Condividiamo la lettera alla comunità diffusa venerdì 14 maggio dall’azienda Solid Bioscience che fornisce un aggiornamento sul suo programma di terapia genica con SGT-001. Potete scaricarla qui: Le novità riportate riguardano sia lo studio clinico di fase 1/2 di terapia genica in corso negli Stati Uniti con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD, che un nuovo prodotto di…
L’azienda farmaceutica Sarepta Therapeutics ha annunciato il 3 maggio i risultati della Parte A dello studio clinico MOMENTUM con SRP-5051, la molecola antisenso di nuova generazione (PPMO) di Sarepta per il trattamento dei pazienti Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51. MOMENTUM è uno studio di fase 2, globale, che include pazienti di…
In un comunicato stampa diffuso il 28 aprile le aziende farmaceutiche ReveraGen, che ha sviluppato il farmaco vamorolone per la Duchenne, e Santhera, che ha acquisito la licenza del farmaco a livello globale, hanno annunciato i nuovi dati clinici sul trattamento a lungo termine con vamorolone nei pazienti Duchenne. Si tratta di dati relativi a…
Parent Project is organizing a webinar, aimed at the Duchenne and Becker community, dedicated to the topic of clinical trials, on Thursday, May 6 at 6 pm (CET). The meeting will take place on Zoom and it will allow a shared reflection on what clinical trials are and on the experiences of families who have undertaken this path. Starting from the contents of the video…
Prenderà il via il prossimo 18 aprile un nuovo progetto dedicato alla Telemedicina Cardiologica, organizzato da Parent Project e realizzato nell’ambito del progetto ConSolidaRe, finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali – Avviso 2/2020. Il progetto prevede un servizio di consulenza cardiologica a distanza, dedicato a 50 pazienti dai 16 anni in su. Il Dr.…
Parent Project organizza, per giovedì 6 maggio alle ore 18 un webinar di approfondimento, aperto a tutta la comunità Duchenne e Becker, dedicato al tema dei trial clinici.L’incontro si svolgerà sulla piattaforma Zoom e permetterà di sviluppare una riflessione condivisa su che cosa sono i trial e sul vissuto delle famiglie che hanno affrontato questo tipo di percorso. A partire…
L’azienda FibroGen ha annunciato il 12 aprile che la FDA ha concesso la designazione “Fast Track” per pamrevlumab, la sua molecola sperimentale sviluppata per contrastare la fibrosi in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. La designazione “Fast Track” è un processo che consente di facilitare il percorso di sviluppo e di revisione di un farmaco…
È ancora aperto in Italia il reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. Tra i centri clinici in Italia che prendono parte a questo studio, che potete leggere più sotto, si è aggiunto l’Istituto…
Venerdì 19 marzo 2021 alle ore 17.30 si è tenuto un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19. Con il coinvolgimento di clinici ed esperti abbiamo cercato di offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini anti COVID-19. Potete vedere la registrazione…
Come già anticipato da Bassem Elmankabadi, dirigente medico di FibroGen, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:34:33), è stato annunciato il 16 marzo l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico LELANTOS-2 con pamrevlumab per…
