Malattie rare: Parent Project presenta le prime Linee guida al mondo sulla distrofia muscolare di Becker

Un materiale nato per rispondere alle esigenze di informazione di pazienti e famiglie Nell’ambito della propria recente Conferenza Internazionale, svoltasi online dal 17 al 21 febbraio scorsi, Parent Project – l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker  – ha presentato un nuovo materiale informativo dedicato a pazienti e…

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Casimersen approvato negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 45

È arrivata questa notte la notizia di una nuova approvazione accelerata negli Stati Uniti concessa dalla FDA, si tratta questa volta di AMONDYS 45 anche noto come casimersen, la molecola antisenso sviluppata da Sarepta Therapeutic per il trattamento dei pazienti DMD con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 45. Analogamente agli altri…

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Grazie!

Si è conclusa domenica sera la XVIII Conferenza Internazionale di Parent Project. Nonostante la modalità telematica, questo evento, ancora una volta, ha riunito una gran parte della comunità di pazienti italiana e nel mondo per 5 giorni dedicati all’informazione, agli approfondimenti e al confronto su tante tematiche che riguardano la vita quotidiana. Il nostro primo…

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“Da soli s’immagina il futuro, insieme si diventa grandi”: si è conclusa la 18ma Conferenza di Parent Project

L’evento che ha riunito per 5 giorni – a distanza – la comunità Duchenne e Becker Si sono svolti da mercoledì 17 a domenica 21 febbraio, in forma telematica, i lavori della XVIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project aps, associazione di pazienti e genitori di bambini…

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Disponibili le nuove Linee guida su diagnosi e gestione della BMD

Oggi, nell’ambito della nostra Conferenza Internazionale, è avvenuta la presentazione di un nuovo e importante materiale informativo realizzato grazie al contributo di molti specialisti impegnati da anni nella presa in carico dei pazienti: le Linee Guida per pazienti e famiglie sulla gestione clinica della distrofia muscolare di Becker.  La brochure, intitolata Diagnosi e gestione della distrofia muscolare di Becker. Guida…

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“Che cosa sono i trial clinici?” – una video animazione per raccontarlo

Oggi, nell’ambito della nostra Conferenza Internazionale, è stato dedicato uno spazio  alla presentazione della nuova video animazione “Che cosa sono i trial clinici?”, ideata da Parent Project e realizzata dall’illustratrice Laura Di Francesco, con il supporto tecnico dell’agenzia Cattive Produzioni. L’animazione ha l’obiettivo di offrire alle famiglie una prima introduzione al complesso mondo dei trial clinici, raccontati  attraverso lo…

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Distrofia muscolare di Duchenne: al Policlinico Gemelli prima somministrazione in Italia per la terapia genica presso il Centro NEMO Pediatrico

Condividiamo il comunicato stampa diffuso oggi dal Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, relativo alla prima somministrazione per la terapia genica contro la distrofia di Duchenne, effettuata al Centro Clinico NeMO pediatrico. Distrofia muscolare di Duchenne: al Policlinico Gemelli prima somministrazione in Italia per la terapia genica presso il Centro NEMO Pediatrico Roma, 16 febbraio 2021…

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Una lettera aperta sul tema dei vaccini al Ministro della Salute

Al Ministro della Salute e per conoscenza al Consiglio dei Ministri alle Regioni ed al Comitato tecnico-scientifico  Gentile Ministro,  le scrivo a nome di Parent Project aps, l’associazione italiana di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker. In questi mesi molta attenzione è rivolta, da parte dell’opinione pubblica, al tema dei vaccini per il…

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Terapia genica di Pfizer: disponibile la registrazione del webinar e indicazioni per le segnalazioni dei potenziali partecipanti

Si è svolto venerdì 22 gennaio il webinar sullo studio clinico di fase 3, partito anche in Italia, con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer. Per tutti coloro che non hanno potuto assistere in diretta  a questa preziosa occasione di confronto con i clinici del Policlinico Gemelli e dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma coinvolti nello…

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Articoli sul problema dell’accesso precoce ai farmaci

Condividiamo i due articoli pubblicati da Redattore Sociale e Superabile – INAIL che riportano la problematica significativa sollevata da un genitore socio attivo di Parent Project aps. https://www.redattoresociale.it/article/notiziario/non_solo_vaccino_anti-covid_anche_il_farmaco_per_mio_figlio_ha_bisogno_di_un_iter_accelerato_ https://www.superabile.it/cs/superabile/salute-e-ricerca/20210128-non-solo-vaccino-covid-storia-di-lele.html “Le famiglie che fanno parte della comunità Duchenne e Becker” spiega Luca Genovese, Presidente di Parent Project aps “convivono con una quotidianità faticosa, tra tante difficoltà e…

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