Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della ricerca su questa patologia. Coerentemente agli obiettivi e convinzioni dell’associazione, Parent Project sostiene…
Lo scorso 14 aprile è stato annunciato l’inizio di uno studio osservazionale finanziato da Edgewise per pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio è stato progettato per comprendere la progressione della patologia dei pazienti con BMD valutata tramite test funzionali e misurazioni fatte attraverso la diagnostica per immagini. È uno studio multicentrico, globale,…
In un comunicato stampa diffuso il 6 aprile, l’azienda farmaceutica PepGen ha annunciato il trattamento del primo partecipante allo studio clinico con PGN-EDO51, il farmaco sperimentale per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio clinico di fase 1 con…
Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma annunciano nel Comunicato Stampa del 29 marzo l’avvio del processo di sottomissione della richiesta di approvazione per vamorolone alla FDA. La presentazione della richiesta di approvazione per vamorolone in Europa è prevista per il terzo trimestre di quest’anno. E’ stato annunciato in un comunicato stampa l’avvio della sottomissione all’Agenzia regolatoria…
È stato recentemente pubblicato da un gruppo di ricercatori dell’Università della Pennsylvania un interessante articolo che identifica il ruolo della proteina Piezo1 nella regolazione della capacità delle cellule muscolari staminali (o cellule satelliti) di rispondere rapidamente al danno muscolare, promuovendone il riparo. La proteina appare scarsamente rappresentata nei topi modello della Duchenne e il suo ripristino favorisce…
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Solid Biosciences sugli ultimi risultati disponibili per lo studio di fase 1/2 di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD. Il trial si svolge negli Stati Uniti e ha coinvolto finora 9 partecipanti, 6 dei quali trattati con un dosaggio elevato di SGT-001 La lettera descrive…
L’undici marzo scorso The Lancet, una delle riviste medico-scientifiche più prestigiose al mondo, ha pubblicato i risultati finali positivi dello studio clinico di fase 2 HOPE-2 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in fase avanzata in trattamento con CAP-1002 L’articolo originale, dal titolo Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a…
Condivideremo su questa pagina i report dedicati alle diverse sessioni scientifiche della nostra Conferenza Internazionale, che si è svolta dal 17 al 20 febbraio scorsi. I report sono a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps e delle dottorande del progetto europeo Renoir – Filipa Timoteo Ferreira, Cristina Rodríguez Gutiérrez, Emilia Skafida e Sarah Willems…
Visto il successo delle passate edizioni, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project aps si è svolta la Sessione Poster, dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul territorio italiano. Con grande piacere pubblichiamo i nomi delle vincitrici, insieme ai loro contributi scientifici Alla Call…
Segnaliamo il seminario, in inglese, organizzato da ASGCT What Patients Can Expect in a Gene Therapy Clinical Trial (Cosa possono aspettarsi i pazienti in una sperimentazione clinica di terapia genica), che si terrà domenica 15 maggio dalle 13:00 alle 17:00 ET a Washington, DC (orario italiano: dalle 19 alle 21). ASGCT è la American Society…
