L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD. Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della...
Scienza
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NEGATIVO IL PARERE DI EMA SU TRANSLARNA
Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione condizionale per Translarna™ (ataluren). È una notizia che non avremmo mai voluto annunciare e che va contro l’opinione di...
EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento...
Tre webinar a gennaio per comprendere il percorso di approvazione dei farmaci
Negli ultimi anni abbiamo finalmente letto con attenzione notizie inerenti richieste di autorizzazione alla commercializzazione per alcuni dei farmaci sviluppati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e cercato di seguire, con non poca fatica, gli...
AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale di AGAMREE®, per il trattamento della distrofia...
Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni.A settembre di quest’anno...
VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i...
Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il...
CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della...
![RGX-202: aggiornamenti per la terapia genica di Regenxbio](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/01/banner-scienza-news.jpg)
RGX-202: aggiornamenti per la terapia genica di Regenxbio
L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD. Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della...
![NEGATIVO IL PARERE DI EMA SU TRANSLARNA](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/traslarna-parere-negativo.jpg)
NEGATIVO IL PARERE DI EMA SU TRANSLARNA
Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione condizionale per Translarna™ (ataluren). È una notizia che non avremmo mai voluto annunciare e che va contro l’opinione di...
![EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/tecnologie-innovative-nella-scienza-e-nella-medicina-tecnica-mista-2.jpg)
EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento...
![Tre webinar a gennaio per comprendere il percorso di approvazione dei farmaci](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/01/parent-project-webinar-scienza.jpg)
Tre webinar a gennaio per comprendere il percorso di approvazione dei farmaci
Negli ultimi anni abbiamo finalmente letto con attenzione notizie inerenti richieste di autorizzazione alla commercializzazione per alcuni dei farmaci sviluppati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e cercato di seguire, con non poca fatica, gli...
![AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/01/scienza-Vamorolone.jpg)
AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale di AGAMREE®, per il trattamento della distrofia...
![Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/entrada-therapeutics-exon-skipping.jpg)
Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping
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VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i...
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![CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA](https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2024/02/cap-1002.jpg)
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