Condivideremo su questa pagina i report dedicati alle diverse sessioni scientifiche della nostra Conferenza Internazionale, che si è svolta dal 17 al 20 febbraio scorsi. I report sono a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps e delle dottorande del progetto europeo Renoir – Filipa Timoteo Ferreira, Cristina Rodríguez Gutiérrez, Emilia Skafida e Sarah Willems…
Visto il successo delle passate edizioni, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project aps si è svolta la Sessione Poster, dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul territorio italiano. Con grande piacere pubblichiamo i nomi delle vincitrici, insieme ai loro contributi scientifici Alla Call…
Segnaliamo il seminario, in inglese, organizzato da ASGCT What Patients Can Expect in a Gene Therapy Clinical Trial (Cosa possono aspettarsi i pazienti in una sperimentazione clinica di terapia genica), che si terrà domenica 15 maggio dalle 13:00 alle 17:00 ET a Washington, DC (orario italiano: dalle 19 alle 21). ASGCT è la American Society…
Dopo l’interazione positiva con l’agenzia regolatoria statunitense FDA, Sarepta annuncia l’avvio della parte B dello studio MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, che coinvolgerà pazienti Duchenne deambulanti e non, trattabili con lo skipping dell’esone 51. A fronte di risultati positivi, lo studio avrà l’obiettivo di richiedere un’approvazione accelerata del farmaco Lo studio MOMENTUM è uno…
Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso 24 settembre, durante il convegno virtuale internazionale World Muscle Society, i risultati positivi finali dello studio clinico HOPE-2 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne in trattamento con CAP-1002 I dati finali dello studio HOPE-2 mostrano miglioramenti statisticamente significativi nella mid PUL v1.2 nei pazienti trattati con CAP-1002. La…
Si è svolto giovedì 23 settembre, alle ore 17:00, un webinar aperto alla comunità di pazienti un webinar nel quale si è parlato dell’Emergency Card, un importante strumento disponibile attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, fondamentale per tutti i pazienti che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne. Ecco la videoregistrazione dell’evento: L’incontro è stato realizzato sulla piattaforma Zoom, è…
ReveraGen Biopharma e Santhera Pharmaceuticals annunciano in un comunicato stampa l’assegnazione di fondi per avviare uno studio clinico con il vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD) Il vamorolone è una potenziale terapia sostitutiva dello steroide sviluppata con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio con efficacia confrontabile ai glucocorticoidi in uso ma con minori…
Condividiamo alcuni importanti aggiornamenti provenienti da Pfizer e descritti in una lettera alla comunità in merito al trial di fase 3 con la loro terapia genica ora denominata fordadistrogen movaparvovec in corso anche in Italia. In seguito al riscontro di 3 gravi eventi avversi sono state introdotte delle modifiche al protocollo del trial che esclude…
Condividiamo gli aggiornamenti ricevuti da Solid Biosciences descritti nella lettera alla comunità e nel comunicato stampa del 17 agosto in merito agli ultimi sviluppi dei programmi di terapia genica dell’azienda. Oltre alla strategia iniziale con la microdistrofina SGT-001 attualmente in valutazione nei pazienti nello studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD, l’azienda è impegnata anche…
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico LELANTOS di fase 3 per valutare l’efficacia della molecola sperimentale pamrevlumab, rispetto al placebo, in pazienti non deambulanti di età uguale o superiore ai 12 anni affetti da distrofia muscolare…
