impresa di Camila Gómez, infermiera e mamma di un bambino con la distrofia muscolare di Duchenne che sta attraversando il Cile a piedi per fare raccolta fondi e per sensibilizzare sulla DMD. Ieri...
Nell’attesa del parere finale della Commissione Europea che stabilirà il destino di Translarna (ataluren), l’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA ha emesso oggi una importante nota che dà indicazioni precise sulla prescrivibilità del farmaco. In base a quanto riportato,...
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la notizia del decesso di uno dei piccoli partecipanti allo studio di terapia genica di fase 2 con fordadistrogen...
Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18 maggio 2024 presso l'Hotel Royal Santina a Roma, dalle ore 10.30 alle 13.00. L'incontro prende spunto dal progetto...
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker. I dati, diffusi ieri nel comunicato stampa rilasciato da Edgewise Therapeutics, sono relativi a due anni di trattamento con EDG-5506 nei 12 pazienti BMD...
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso, sta per giungere al termine. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per...
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