Area Scienza

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico LELANTOS di fase 3 per valutare l’efficacia della molecola sperimentale pamrevlumab, rispetto al placebo, in pazienti non deambulanti di età uguale o superiore ai 12 anni affetti da distrofia muscolare…

In un comunicato stampa diffuso il 16 agosto scorso Edgewise Therapeutics ha annunciato di avere ricevuto dall’Agenzia statunitense per i medicinali (FDA) la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker (BMD). EDG-5506 è una molecola progettata per bloccare la rottura delle fibre muscolari, segno distintivo della patologia in corso,…

L’infiammazione e la fibrosi del muscolo cardiaco sono caratteristiche peculiari dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Circa il 90% dei pazienti di 18 anni mostra già segni di cardiomiopatia correlata alla DMD, l’insufficienza cardiaca inoltre è la principale causa di morte tra i pazienti. La valutazione di nuove terapie per il trattamento…

In un webinar organizzato da Parent Project con la collaborazione del Prof. Comi, discuteremo i risultati presentati Sono stati annunciati il 26 giugno, alla conferenza americana di Parent Project Muscular Dystrophy, i dati dello studio di fase 2 su pazienti Becker con givinostat, la molecola sviluppata da Italfarmaco per contrastare l’infiammazione e favorire la rigenerazione…

Sono stati presentati durante la conferenza americana 2021 e in un comunicato stampa diffuso il 1 luglio, dei risultati incoraggianti sulla funzionalità motoria in seguito al trattamento a lungo termine con viltolarsen, il farmaco sperimentale sviluppato da NS-Pharma e approvato negli Stati Uniti, impiegato nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno…

Sono stati pubblicati i dati relativi alla prima fase dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti Duchenne, che sembrano confermare le aspettative di un farmaco che mantiene i benefici clinici associati agli steroidi a fronte di effetti collaterali notevolmente ridotti. VISION-DMD è uno studio di fase 2b della durata di 48 settimane, disegnato per dimostrare…

Saranno quattro i centri clinici coinvolti in Italia nei due studi clinici con pamrevlumab, il farmaco sperimentale sviluppato da Fibrogen per contrastare la fibrosi muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne. Dei due studi, entrambi di fase 3 e rivolti alla popolazione dei pazienti DMD rispettivamente deambulanti fino ai 12 anni o a quella dei non deambulanti dai…

Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche.  Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale su larga scala, ovvero quello che verrebbe impiegato se la terapia venisse…