In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull’incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. CAP-1002 è costituito da cellule derivate da cardiosfere (CDC), una popolazione di cellule che…
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il muscolo dai danni indotti dalla contrazione. La sicurezza, tollerabilità e l’impatto della strategia con EDG-5506…
In un comunicato stampa diffuso il 21 settembre, l’azienda statunitense Entrada Therapeutics ha annunciato la somministrazione del primo partecipante allo studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, per il potenziale trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 44. ENTR-601-44, è una molecola costituita da una piccola sequenza oligonucleotidica…
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa oggi, 15 settembre, da PTC Therapeutics in un comunicato stampa. Gli esperti dell’EMA hanno dato parere negativo alla richiesta di conversione dell’autorizzazione condizionata di Translarna in autorizzazione piena e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente. L’azienda…
Siamo felici di condividere un’ottima notizia diffusa oggi nel comunicato stampa emesso da Italfarmaco. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato di valutare la richiesta di autorizzazione alla immissione in commercio per givinostat come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) presentata dall’azienda. Dopo gli Stati Uniti, dove la valutazione della richiesta di autorizzazione è…
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi risultati del trial, descritti nel comunicato stampa diffuso il 29 agosto dall’azienda statunitense Fibrogen, indicano che lo studio non ha raggiunto l’obiettivo primario, ovvero dimostrare una differenza statisticamente significativa rispetto a inizio studio…
Condividiamo il comunicato stampa che l’azienda francese SYSNAV Healthcare ha pubblicato ieri, martedì 8 agosto 2023, annunciando il parere dell’EMA che riconosce per la prima volta la possibilità di utilizzare una innovativa misura di valutazione digitale chiamata SV95C (stride velocity 95th centile) come obiettivo primario in studi clinici su pazienti DMD deambulanti a partire dai 4 anni di età. Come sappiamo la valutazione dell’efficacia di un potenziale nuovo trattamento…
Pubblichiamo una lettera della Prof.ssa Annamaria De Luca, che ringraziamo, alla quale abbiamo chiesto un chiarimento in merito alla pubblicazione della notizia relativa a nuovo approccio per la Distrofia muscolare di Duchenne con Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6 glucan. E’ di questi giorni la notizia dilagante dei potenziali effetti benefici di beta-glucani prodotti dal ceppo N-163 di…
In un comunicato stampa diffuso il 1 agosto, l’azienda farmaceutica statunitense Entrada Therapeutics, ha annunciato di aver ricevuto dalle autorità regolatorie del Regno Unito il via libera per l’avvio di uno studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44. Si tratta del principale candidato terapeutico dell’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, sviluppato per…
Il 2023 si sta rivelando un anno pieno di impegni e di importanti traguardi per Parent Project aps. Tra i tanti progetti avviati e conclusi quest’anno ci sono “La rete di monitoraggio respiratorio e cardiologico. Un progetto sperimentale per una corretta presa in carico dei pazienti DMD/BMD della regione Sicilia” (finanziato da Rotary Club distretto…
