Dyne Therapeutics riceve le designazioni di Farmaco Orfano e di Malattia Pediatrica Rara per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per DYNE-251. DYNE-251 è il candidato terapeutico sviluppato dall’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti con mutazioni potenzialmente trattabili con…