Il 4 giugno 2009 AVI BioPharma Inc. ha annunciato di aver ottenuto un nuovo finanziamento di 3 milioni di dollari da dedicare alla ricerca nel campo della DMD. AVI BioPharma raggiunge così la quota di 5 milioni di dollari, tutti destinati allo sviluppo di una nuova molecola, chiamata AVI-5038, disegnata per una futura sperimentazione clinica…
Non passa giorno oramai che non si senta parlare di cellule staminali. Dibattiti etici, scoperte all’avanguardia, per non parlare dei continui annunci di inaffidabili cure miarcolose. Il risultato e’ la creazione di una gran confusione e l’alimentazione di false speranze per chi e’ affetto da gravi malattie incurabili.Proprio per cercare di arginare la confusione e…
La PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver completato la fase di arruolamento di pazienti DMD e BMD con mutazione nonsenso per la sperimentazione clinica di fase 2b con il PTC124. L’arruolamento di 174 pazienti è stato effettuato in 37 diversi centri di 11 diversi paesi nel mondo, tra cui USA, Canada, Australia, Israele e…
Patricia Furlong, fondatore e presidente di Parent Project Usa, ha annunciato la concessione di un finanziamento al laboratorio del Dr. Justin Fallon presso la Brown University, per proseguire il lavoro che ha svolto nei precedenti vent’anni sul ruolo delle proteine della matrice extracellulare nella organizzazione della superficie delle fibre muscolari. La ricerca traslazionale che viene…
Armi diverse, stesso obiettivo: due farmaci distinti, che si sono già dimostrati efficaci contro la distrofia muscolare di Duchenne nel modello animale, vanno a colpire lo stesso bersaglio all’interno della cellula muscolare. È quanto rivela un lavoro italiano pubblicato a fine novembre su PNAS. Lo studio è stato condotto da Claudia Colussi del Centro Cardiologico Monzino di…
L’International Society for Stem Cell Research (Isscr) ha stilato le raccomandazioni per regolamentare la sperimentazione clinica basata su cellule staminali e proteggere i pazienti da terapie non consolidate. Nella scienza non esistono miracoli! Questo è il messaggio che da anni viene diffuso da ricercatori di tutto il mondo, soprattutto quando si parla di cellule staminali.…
Al convegno di Parent Project Muscular Dystrophy tenutosi a luglio a Filadelfia, la PTC Therapeutics ha presentato gli ultimi aggiornamenti sulla progettazione e i tempi previsti per la sperimentazione. La sperimentazione clinica di fase 2b su pazienti DMD e BMD con il PTC124 e’ oramai ufficialmente avviata in diversi paesi nel mondo (USA, Canada, Europa…
Il team di Giulio Cossu ha messo a punto una nuova strategia per l’utilizzo della terapia cellulare anche quando la degenerazione muscolare è in uno stadio avanzato. Lo studio è stato condotto al San Raffaele Biomedical Park Foundation di Castel Romano. Roma, 27 luglio 2008 – Pubblicato dalla prestigiosa rivista americana Nature Medicine il risultato della ricerca “Le cellule che esprimono…
I corticosteroidi sono largamente usati per combattere e rallentare la degenerazione muscolare alla base della DMD. Un nuovo studio canadese dimostra come l’azione dei cortisonici passi attraverso una sovraregolazione dell’utrofina. Al momento l’unica terapia utilizzata per combattere la distrofia muscolare di Duchenne si basa sui farmaci quali il prednisone, prednisolone, e deflazacort. In realtà non…
Un farmaco antivirale, attualmente in corso di sperimentazione clinica in Europa per combattere le infezioni da epatite C, potrebbe rivelarsi utile per ridurre i danni muscolari in diverse forme di distrofia muscolare. Questo è ciò che si evince da uno studio americano pubblicato a Marzo sulla rivista scientifica Nature Medicine. Ma cosa c’entrano le distrofie muscolari…
