Set 9, 2020 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
Lo scorso 7 settembre, in concomitanza con la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, Parent Project aps ha promosso il webinar “Lo sviluppo neurocognitivo nei pazienti con DMD/BMD”. L’incontro è stato organizzato in...
Set 7, 2020 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
Le “Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia” sono state elaborate in collaborazione con Francesca Cumbo, psicologa, e Paolo Alfieri, neuropsichiatra infantile, ricercatori presso l’Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” di Roma...
Set 4, 2020 | Area Scienza PP, Generale
L’azienda FibroGen ha annunciato lo scorso 11 agosto l’inizio dello studio LELANTOS con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti che assumono corticosteroidi. Si tratta di un trial clinico di fase 3, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo,...
Set 3, 2020 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 25 agosto Sarepta Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, ha accettato di valutare la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) per Casimersen, la molecola antisenso per lo...
Set 2, 2020 | Area Scienza PP, Generale
Durante la Conferenza di PPMD che si è svolta dal 22 al 25 luglio 2020, la Dott.ssa Sue Apkon, responsabile della riabilitazione pediatrica presso il Children’s Hospital (Colorado), ha trattato il tema dell’uso terapeutico dei cannabinoidi nei ragazzi Duchenne,...
