Nell’ambito del corso che si terrà presso l’Università La Sapienza di Roma “Winter School in Rare diseases. Genetics, biomedicine and political challenges” diretto dalla Professoressa Isabella Saggio, la nostra biologa Gloria Antonini dell’Ufficio Scientifico terrà un intervento sull’associazione. Il corso intende affrontare i temi più innovativi della genetica e della biomedicina nel campo delle malattie…
The 20th edition of the International Conference on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy, organized by Parent Project aps, will take place in Rome, at the Ergife Palace Hotel, from February 17 to February 19, 2023. The Conference will offer plenty of opportunities for information and study for the entire Duchenne and Becker community, which will…
Anche per la XX edizione della Conferenza Internazionale di Parent Project aps, che si svolgerà a Roma dal 17 al 19 febbraio 2023, ci sarà la Poster Session dedicata ai ricercatori che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Alla sessione poster sarà abbinato un concorso che premierà il migliore elaborato divulgativo. Ai…
In una lettera alla comunità diffusa il 18 novembre, Pfizer informa del trattamento del primo partecipante allo studio clinico di terapia genica DAYLIGHT con fordadistrogen movaparvovec. Il trial, attivo in Australia e negli Stati Uniti, coinvolge bambini tra 2 e 4 anni e fornirà quindi informazioni importanti sulla potenziale efficacia di un intervento precoce di terapia genica…
Il 14 novembre l’azienda statunitense PepGen Inc ha annunciato i dati preclinici positivi con le sue tre molecole in sviluppo con la piattaforma EDO (Enhanced Delivery Oligonucleotide) in grado di potenziarne il trasferimento nelle cellule. Le tre molecole, PGN-EDO53, PGN-EDO45 e PGN-EDO44, sono in studio per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne…
Nei comunicati stampa del 27 e del 31 ottobre scorsi, Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen Biopharma hanno fornito aggiornamenti sullo stato delle richieste per l’autorizzazione alla commercializzazione per vamorolone nella distrofia muscolare di Duchenne negli Stati Uniti e in Europa. Vamorolone è un potenziale sostituto della terapia con gli steroidi attualmente impiegati nella DMD. In seguito ai risultati positivi…
Dal 26 al 28 ottobre prossimi si svolgerà a Friburgo il kickoff meeting del progetto europeo Growing into adulthood with Duchenne Muscular Dystrophy – comparing patient experiences and systems to optimize care (Grow-DMD). Il progetto, che vede coinvolti l’Italia, il Canada e la Germania, è coordinato dal Centro di Pediatria della Facoltà di Medicina dell’Università di Friburgo. Per l’Italia il…
Lo scorso 13 ottobre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha pubblicato una lettera alla comunità Duchenne e Becker e un comunicato stampa. Riportiamo a seguire la traduzione della lettera alla comunità. Cara comunità Duchenne e Becker, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa che annuncia i risultati intermedi positivi a sei mesi dello studio ARCH in corso, uno studio…
Dal 20 al 23 ottobre prossimi si svolgerà ad Assisi (PG), presso l’Hotel Cenacolo, il Meeting dell’Interuniversity Institute of Miology. L’evento coinvolgerà scienziati da tutto il mondo legati all’ambito della miologia. Scienziati, clinici e rappresentanti dei pazienti avranno la possibilità di aggiornarsi rispetto alle ultime scoperte nel campo e di condividere risultati e idee per eventuali nuove…
Si svolgerà a Matera dal 19 al 22 ottobre, presso l’Auditorium Raffaele Gervasio, il XXII Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana di Miologia (AIM). Il Congresso AIM, la più importante manifestazione congressuale che si svolge annualmente in Italia nel settore delle patologie neuromuscolari, è rivolto a tutti gli operatori sanitari e sociali del settore, ed in particolare…
