Accesso precoce a idebenone nel Regno Unito, rinnovato il parere positivo dell’autorità regolatoria britannica.

Giu 23, 2020 | Area Scienza PP, Generale

Siamo lieti di condividere una notizia positiva diffusa oggi, 23 giugno, da Santhera Pharmaceuticals, relativa al Regno Unito. L’ente regolatorio britannico (MHRA) ha infatti rinnovato per un ulteriore anno la possibilità di usufruire del trattamento con idebenone...

Sarepta Therapeutics annuncia la pubblicazione dei dati sulla sicurezza ed efficacia provenienti dallo studio clinico con SRP-9001

Giu 18, 2020 | Area Scienza PP, Generale

Sono stati pubblicati sulla rivista scientifica JAMA Neurology, i risultati sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutic, valutata nei pazienti DMD che hanno partecipato allo studio clinico di...

Un Intermeeting Lions Club dedicato alla DMD

Giu 17, 2020 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale, Raccolta Fondi PP

Giovedì 18 giugno, alle ore 21, si svolgerà un Intermeeting virtuale organizzato dal Lions Club Milano Galleria ed aperto, sulla piattaforma Zoom, a tutti i soci del Distretto 108 IB4 dei Lions.L’incontro sarà dedicato al tema della distrofia muscolare di...

Confermate le nuove date del festival “Uno Sguardo Raro”

Giu 15, 2020 | Generale

Condividiamo di seguito il comunicato stampa relativo alle nuove date stabilite per la realizzazione de “Uno Sguardo Raro”, il festival internazionale di cinema sul tema delle malattie rare. CINEMA – CONFERMATE LE DATE DI UNO SGUARDO RARO, L’UNICO FESTIVAL...

Santhera annuncia il completamento, da parte di ReveraGen, dello studio di estensione a lungo termine con vamorolone per la distrofia muscolare di Duchenne

Giu 3, 2020 | Area Scienza PP, Generale

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato ieri, 2 giugno, che l’azienda partner ReveraGen Biopharma ha completato lo studio VBP15-LTE, uno studio di estensione in aperto a lungo termine con vamorolone in pazienti DMD, della durata di 24 mesi. Si tratta di 46 pazienti...

Aggiornamenti da parte di Santhera sulla revisione in corso di Puldysa® (idebenone) per la distrofia muscolare di Duchenne

Giu 1, 2020 | Area Scienza PP, Generale

Il CHMP (il comitato dell’EMA responsabile dei prodotti medicinali per l’uomo) ha accettato la richiesta di Santhera di prolungare il tempo necessario per la revisione dell’autorizzazione condizionale al commercio per Puldysa® per pazienti DMD che non fanno uso di...