CALL FOR POSTER – XXI Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, 16-18 Febbraio 2024, Ergife Palace Hotel, Roma

Anche quest’anno siamo felici di poter annunciare, nell’ambito della XXI edizione della Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker organizzata da Parent Project aps, la sessione poster per i ricercatori, i clinici e le aziende che vogliono condividere i loro progetti di ricerca con l’intera comunità internazionale di famiglie ed esperti.  La conferenza si terrà a…

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TEST PILOTA E QUARTO INCONTRO TRANSNAZIONALE DI ERASMUS+ THE VALUE OF FACING SCHOOL:

 L’INCLUSIONE DI GIOVANI CON MALATTIE NEUROMUSCOLARI, DISTROFIE MUSCOLARI E ALTRE MALATTIE RARE NELL’EDUCAZIONE  Il partenariato del progetto Erasmus+ THE VALUE OF FACING SCHOOL, cofinanziato dall’Unione Europea, si è riunito presso la scuola primaria CEIP Clara Campoamor (Malaga) per condurre il test pilota del progetto. La scuola è stata divisa in due gruppi diversi: studenti di…

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Le cellule di Sertoli come approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Duchenne. Stato dell’arte

Venerdi 17 novembre presso l’Università degli Studi di Perugia, il Prof. Guglielmo Sorci ha organizzato un convegno per gli studenti universitari dal titolo “Le cellule di Sertoli come approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Duchenne. Stato dell’arte”. Le nostre biologhe Fernanda De Angelis e Ilaria Zito sono state invitate a partecipare come relatrici per fare…

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Questionario sull’impiego degli integratori nella DMD/BMD

L’impiego degli integratori nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una tematica molto sentita da molte famiglie.  In collaborazione con la Prof.ssa Annamaria De Luca, farmacologa dell’Università di Bari, abbiamo costruito un questionario che vuole indagare l’impiego degli integratori tra i pazienti con DMD/BMD.  Attraverso questa iniziativa vogliamo iniziare a dare delle possibili risposte alle domande che ci arrivano proprio dalle famiglie, partendo…

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Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping

In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni. A settembre di quest’anno l’azienda ha avviato uno studio clinico di Fase 1 su volontari sani con il suo principale farmaco sperimentale…

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Translarna: piccolo aggiornamento da PTC Therapeutics

Riportiamo a seguire la traduzione di un aggiornamento di PTC rivolto alla comunità Duchenne sulla situazione di Translarna in Europa. L’azienda ha chiesto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un riesame del parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Il nuovo parere degli esperti è atteso per gennaio 2024. Aggiornamento per la comunità…

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EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso

In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda Statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento sul trial LINX in corso. EDG-5506 è una molecola sviluppata per contrastare la fragilità muscolare, la…

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PROGETTO TELERIABILITAZIONE: IL CALENDARIO DI NOVEMBRE

Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze. E’ disponibile il calendario…

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VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA

Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i pazienti DMD dai due anni in su. AGAMREE è un farmaco appartenente alla categoria degli sterodi…

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TERZO INCONTRO TRANSNAZIONALE DI ERASMUS+THE VALUE OF FACING SCHOOL  :L’INCLUSIONE DEI GIOVANI CON MALATTIE NEUROMUSCOLARI, DISTROFIE MUSCOLARI E ALTRE MALATTIE RARE NELL’ISTRUZIONE

I partner del progetto Erasmus+ THE VALUE OF FACING SCHOOL, cofinanziato dall’Unione Europea, si sono riuniti a Évora (Portogallo) il 10 ottobre per il terzo incontro transnazionale del progetto. I partecipanti hanno esaminato lo stato di avanzamento dei risultati intellettuali e hanno pianificato l’organizzazione del test pilota che sarà realizzato nel CEIP Clara Campoamor (Malaga)…

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