13 JANUARY 2021: THE STRIDE REGISTRY FOR DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

The online presentation event of “The STRIDE REGISTRY for Duchenne Muscular Dystrophy” organized by Parent Project in collaboration with O.M.a.R.- Rare Diseases Observatory and the unconditional contribution of PTC Therapeutics Italy, will take place on Wednesday, the 13th of January, in 2 sessions. The first session, in Italian, will be at 1 pm and the…

READ MORE

Un nuovo spot per raccontare come siamo cambiati

Nell’ambito del progetto RI-GENE-RARE, giunto alla sua fase conclusiva, Parent Project, in collaborazione con l’agenzia Cattive Produzioni srl ha prodotto un nuovo strumento di comunicazione: uno spot video istituzionale che ha al suo centro il tema del cambiamento, dai primi passi dell’associazione ai mutamenti dello scenario odierno della patologia.  Cosa può succedere in 25 anni? Un bambino o una bambina che diventa grande, una società…

READ MORE

13 Gennaio 2021. Il REGISTRO STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne

Si svolgerà mercoledì 13 Gennaio, alle ore 13, l’evento online di presentazione de “Il REGISTRO STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne” organizzato da Parent Project in collaborazione con O.M.a.R., Osservatorio Malattie Rare ed il contributo non condizionato di PTC Therapeutics Italy. L’evento si comporrà di due sessioni, una per il pubblico italiano alle 13 e una seconda…

READ MORE

Il viaggio della terapia genica di Pfizer fa tappa anche in Italia

Parte anche in Italia lo studio clinico di fase 3 con la terapia genica con la minidistrofina PF-06939926 sviluppata da Pfizer. Da tempo attendevamo la notizia del coinvolgimento del nostro Paese in questo nuovo studio e ora, finalmente, siamo felici di poterne annunciare l’avvio presso il centro clinico NeMO del Policlinico Gemelli di Roma. Lo studio…

READ MORE

I vaccini contro il COVID-19 e la Duchenne: cosa c’è da sapere

Negli ultimi mesi abbiamo sentito spesso parlare e letto molto sui numerosi progetti per la preparazione di vaccini contro il virus SARS-CoV-2 e sui loro risultati di efficacia dai rispettivi studi di fase 3. Due aziende farmaceutiche, Pfizer-BioNTech e Moderna Therapeutics, hanno presentato richieste di autorizzazione all’uso di emergenza (EUA) alla FDA nella speranza di ricevere…

READ MORE

Dal 9 al 12 dicembre il Congresso congiunto AIM ASNP

Il Congresso congiunto AIM-ASNP si svolgerà dal 9 al 12 dicembre 2020 in modalità interamente virtuale. Si tratta del XX Congresso Nazionale AIM (Associazione Italiana di Miologia) e del X Congresso Annuale ASNP (Associazione Italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico). E’ un importante appuntamento a livello nazionale per promuovere e divulgare le conoscenze…

READ MORE

Webinar domenica 13 dicembre: la fase non deambulatoria

Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…

READ MORE

Inaugurato il secondo corso per Paziente Esperto EUPATI

Condividiamo di seguito il comunicato stampa diffuso da EUPATI in relazione all’avvio della nuova edizione del corso di formazione per Paziente Esperto. “Patient Engagement in Ricerca e Sviluppo delle Terapie Innovative”: è questo il titolo scelto da ADPEE per la 2a edizione del corso per diventare Paziente Esperto EUPATI. Oggi, Sabato 28 Novembre, tramite diretta…

READ MORE

Webinar sabato 21 novembre: la fase deambulatoria

Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…

READ MORE

Nuovo reclutamento per trial ESSENCE tramite il Registro Pazienti DMD/BMD Italia

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (ancora aperto in Italia) dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. L’obiettivo dello studio è valutare…

READ MORE