Aggiornamenti per la terapia genica di Pfizer

In una lettera alla comunità, Pfizer informa della graduale ripresa dello studio clinico di terapia genica di fase 3 con la minidistrofina, studio CIFFREO, in alcuni dei Paesi partecipanti allo studio. L’azienda ha introdotto alcune modifiche nel protocollo del trial definite con un gruppo di esperti che aggiungono misure di sicurezza ulteriori. Il trial è…

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DMD: il punto sui trial clinici

Segnaliamo un utile articolo pubblicato su www.sperimentazionicliniche.it, portale curato dal Gruppo Rarelab. L’articolo traccia un riepilogo sulle diverse sperimentazioni cliniche attive in tutto il mondo – Italia compresa – sulla distrofia muscolare di Duchenne. Potete leggerlo qui:https://www.sperimentazionicliniche.it/studi-clinici-2/227-distrofia-muscolare-di-duchenne-il-punto-sui-trial-clinici

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Aggiornamenti da SOLID Bioscience

Condividiamo la lettera alla comunità di Solid Bioscience sugli aggiornamenti inerenti i programmi di terapia genica con la microdistrofina. La lettera fornisce un approfondimento sulla rivisitazione delle priorità strategiche dell’azienda descritte nel comunicato stampa diffuso il 27 aprile, che si focalizzeranno principalmente sulla terapia genica per la DMD Solid è impegnata nello sviluppo di due…

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I REPORT FINALI DEI PROGETTI FINANZIATI DA PARENT PROJECT APS

Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della ricerca su questa patologia. Coerentemente agli obiettivi e convinzioni dell’associazione, Parent Project sostiene…

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Egdewise Therapeutics: inizia il reclutamento in uno studio di storia naturale per la distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 14 aprile è stato annunciato l’inizio di uno studio osservazionale finanziato da Edgewise per pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio è stato progettato per comprendere la progressione della patologia dei pazienti con BMD valutata tramite test funzionali e misurazioni fatte attraverso la diagnostica per immagini. È uno studio multicentrico, globale,…

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PepGen annuncia l’avvio dello studio clinico di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 6 aprile, l’azienda farmaceutica PepGen ha annunciato il trattamento del primo partecipante allo studio clinico con PGN-EDO51, il farmaco sperimentale per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio clinico di fase 1 con…

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Iniziata la sottomissione della richiesta di commercializzazione per Vamorolone negli USA

Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma annunciano nel Comunicato Stampa del 29 marzo l’avvio del processo di sottomissione della richiesta di approvazione per vamorolone alla FDA. La presentazione della richiesta di approvazione per vamorolone in Europa è prevista per il terzo trimestre di quest’anno. E’ stato annunciato in un comunicato stampa l’avvio della sottomissione all’Agenzia regolatoria…

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La proteina Piezo1 ha un ruolo chiave nella rigenerazione muscolare e potrebbe essere un nuovo bersaglio per il trattamento della Duchenne

È stato recentemente pubblicato da un gruppo di ricercatori dell’Università della Pennsylvania un interessante articolo che identifica il ruolo della proteina Piezo1 nella regolazione della capacità delle cellule muscolari staminali (o cellule satelliti) di rispondere rapidamente al danno muscolare, promuovendone il riparo. La proteina appare scarsamente rappresentata nei topi modello della Duchenne e il suo ripristino favorisce…

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Capricor Therapeutics: pubblicati sulla rivista Lancet i risultati dello studio clinico HOPE-2 in una fase avanzata della DMD

L’undici marzo scorso The Lancet, una delle riviste medico-scientifiche più prestigiose al mondo, ha pubblicato i risultati finali positivi dello studio clinico di fase 2 HOPE-2 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in fase avanzata in trattamento con CAP-1002 L’articolo originale, dal titolo Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a…

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