PTC ha annunciato di aver ricevuto un parere positivo per la presentazione di una “Domanda per l’Approvazione condizionale” per Ataluren nell’Unione Europea. Dopo questa notizia il Ceo di Ataluren ha inviato un messaggio alla nostra comunità, che pubblichiamo di seguito. Come annunciato questa mattina (leggi qui ), PTC è molto lieta di aver ricevuto un parere positivo per…
Ptc Therapeutics annuncia la validazione, da Parte dell’Agenzia Europea del Farmaco, della Domanda di Autorizzazione per l’Immissione in Commercio per Ataluren nella distrofia muscolare di Duchenne. Pubblichiamo di seguito la traduzione del comunicato emesso da Ptc. SOUTH PLAINFIELD, NJ – 6 dicembre, 2012 – PTC Therapeutics, Inc. (PTC) ha annunciato che l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA)…
Sarepta Therapeutics ha annunciato una collaborazione con ricercatori accademici per lo sviluppo di una nuova molecola per l’Exon skipping dell’ esone 53. Il team internazionale di ricercatori guidato dal Professor Francesco Muntoni, Direttore del Centro Neuromuscolare Dubowitz al UCL Institute of child Health di Londra, ha vinto un finanziamento EU “SKIP-NMD” di 5.5 milioni per sviluppare…
Anche nel laboratorio giapponese guidato dal Dott. Takeda, si lavora sul fronte dell’Exon skippingmultiplo, ovvero la possibilità di indurre l’esclusione di un intero gruppi di esoni dal gene della Distrofina consentendo in questo modo la produzione di una proteina funzionale. Gli autori del lavoro recentemente pubblicato dalla celebre rivista PNAS, hanno testato una combinazione di 10 molecole antisenso progettate per…
GSK annuncia i primi risultati dello studio di skipping dell’esone 51 con drisapersen su ragazzi DMD non deambulanti. Lo studio clinico DMD114118 di fase 1 con drisapersen (il nuovo nome di GSK 2402968 o PRO051) – progettato per verificare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della molecola – è stato condotto con un protocollo in doppio cieco controllato con placebo, randomizzato, in dose crescente con una singola…
Si sono dati appuntamento a Roma, i più importanti ricercatori che, nei laboratori di tutto il mondo, lavorano all’innovativa strategia terapeutica chiamata Exon skipping per arrivare a trovare una cura per la distrofia muscolare di Duchenne. In particolare l’incontro, che si svolge dal 16 al 17 novembre, vedrà riuniti 20 ricercatori di livello internazionale che lavorano nell’ambito…
Prosensa, azienda biofarmaceutica olandese, ha annunciato l’avanzamento nello sviluppo di nuovi Oligonucleotidi antisenso (AON) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Prosensa lavora in collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK) per sviluppare la tecnologia basata sull’Exon skipping come trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Le due aziende al momento stanno conducendo una serie di trial clinici per testare AON…
L’azienda biofarmaceutica Summit plc, ha recentemente annunciato i risultati ottenuti nel trial clinico di fase 1 con SMT C1100, una piccola molecola destinata all’uso orale, ideata per aumentare i livelli di utrofina presenti nel muscolo. L’utrofina è una proteina con una struttura ed una funzione molto simile alla Distrofina. Normalmente l’utofina è presente in elevate quantità…
3 ottobre 2012 – Sarepta Therapeutics (ex Avi BioPharma) annuncia i risultati dopo 48 settimane di studio clinico di fase IIb con eteplirsen, farmaco designato per l’Exon skipping del 51. I dati rivelano un aumento della Distrofina e un beneficio clinico sul six-minute walk test (6MWT). Il trial clinico vede coinvolti 12 ragazzi con Distrofia muscolare di Duchenne. Per le prime…
A seguito della nostra richiesta di un programma di aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione che riguarda il completamento del reclutamento dello studio DMD114044. DMD114044 è uno studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per verificare l’efficacia e la sicurezza della molecola GSK2402968 (precedentemente nota come PRO051) in…
