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L'azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio di fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE con RGX-202 nei ragazzi DMD. RGX-202 è una terapia genica basata sull’utilizzo di un...
Condividiamo con piacere la notizia, proveniente dalla rete globale Treat-NMD, di un nuovo evento europeo rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker. Questo evento innovativo si svolgerà il 14 settembre 2024 in simultanea ad Amsterdam per i...
A pochi giorni dalla notizia sull’estensione dell’indicazione d’uso per la terapia genica con delandistrogene moxeparvovec negli Stati Uniti, condividiamo finalmente un’importante novità anche sul fronte dell’Europa. In una lettera indirizzata ai membri della...
È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso da Sarepta Therapeutics la FDA ha infatti concesso l’ampliamento dell’indicazione d'uso per la terapia genica ELEVIDYS,...
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della...
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della...
Non sono purtroppo positivi i risultati dello studio CIFFREO con la terapia genica fordadistrogene movaparvovec di Pfizer diffusi il 12 giugno in un comunicato stampa dell’azienda. Lo studio di fase 3 randomizzato e controllato con placebo, aveva l’obiettivo di...
L'azienda farmaceutica Roche ha annunciato lunedì 10 giugno, i suoi piani riguardanti lo studio SHIELD DMD, un trial di fase 2 in aperto per valutare l'uso di satralizumab in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne deambulanti e non deambulanti. Satralizumab è...
L’azienda farmaceutica Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati di efficacia dello studio di estensione in aperto di fase 2 HOPE-2-OLE (open label extension) dopo 3 anni di trattamento con CAP-1002. Questi risultati continuano a mostrare benefici nella...
La World Duchenne Organization (WDO) è lieta di annunciare la pubblicazione del report (White paper) intitolato ‘Newborn Screening for Duchenne Muscular Dystrophy: The Time is Now’. Lo scopo di questo documento è quello di presentare la posizione dell'organizzazione...
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