In un comunicato stampa diffuso il 1 agosto, l’azienda farmaceutica statunitense Entrada Therapeutics, ha annunciato di aver ricevuto dalle autorità regolatorie del Regno Unito il via libera per l’avvio di uno studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44. Si tratta del principale candidato terapeutico dell’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, sviluppato per…
Il 2023 si sta rivelando un anno pieno di impegni e di importanti traguardi per Parent Project aps. Tra i tanti progetti avviati e conclusi quest’anno ci sono “La rete di monitoraggio respiratorio e cardiologico. Un progetto sperimentale per una corretta presa in carico dei pazienti DMD/BMD della regione Sicilia” (finanziato da Rotary Club distretto…
Il 7 settembre, in tutto il mondo, sarà celebrata la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (WDAD), un’importante iniziativa promossa da World Duchenne Organization e coordinata a livello italiano da Parent Project aps. L’obiettivo della Giornata è sensibilizzare su questa malattia genetica che porta alla progressiva degenerazione muscolare e colpisce un bambino…
Un servizio di Parent Project aps per informarsi su aspetti giuridici, integrazione scolastica e progettazione accessibile È ufficialmente online “L’esperto risponde”, un nuovo servizio di Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), patologia neuromuscolare degenerativa per la quale non esiste ancora una cura.…
Il documentario “New Lives: stories linked by Duchenne and Becker Muscular Dystrophy“, prodotto da Parent Project aps con la regia di Marco Fiata, è stato selezionato per partecipare alla nona edizione del Social World Film Festival, mostra internazionale del cinema sociale che si svolgerà, quest’anno, a Vico Equense (NA) dal 27 luglio al 4 agosto. Il…
Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello studio clinico HOPE-2, il trial di fase 2 in corso per i pazienti Duchenne con la terapia sperimentale basata sulla somministrazione di CAP-1002 Il primo diffuso a metà luglio, riguarda i risultati incoraggianti che arrivano…
Parent Project presenta i progetti di ricerca finanziati durante l’anno 2018-19, attraverso dei brevi video in cui i ricercatori stessi illustrano la loro linea di ricerca, gli obiettivi e l’impatto che questi programmi avranno sulla comunità Duchenne e Becker Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo…
Tutti ne parlano, molti la aspettano, ma pochi sanno a che punto siamo realmente oggi e quanto ancora c’è da apprendere. La seconda giornata della conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, svoltasi il 28 giugno ad Orlando (Florida), è cominciata con una serie di quesiti sulla terapia genica. Per alcuni sono state fornite le…
