Generale

Anche quest’anno siamo felici di poter annunciare, nell’ambito della XXI edizione della Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker organizzata da Parent Project aps, la sessione poster per i ricercatori, i clinici e le aziende che vogliono condividere i loro progetti di ricerca con l’intera comunità internazionale di famiglie ed esperti.  La conferenza si terrà a…

Venerdi 17 novembre presso l’Università degli Studi di Perugia, il Prof. Guglielmo Sorci ha organizzato un convegno per gli studenti universitari dal titolo “Le cellule di Sertoli come approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Duchenne. Stato dell’arte”. Le nostre biologhe Fernanda De Angelis e Ilaria Zito sono state invitate a partecipare come relatrici per fare…

L’impiego degli integratori nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una tematica molto sentita da molte famiglie.  In collaborazione con la Prof.ssa Annamaria De Luca, farmacologa dell’Università di Bari, abbiamo costruito un questionario che vuole indagare l’impiego degli integratori tra i pazienti con DMD/BMD.  Attraverso questa iniziativa vogliamo iniziare a dare delle possibili risposte alle domande che ci arrivano proprio dalle famiglie, partendo…

In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni. A settembre di quest’anno l’azienda ha avviato uno studio clinico di Fase 1 su volontari sani con il suo principale farmaco sperimentale…

In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda Statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento sul trial LINX in corso. EDG-5506 è una molecola sviluppata per contrastare la fragilità muscolare, la…

Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i pazienti DMD dai due anni in su. AGAMREE è un farmaco appartenente alla categoria degli sterodi…