AVI-4658: AGGIORNAMENTI SUL TRIAL

BOTHELL, Washington, 2 Giugno 2010 – AVI BioPharma, un’azienda biofarmaceutica che sviluppa molecole a base di RNA, ha annunciato i dati ottenuti dalle biopsie del trial clinico di fase 1b/2 in corso con AVI-4658 (chiamato Study 28). AVI-4658 è il principale candidato farmacologico sviluppato da AVI BioPharma per un trattamento di somministrazione per via sistematica per…

READ MORE

IL NOSTRO REGISTRO PER IL TRIAL CON PRO044

Grazie al Registro Pazienti di Parent Project Onlus, sei bambini italiani con distrofia muscolare di Duchennepartecipano allo studio clinico di fase I/II con PRO044. L’obiettivo del trial, annunciato il 30 marzo scorso da Prosensa,  è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per…

READ MORE

ACE-031: INIZIA IL TRIAL CLINICO DI FASE 2B

Lo studio analizzerà la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di ACE-031 sulla composizione corporea, sulla forza e sulla funzione muscolare di pazienti DMD deambulanti. Cambridge, Massachussets – 5 maggio 2010 – Acceleron Pharma Inc. una società biofarmaceutica che sviluppa nuove terapie che regolano la crescita delle cellule e dei tessuti, tra cui muscolo, ossa, grasso,…

READ MORE

UNA COMBINAZIONE DI DUE FARMACI PER LA DISTROFIA MUSCOLARE

Una ricerca italiana dimostra che la combinazione di due farmaci, già utilizzati singolarmente nell’uomo, è efficace su un topo modello della distrofia muscolare. Anche grazie al sostegno economico di Parent Project, lo studio si sposta ora ad una sperimentazione clinica sull’uomo. La notizia è stata pubblicata dal British Journal of Pharmacology. Per saperne di più…

READ MORE

ATALUREN: RISULTATI DEL TRIAL FASE 2B

Sono stati ufficialmente presentati a Toronto il 16 aprile 2010, nel corso del meeting dell’American Academy of Neurology, i risultati dello studio clinico di Fase 2b con Ataluren, il farmaco scoperto da Ptc Terapeutics, ora in fase di sviluppo per la commercializzazione grazie alla collaborazione esclusiva tra PTC Therapeutics e Genzyme. Per leggere il sommario dei…

READ MORE

PROSENSA RISPONDE AI PAZIENTI

Il DRCI (Duchenne Research Collaborative International), di cui anche Parent Project Onlus fa parte, ha posto alcune domande alla biotech olandese Prosensa in occasione della Conferenza Internazionale di Neurologia dell’ American Academy of Neurology in corso  a Toronto dal 10 al 17 aprile. Pubblichiamo sia le domande delle associazioni di pazienti  che le risposte di…

READ MORE

PROSENSA: PARTE LO STUDIO CLINICO CON PRO044

Leiden, 30 marzo 2010 – Prosensa, la società biofarmaceutica olandese specializzata sulle terapie per la modulazione dell’RNA annuncia l’avvio di uno studio clinico di fase I/II con PRO044 in pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne.   L’obiettivo di questa sperimentazione, di tipo “open label” e “dose-ranging”, è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione…

READ MORE

ATALUREN: COMUNICAZIONE DI GENZYME CORPORATION

Aggiornamento per i pazienti e le famiglie sui risultati della sperimentazione con Ataluren per la distrofia muscolare Duchenne/Becker causata da mutazione non senso PTC Therapeutics e Genzyme Corporation continuano ad analizzare i risultati della sperimentazione clinica di Fase 2b con Ataluren in pazienti affetti da distrofia muscolare Duchenne e Becker causata da mutazione non senso (nonsense mutation Duchenne…

READ MORE

LE VIDEO INTERVISTE: PARLANO I RICERCATORI

Nel corso della conferenza internazionale di Parent Project  “Distrofia Muscolare Duchenne e Becker, dal gene ai farmaci”, la giornalista Michela Vuga ha intervistato alcuni dei ricercatori presenti, tra i maggiori esperti nel campo della distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che ci hanno illustrato i loro studi.Pubblichiamo oggi quella al prof. Giulio Cossu, il quale ci parla delle…

READ MORE

AGGIORNAMENTI SU ATALUREN

La versione in pdf   aggiornamenti_trial_ataluren_–_marzo_2010   Venerdì 5 Marzo, circa 150 persone, il massimo consentito da questa tecnologia, hanno partecipato a questa conferenza telefonica che è stata moderata dal Presidente di Parent Project Patricia Furlong e da Sharon Hesterlee, Parent Project Senior Director of Research and Advocacy. Il Presidente e Direttore Esecutivo di PTC Therapeutics,…

READ MORE