Area Scienza

In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per DYNE-251. DYNE-251 è il candidato terapeutico sviluppato dall’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti con mutazioni potenzialmente trattabili con…

Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto su volontari sani, l’azienda statunitense PepGen ha in programma l’avvio di due studi clinici di fase 2 con la sua molecola PGN-EDO51. Entrambi gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del…

Lo scorso 22 febbraio l’agenzia per i medicinali statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano alla strategia sviluppata dall’azienda IPS HEART basata sull’impiego di cellule staminali pluripotenti indotte come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’approccio, chiamato GIVI-MPC, è una terapia cellulare innovativa ancora in fase preclinica ideata per consentire la produzione di…

Condividiamo con piacere il video realizzato dai dottorandi del progetto Renoir: Noemi Caballero-Sanchez, Irene Fancello, Thomas Feaugas, Gwen Newman e Pawandeep Singh per la nostra Conferenza Internazionale che si svolgerà dal 17 al 19 febbraio all’Ergife Palace Hotel di Roma. Parent Project aps è tra i partner del progetto e la collaborazione si sta sviluppando…

Sono stati pubblicati sulla rivista EMBO Molecular Medicine i risultati di una ricerca preclinica che suggerisce nuovi potenziali bersagli terapeutici per contrastare l’infiammazione e la degenerazione muscolare nella DMD. Come dimostrato in precedenti studi, la popolazione batterica presente nell’intestino, ovvero il microbiota intestinale, e i fattori da questa prodotti, sono importanti attori nel contribuire a…

REGENXBIO ha annuciato in un comunicato stampa diffuso il 23 gennaio, l’avvio dello studio clinico che valuterà per la prima volta nei pazienti DMD la strategia di terapia genica sperimentale RGX-202 messa a punto dall’azienda americana. Lo studio, denominato AFFINITY DUCHENNE, si svolgerà in più centri negli Stati Uniti e coinvolgerà fino a un massimo di 18…