All’Emea un incontro sul futuro degli AON

Esperti al vertice presso la sede londinese dell’EMEA per avviare un dialogo sulle questioni inerenti alla futura regolamentazione delle terapie AON per la DMD. Il 25 settembre scorso circa cento esperti DMD – tra  ricercatori, associazioni di pazienti (tra cui UPPMD, United Parent Projects for Muscular Distrophies) e rappresentanti di aziende farmaceutiche – si sono riuniti…

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DESIGNAZIONE DI FARMACO ORFANO PER AMT

Come vi ricorderete, a maggio 2008, l’Università di Roma “La Sapienza”e l’azienda biotech olandese Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT)– leader internazionale nel campo della terapia genica umana per patologie rare – hanno stipulato un accordo per sviluppare, produrre e commercializzare la tecnologia di Exon skipping per la terapia della DMD messa a punto in questi ultimi anni nei laboratori della…

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PROSENSA E GSK ALLEATI PER COMBATTERE LA DMD

Leiden e Londra, 13 ottobre 2009 – Prosensa, la compagnia biofarmaceutica olandese specializzata sulle terapie per la modulazione dell’RNA, e GlaxoSmithKline annunciano di aver stabilito una collaborazione esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie basate sull’RNA per la Distrofia Muscolare Duchenne. La Duchenne è una malattia degenerativa neuromuscolare infantile che colpisce uno…

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IDEBENONE: IN AVVIO IL TRIAL DI FASE 3

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio del trial di fase 3 per il trattamento della DMD con Idebenone. Lo studio, denominato DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study), sarà condotto su circa 240 pazienti DMD, ambulanti e non, di età compresa tra i 10 e i 18 anni, in 25 diversi centri in Europa, Stati Uniti e Canada. La sperimentazione…

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ACE-031: CONCLUSO IL TRIAL DI FASE 1

I risultati, annunciati al convegno annuale della World Muscle Society che si è tenuto a Ginevra dal 9 al 12 settembre, sono incoraggianti: ACE-031 non sembra avere effetti tossici e mostra positivi segni di attività sui muscoli. Ma facciamo un passo indietro, cosa è l’ACE-031? Si tratta di una molecola che stimola la crescita del muscolo agendo,…

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EXON SKIPPING: I RISULTATI DI PROSENSA

Insieme all’annuncio del completamento del trial clinico di AVI BioPharma arriva anche quello di Prosensa: la nota società biofarmaceutica olandese ha concluso con successo il trial di fase 2 per la somministrazione sistemica dell’oligonucleotide antisenso (AON) PRO-051. I risultati dello studio sono stati presentati la settimana scorsa al convegno annuale della World Muscle Society che si…

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EXON SKIPPING: I RISULTATI DI AVI BIOPHARMA

AVI BioPharma ha completato con successo il trial di fase 1 per la somministrazione via intramuscolare dell’oligonucleotide antisenso (AON) di tipo Morpholino denominato AVI-4658. I risultati della sperimentazione clinica sono stati pubblicati online – il 26 agosto scorso – sulla rivista scientifica “The Lancet”, e presentati al convegno annuale della World Muscle Society che si è tenuto a…

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NANOPARTICELLE PER L'EXON SKIPPING

Uno studio italiano riporta una nuova interessante strategia, basata su nanoparticelle di Plexiglass, ideate per rendere la tecnica dell’Exon skipping più efficace. Uno degli obiettivi comuni a tutti i progetti di ricerca che utilizzano la tecnica dell’exon skipping come strategia per combattere la DMD è quello di riuscire a far “saltare” uno o più esoni nella…

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"Multi exon skipping" su cani DMD

Uno nuovo studio, nato da una collaborazione tra gli Stati Uniti ed il Giappone, dimostra l’efficacia della strategia “multi exon skipping” su cani modello per la DMD.   In Europa sono almeno due le sperimentazioni cliniche già avviate nel campo dell’exon skipping (quelle condotte da Prosensa e MDEX) ed entrambi hanno preso come bersaglio l’esone 51. Questa scelta è guidata…

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NUOVI FONDI PER AVI BIOPHARMA

Il 4 giugno 2009 AVI BioPharma Inc. ha annunciato di aver ottenuto un nuovo finanziamento di 3 milioni di dollari da dedicare alla ricerca nel campo della DMD. AVI BioPharma raggiunge così la quota di 5 milioni di dollari, tutti destinati allo sviluppo di una nuova molecola, chiamata AVI-5038, disegnata per una futura sperimentazione clinica…

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