PARENT PROJECT APS PARTNER DEL PROGETTO SULLA TRANSIZIONE ALL’ETÀ ADULTA: primo meeting a Friburgo

Dal 26 al 28 ottobre prossimi si svolgerà a Friburgo il kickoff meeting del progetto europeo Growing into adulthood with Duchenne Muscular Dystrophy – comparing patient experiences and systems to optimize care (Grow-DMD).  Il progetto, che vede coinvolti l’Italia, il Canada e la Germania, è coordinato dal Centro di Pediatria della Facoltà di Medicina dell’Università di Friburgo. Per l’Italia il…

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Aggiornamento da Edgewise Therapeutics per la comunità Duchenne e Becker: risultati intermedi positivi a sei mesi dello studio ARCH negli adulti con distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 13 ottobre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha pubblicato una lettera alla comunità Duchenne e Becker e un comunicato stampa. Riportiamo a seguire la traduzione della lettera alla comunità. Cara comunità Duchenne e Becker, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa che annuncia i risultati intermedi positivi a sei mesi dello studio ARCH in corso, uno studio…

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Ad Assisi il Meeting dell’Interuniversity Institute of Miology

Dal 20 al 23 ottobre prossimi si svolgerà ad Assisi (PG), presso l’Hotel Cenacolo, il Meeting dell’Interuniversity Institute of Miology. L’evento coinvolgerà scienziati da tutto il mondo legati all’ambito della miologia. Scienziati, clinici e rappresentanti dei pazienti avranno la possibilità di aggiornarsi rispetto alle ultime scoperte nel campo e di condividere risultati e idee per eventuali nuove…

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A Matera il Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana di Miologia

Si svolgerà a Matera dal 19 al 22 ottobre, presso l’Auditorium Raffaele Gervasio, il XXII Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana di Miologia (AIM). Il Congresso AIM, la più importante manifestazione congressuale che si svolge annualmente in Italia nel settore delle patologie neuromuscolari, è rivolto a tutti gli operatori sanitari e sociali del settore, ed in particolare…

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Un congresso a Ferrara sulla PMA geneticamente modificata

Il Centro di Procreazione Medicalmente Assistita dell’Ospedale del Delta, centro pubblico di eccellenza di terzo livello che unisce consolidate competenze in ambito di Genetica Medica e di Fisiopatologia della Riproduzione Umana, ha scelto di organizzare il prossimo congresso nazionale a Ferrara e di dedicarlo a un tema sempre più attuale: “La PMA geneticamente modificata”. Durante la due giorni, in…

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Disponibile la registrazione del webinar “La salute cardiologica al centro”

E’ disponibile la registrazione del webinar “La salute cardiologica al centro”, realizzato lo scorso 29 settembre in occasione della Giornata mondiale del cuore. L’incontro è stato condotto dal Dr. Angelo Villano, cardiologo che collabora con l’associazione per il progetto “La salute cardiologica al centro”, finanziato dalla Fondazione Roche. Il webinar ha avuto l’obiettivo di sensibilizzare…

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Webinar “I risultati dello studio clinico FOR DMD”

Parent Project sta organizzando il webinar “I risultati dello studio clinico FOR DMD”, che si terrà lunedì 24 ottobre alle ore 18.00. Nell’incontro si parlerà dei risultati dello studio clinico che ha valutato gli effetti di tre differenti modalità di somministrazione di corticosteroidi in bambini con distrofia muscolare di Duchenne, per valutare quale sia la modalità…

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Vamorolone: presentata all’EMA la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione

In un comunicato stampa diffuso il 3 ottobre, l’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato di avere presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application-MAA) per vamorolone come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne. Il vamorolone è un farmaco sperimentale sviluppato con l’obiettivo di ottenere un potenziale…

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Presentata alla FDA la richiesta di approvazione accelerata per la terapia genica di Sarepta

In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre, Sarepta Therapeutics ha annunciato la presentazione all’Agenzia Regolatoria statunitense FDA di una richiesta per l’approvazione accelerata della sua terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec), come trattamento per i pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. La richiesta di autorizzazione per SRP-9001 (tecnicamente una Biological License Application –…

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PepGen riporta i dati positivi dello studio di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa e una lettera inviata alla comunità diffusi il 28 settembre, l’azienda statunitense PepGen ha annunciato i risultati del suo studio di fase 1 su volontari sani con somministrazioni singole crescenti di PGN-EDO51, l’oligonucleotide* di nuova generazione sviluppato dall’azienda per lo skipping dell’esone 51. Oltre a raggiungere l’obiettivo principale di un buon…

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