MAGIC: un progetto europeo per lo sviluppo di terapie innovative

12 Luglio 2023By 0 comment

Siamo entusiasti di annunciare la partecipazione di Parent Project aps all’innovativo progetto “MAGIC” (Next-generation Models And Genetic therapIes for rare neuromusCular diseases), finanziato da Horizon Europe e UK Research and Innovation. Il progetto, della durata di 4 anni, guidato dal Professor Francesco Saverio Tedesco della University College di Londra, riunisce 15 partner internazionali impegnati nello sviluppo di trattamenti innovativi…

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CAPRICOR THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI DELLO STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO DEL TRIAL HOPE-2 NEI PAZIENTI DMD TRATTATI CON CAP-1002 DOPO 24 MESI DI TRATTAMENTO

7 Luglio 2023By 0 comment

Lo scorso 30 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi di sicurezza ed efficacia di CAP-1002 dopo 24 mesi dall’inizio dello studio di estensione in aperto HOPE-2 OLE nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I dati sono stati inoltre presentati dalla CEO dell’azienda Linda Marbán alla Conferenza di PPMD a Dallas…

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Via libera dalla FDA per la valutazione della richiesta di approvazione per Givinostat

1 Luglio 2023By 0 comment

È stata diffusa il 28 giugno da Italfarmaco la notizia del parere positivo della FDA (Agenzia Statunitense per i Medicinali) di valutare la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application NDA) per givinostat presentata dall’azienda. Inizia quindi la fase di revisione dei dati contenuti nel dossier di richiesta, tra i quali quelli positivi, diffusi esattamente…

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EDGEWISE THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI A 12 MESI DELLO STUDIO ARCH NEGLI ADULTI CON DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER

30 Giugno 2023By 0 comment

In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda americana Edgewise Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a dodici mesi dello studio ARCH, uno studio in aperto di fase 1 con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD), attualmente in corso in un unico sito negli Stati Uniti. EDG-5506 è una molecola, a…

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Approvata dalla FDA la terapia genica di Sarepta

23 Giugno 2023By 0 comment

Con grande piacere riceviamo e condividiamo con la nostra comunità  una lettera di Roche indirizzata alla nostra associazione sull’importante notizia diffusa ieri, in tarda serata, da Sarepta Therapeutics sull’esito positivo della sua richiesta di approvazione accelerata per la terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 o delandistrogene moxeparvovec. Come precedentemente ipotizzato, l’Agenzia Statunitense per i Medicinali,…

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PROROGA SCADENZA BANDO PER LA RICERCA PARENT PROJECT APS

20 Giugno 2023By 0 comment

È stato prorogato all’ 8 settembre 2023 il termine per l’invio delle domande di partecipazione al bando di concorso per finanziare la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Tutti i dettagli restano invariati rispetto alla pubblicazione del bando ed è possibile trovare le informazioni allo stesso link (https://parentproject.it/2023/05/02/parent-project-finanzia-la-ricerca-2/) Per ulteriori informazioni si prega di contattare l’Ufficio Scientifico…

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NS Pharma riceve dalla FDA l’autorizzazione per l’avvio di un trial con la sua molecola di skipping dell’esone 50

19 Giugno 2023By 0 comment

In un comunicato stampa diffuso il 15 giugno, l’azienda farmaceutica NS Pharma annuncia di aver ricevuto il via libera dalla FDA per avviare uno studio clinico di fase 1/2 con la molecola sperimentale NS-050/NCNP-03. Si tratta di un farmaco in grado di promuovere il salto dell’esone 50 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con…

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Risultati dello studio clinico con pamrevlumab nei pazienti DMD non deambulanti

12 Giugno 2023By 0 comment

Nel comunicato stampa diffuso il 7 giugno, l’azienda statunitense Fibrogen ha diffuso i risultati principali dello studio clinico di fase 3 LELANTOS-1 con pamrevlumab nei pazienti DMD non deambulanti. Il trial, in corso anche in Italia, non ha purtroppo raggiunto l’obiettivo primario, ovvero dimostrare una differenza statisticamente significativa nel punteggio del  test di valutazione della funzionalità…

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Capricor Therapeutics annuncia il prossimo incontro con la FDA per discutere dello studio clinico HOPE-3 con CAP-1002

9 Giugno 2023By 0 comment

Lo scorso 7 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato che incontrerà l’agenzia regolatoria Food and Drug Administration (FDA) in un meeting clinico, programmato per il terzo trimestre di quest’anno. Il confronto servirà all’azienda per illustrare il percorso proposto per la presentazione di una potenziale richiesta di concessione di licenza biologica (Biological Licence Application –…

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A Padova dall’8 al 10 giugno il Congresso AIM

5 Giugno 2023By 0 comment

Il Congresso Nazionale AIM è la più importante manifestazione congressuale, che si svolge annualmente in Italia, nel settore delle patologie neuromuscolari ed è rivolto a tutti gli operatori sanitari e sociali del settore, ed, in particolare, ai medici Neurologi, Pediatri, Neuropsichiatri infantili, Genetisti, Fisiatri, Cardiologi, Pneumologi e Chirurghi Ortopedici. Per la sua 23esima edizione, l’AIM…

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