Oggi, 3 Marzo 2010 PTC Therapeutics e Genzyme hanno rilasciato un comunicato stampa relativo ai risultati della Fase 2b del trial con Ataluren. Sappiamo checi sono molti interrogativi in merito alle informazioni presentate e stiamo lavorando per ottenere le risposte di cui abbiamo bisogno e che meritiamo. Parent Project si è messo direttamente in contatto con…
PTC Therapeutics ha annunciato l’avvio di un nuovo trial con Ataluren su pazienti DMD e BMD non deambulanti che hanno una mutazione nonsenso. Questo studio può essere considerato come un’estensione del trial di fase 2b avviato nel 2008 su bambini DMD/BMD deambulanti e al momento in fase di conclusione. Si tratta però di uno studio alquanto innovativo…
AMT (Amsterdam Molecular Therapeutics,) la biothec olandese leader nel campo della terapia genica sull’uomo, ha annunciato che riceverà dal governo Olandese unInnovation Credit, ossia un credito per l’innovazione fino a 4 milioni di Euro, per supportare lo sviluppo di molecole per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne(DMD). Il credito è garantito da SenterNovem, un’agenzia del Ministero olandese…
Il “six-minute walk test” (6MWT) è un buon test per la valutazione dell’efficacia in ambito di trattamenti sperimentali per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il 6MWT, definita come distanza che si è in grado di percorrere camminando per 6 minuti continuativi (senza assistenza o tutori ortopedici), è una misurazione dello stato dei muscoli, dei…
Amsterdam, Olanda – 2 dicembre 2009 – Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), azienda leader nel campo della terapia genica sull’uomo, annuncia alcuni cambiamenti nel settore manageriale. Piers Morgan è stato nominato Direttore finanziario e Hans Preusting è diventato Responsabile dei processi di sviluppo e produzione, i due nuovi manager della AMT sono ufficialmente in carica dal 1…
Il 27 novembre a Bergamo, in occasione della tradizionale Cena di Natale organizzata dalla nostra dese lombarda, Parent Project Onlus consegna le borse di studio finanziate con la Campagna di raccolta fondi “La distrofia muscolare di Duchenne è meno rara di quanto immagini”. Con un investimento di oltre 60 mila euro, finanzieremo il lavoro di quattro giovani…
Esperti al vertice presso la sede londinese dell’EMEA per avviare un dialogo sulle questioni inerenti alla futura regolamentazione delle terapie AON per la DMD. Il 25 settembre scorso circa cento esperti DMD – tra ricercatori, associazioni di pazienti (tra cui UPPMD, United Parent Projects for Muscular Distrophies) e rappresentanti di aziende farmaceutiche – si sono riuniti…
Come vi ricorderete, a maggio 2008, l’Università di Roma “La Sapienza”e l’azienda biotech olandese Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT)– leader internazionale nel campo della terapia genica umana per patologie rare – hanno stipulato un accordo per sviluppare, produrre e commercializzare la tecnologia di Exon skipping per la terapia della DMD messa a punto in questi ultimi anni nei laboratori della…
Leiden e Londra, 13 ottobre 2009 – Prosensa, la compagnia biofarmaceutica olandese specializzata sulle terapie per la modulazione dell’RNA, e GlaxoSmithKline annunciano di aver stabilito una collaborazione esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie basate sull’RNA per la Distrofia Muscolare Duchenne. La Duchenne è una malattia degenerativa neuromuscolare infantile che colpisce uno…
Santhera Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio del trial di fase 3 per il trattamento della DMD con Idebenone. Lo studio, denominato DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study), sarà condotto su circa 240 pazienti DMD, ambulanti e non, di età compresa tra i 10 e i 18 anni, in 25 diversi centri in Europa, Stati Uniti e Canada. La sperimentazione…
