Pamrevlumab, il farmaco sperimentale sviluppato da FibroGen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, riceve dalla FDA una designazione che consente di velocizzarne il percorso di sviluppo clinico

L’azienda FibroGen ha annunciato il 12 aprile che la FDA ha concesso la designazione “Fast Track” per pamrevlumab, la sua molecola sperimentale sviluppata per contrastare la fibrosi in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. La designazione “Fast Track” è un processo che consente di facilitare il percorso di sviluppo e di revisione di un farmaco…

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Ancora aperto il reclutamento per trial ESSENCE con una modifica nei criteri di inclusione e un nuovo centro clinico coinvolto in Italia

È ancora aperto in Italia il reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. Tra i centri clinici in Italia che prendono parte a questo studio, che potete leggere più sotto, si è aggiunto l’Istituto…

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Domande e risposte sui vaccini anti COVID 19

Venerdì 19 marzo 2021 alle ore 17.30 si è tenuto un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19. Con il coinvolgimento di clinici ed esperti abbiamo cercato di offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini anti COVID-19. Potete vedere la registrazione…

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FibroGen annuncia l’avvio dello studio clinico di fase 3 LELANTOS-2 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Bassem Elmankabadi, dirigente medico di FibroGen, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:34:33), è stato annunciato il 16 marzo l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico LELANTOS-2 con pamrevlumab per…

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PTC presenta i risultati di uno studio sul cambiamento di steroidi nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Il 15 marzo scorso PTC Therapeutics ha annunciato i risultati di uno studio real-world (i dati cosiddetti del mondo reale sono relativi allo stato di salute dei pazienti o alla erogazione di assistenza, raccolti di routine da una serie di fonti, come per esempio le cartelle informatizzate o i database) condotto su pazienti con distrofia…

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Aggiornamenti dal Trial di terapia genica di Solid

Riceviamo da Solid Bioscience una lettera indirizzata alla comunità inerente i più recenti aggiornamenti sul suo studio di terapia genica di fase 1/2 con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD.  Le novità riportate, illustrate anche nel webinar organizzato dal Parent Project statunitense che si è svolto martedì 16 marzo a cui abbiamo partecipato come Ufficio Scientifico, riguardano…

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Webinar sui vaccini anti Covid – venerdì 19 marzo

Venerdì 19 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19. Il webinar vuole offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini che, seppure con modalità e tempistiche diverse da regione a regione, inizia finalmente a coinvolgere…

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Si svolge online in 16 sedi la Giornata delle Malattie Neuromuscolari

La quarta Giornata delle Malattie Neuromuscolari (GMN) quest’anno si svolgerà in modalità web, contemporaneamente in più sedi, sabato 13 marzo.  Lo scopo della Giornata è quello di offrire un aggiornamento sullo stato dell’arte a livello nazionale, regionale e territoriale sulla diagnosi, terapia e presa in carico del paziente con Malattie Neuromuscolari. Si tratta di un progetto ideato e…

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Santhera annuncia il completamento dei primi 6 mesi dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Eric Hoffman, CEO di ReveraGen BioPharma, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:24:20), l’ultimo dei 121 pazienti inclusi nello studio VISION-DMD con vamorolone ha completato la sua ultima visita a…

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