Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando con l’Istituto neurologico Carlo Besta di Milano alla realizzazione di un progetto sul tema della transizione dall’età...
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Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise
L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2 CANYON con sevasemten (EDG-5506) nei pazienti con distrofia muscolare di Becker. La molecola Sevasemten (EDG-5506) è una...
Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente rilevante nel caso della distrofia muscolare di Duchenne, dove il gene DMD è il più grande presente nelle nostre cellule....
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE® con la terapia genica RGX-202. L'azienda ha comunicato i risultati incoraggianti raccolti nei pazienti trattati nella fase...
Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti l’occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in fase di reclutamento anche in Italia e sulle...
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne. INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in...
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2 MOMENTUM, in corso anche in Italia. Vesleteplirsen è una terapia sperimentale rivolta ai pazienti Duchenne che hanno una...
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker". Sarà l'occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in...
EDG-5506: inizia il reclutamento del trial Grand Canyon per pazienti con distrofia muscolare di Becker
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco EDG-5506 rispetto al placebo in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra i 18 e i...
Disponibile la registrazione del webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
E' disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla comunità la possibilità di ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
Crescere con la Duchenne: Il questionario
Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando con l’Istituto neurologico Carlo Besta di Milano alla realizzazione di un progetto sul tema della transizione dall’età...
Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise
L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2 CANYON con sevasemten (EDG-5506) nei pazienti con distrofia muscolare di Becker. La molecola Sevasemten (EDG-5506) è una...
Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente rilevante nel caso della distrofia muscolare di Duchenne, dove il gene DMD è il più grande presente nelle nostre cellule....
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
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Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti l’occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in fase di reclutamento anche in Italia e sulle...
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne. INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in...
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2 MOMENTUM, in corso anche in Italia. Vesleteplirsen è una terapia sperimentale rivolta ai pazienti Duchenne che hanno una...
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker". Sarà l'occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in...
EDG-5506: inizia il reclutamento del trial Grand Canyon per pazienti con distrofia muscolare di Becker
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco EDG-5506 rispetto al placebo in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra i 18 e i...
Disponibile la registrazione del webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
E' disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla comunità la possibilità di ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...