Ott 4, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 3 ottobre, l’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato di avere presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application-MAA)...
Ott 4, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre, Sarepta Therapeutics ha annunciato la presentazione all’Agenzia Regolatoria statunitense FDA di una richiesta per l’approvazione accelerata della sua terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 (delandistrogen...
Set 30, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa e una lettera inviata alla comunità diffusi il 28 settembre, l’azienda statunitense PepGen ha annunciato i risultati del suo studio di fase 1 su volontari sani con somministrazioni singole crescenti di PGN-EDO51, l’oligonucleotide* di nuova...
Set 27, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online, realizzato grazie al supporto di Cleverage e PTC Therapeutics. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come...
Set 22, 2022 | Area CAD PP, Generale
Lunedì 10 0ttobre 2022, dalle ore 09.30 alle 14 presso l’Auditorium San Paolo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Viale Ferdinando Baldelli, 38) a Roma si terrà l’evento formativo con crediti ecm “Il pediatra, le malattie rare e i siblings”. Il vissuto...
Set 19, 2022 | Area Scienza PP, Generale
La compromissione delle funzioni cognitive ed esecutive*, nonché l’associazione tra le funzioni esecutive e la posizione della mutazione del gene della distrofina, sono state ampiamente studiate nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), mentre...