ACE-031: CONCLUSO IL TRIAL DI FASE 1

I risultati, annunciati al convegno annuale della World Muscle Society che si è tenuto a Ginevra dal 9 al 12 settembre, sono incoraggianti: ACE-031 non sembra avere effetti tossici e mostra positivi segni di attività sui muscoli. Ma facciamo un passo indietro, cosa è l’ACE-031? Si tratta di una molecola che stimola la crescita del muscolo agendo,…

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EXON SKIPPING: I RISULTATI DI PROSENSA

Insieme all’annuncio del completamento del trial clinico di AVI BioPharma arriva anche quello di Prosensa: la nota società biofarmaceutica olandese ha concluso con successo il trial di fase 2 per la somministrazione sistemica dell’oligonucleotide antisenso (AON) PRO-051. I risultati dello studio sono stati presentati la settimana scorsa al convegno annuale della World Muscle Society che si…

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EXON SKIPPING: I RISULTATI DI AVI BIOPHARMA

AVI BioPharma ha completato con successo il trial di fase 1 per la somministrazione via intramuscolare dell’oligonucleotide antisenso (AON) di tipo Morpholino denominato AVI-4658. I risultati della sperimentazione clinica sono stati pubblicati online – il 26 agosto scorso – sulla rivista scientifica “The Lancet”, e presentati al convegno annuale della World Muscle Society che si è tenuto a…

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NANOPARTICELLE PER L'EXON SKIPPING

Uno studio italiano riporta una nuova interessante strategia, basata su nanoparticelle di Plexiglass, ideate per rendere la tecnica dell’Exon skipping più efficace. Uno degli obiettivi comuni a tutti i progetti di ricerca che utilizzano la tecnica dell’exon skipping come strategia per combattere la DMD è quello di riuscire a far “saltare” uno o più esoni nella…

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"Multi exon skipping" su cani DMD

Uno nuovo studio, nato da una collaborazione tra gli Stati Uniti ed il Giappone, dimostra l’efficacia della strategia “multi exon skipping” su cani modello per la DMD.   In Europa sono almeno due le sperimentazioni cliniche già avviate nel campo dell’exon skipping (quelle condotte da Prosensa e MDEX) ed entrambi hanno preso come bersaglio l’esone 51. Questa scelta è guidata…

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NUOVI FONDI PER AVI BIOPHARMA

Il 4 giugno 2009 AVI BioPharma Inc. ha annunciato di aver ottenuto un nuovo finanziamento di 3 milioni di dollari da dedicare alla ricerca nel campo della DMD. AVI BioPharma raggiunge così la quota di 5 milioni di dollari, tutti destinati allo sviluppo di una nuova molecola, chiamata AVI-5038, disegnata per una futura sperimentazione clinica…

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STAMINALI: CONFUSIONE E FALSE SPERANZE

Non passa giorno oramai che non si senta parlare di cellule staminali. Dibattiti etici, scoperte all’avanguardia, per non parlare dei continui annunci di inaffidabili cure miarcolose. Il risultato e’ la creazione di una gran confusione e l’alimentazione di false speranze per chi e’ affetto da gravi malattie incurabili.Proprio per cercare di arginare la confusione e…

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COMPLETATO L'ARRUOLAMENTO PER IL TRIAL PTC124

La PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver completato la fase di arruolamento di pazienti DMD e BMD con mutazione nonsenso per la sperimentazione clinica di fase 2b con il PTC124. L’arruolamento di 174 pazienti è stato effettuato in 37 diversi centri di 11 diversi paesi nel mondo, tra cui USA, Canada, Australia, Israele e…

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UNA NUOVA STRADA GRAZIE AL “BIGLICANO”

Patricia Furlong, fondatore e presidente di Parent Project Usa, ha annunciato la concessione di un finanziamento al laboratorio del Dr. Justin Fallon presso la Brown University, per proseguire il lavoro che ha svolto nei precedenti vent’anni sul ruolo delle proteine della matrice extracellulare nella organizzazione della superficie delle fibre muscolari. La ricerca traslazionale che viene…

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DMD: DUE FARMACI PER UN UNICO BERSAGLIO

Armi diverse, stesso obiettivo: due farmaci distinti, che si sono già dimostrati efficaci contro la distrofia muscolare di Duchenne nel modello animale, vanno a colpire lo stesso bersaglio all’interno della cellula muscolare. È quanto rivela un lavoro italiano pubblicato a fine novembre su PNAS. Lo studio è stato condotto da Claudia Colussi del Centro Cardiologico Monzino di…

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