Come già anticipato da Bassem Elmankabadi, dirigente medico di FibroGen, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:34:33), è stato annunciato il 16 marzo l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico LELANTOS-2 con pamrevlumab per…
Il 15 marzo scorso PTC Therapeutics ha annunciato i risultati di uno studio real-world (i dati cosiddetti del mondo reale sono relativi allo stato di salute dei pazienti o alla erogazione di assistenza, raccolti di routine da una serie di fonti, come per esempio le cartelle informatizzate o i database) condotto su pazienti con distrofia…
Riceviamo da Solid Bioscience una lettera indirizzata alla comunità inerente i più recenti aggiornamenti sul suo studio di terapia genica di fase 1/2 con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD. Le novità riportate, illustrate anche nel webinar organizzato dal Parent Project statunitense che si è svolto martedì 16 marzo a cui abbiamo partecipato come Ufficio Scientifico, riguardano…
VISION-DMD annuncia la pubblicazione di un documento che affronta le difficoltà e i vantaggi della condivisione dei dati provenienti dagli studi clinici con i pazienti Forse non tutti sanno che i dati di uno studio clinico non vengono normalmente condivisi con i pazienti che vi prendono parte. I motivi alla base di questa scelta sono…
Venerdì 19 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19. Il webinar vuole offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini che, seppure con modalità e tempistiche diverse da regione a regione, inizia finalmente a coinvolgere…
La quarta Giornata delle Malattie Neuromuscolari (GMN) quest’anno si svolgerà in modalità web, contemporaneamente in più sedi, sabato 13 marzo. Lo scopo della Giornata è quello di offrire un aggiornamento sullo stato dell’arte a livello nazionale, regionale e territoriale sulla diagnosi, terapia e presa in carico del paziente con Malattie Neuromuscolari. Si tratta di un progetto ideato e…
Come già anticipato da Eric Hoffman, CEO di ReveraGen BioPharma, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:24:20), l’ultimo dei 121 pazienti inclusi nello studio VISION-DMD con vamorolone ha completato la sua ultima visita a…
Un materiale nato per rispondere alle esigenze di informazione di pazienti e famiglie Nell’ambito della propria recente Conferenza Internazionale, svoltasi online dal 17 al 21 febbraio scorsi, Parent Project – l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker – ha presentato un nuovo materiale informativo dedicato a pazienti e…
È arrivata questa notte la notizia di una nuova approvazione accelerata negli Stati Uniti concessa dalla FDA, si tratta questa volta di AMONDYS 45 anche noto come casimersen, la molecola antisenso sviluppata da Sarepta Therapeutic per il trattamento dei pazienti DMD con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 45. Analogamente agli altri…
Si è conclusa domenica sera la XVIII Conferenza Internazionale di Parent Project. Nonostante la modalità telematica, questo evento, ancora una volta, ha riunito una gran parte della comunità di pazienti italiana e nel mondo per 5 giorni dedicati all’informazione, agli approfondimenti e al confronto su tante tematiche che riguardano la vita quotidiana. Il nostro primo…
