Notizie dalla Conferenza PPMD – Scottsdale, Arizona 23-26 giugno 2022

Pubblichiamo a seguire un report che riassume le principali novità emerse durante l’ultima Conferenza Annuale organizzata dal Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Ricordiamo che questi e altri contenuti sono riassunti anche nelle videonotizie diffuse in diretta dalla delegazione di Parent Project che ha avuto il piacere…

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Edgewise Therapeutics annuncia l’avvio del reclutamento nello studio clinico di fase 2 CANYON con EDG-5506 per i pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD)

Lo scorso 12 luglio l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 2 CANYON con la molecola EDG-5506 per pazienti con distrofia muscolare di Becker di età pari o superiore ai 12 anni. EDG-5506 è una molecola progettata per proteggere le fibre muscolari scheletriche dal danno indotto dalla contrazione, segno distintivo…

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Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati statisticamente significativi dello studio di estensione in aperto del trial HOPE-2 nei pazienti DMD trattati con CAP-1002

Il 27 giugno scorso Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a un anno dal suo studio di estensione in aperto del trial HOPE-2 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne in stadio avanzato. I pazienti sono stati valutati utilizzando la scala della Performance degli Arti Superiori (Performance of the Upper Limb, PUL),…

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Nuovi risultati sulla funzionalità muscolare per la terapia genica di Sarepta Therapeutics

Sono stati diffusi il 6 luglio, nel corso del Congresso Internazionale sulle Patologie Neuromuscolari svolto a Bruxelles, nuovi risultati per la terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 di Sarepta Therapeutics. I dati presentati si riferiscono alla valutazione della funzionalità muscolare in un sottogruppo dei pazienti partecipanti al trial ENDEAVOR, a distanza di un anno dalla…

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Dyne Therapeutics annuncia il via libera da parte della FDA per la richiesta di nuovo farmaco per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 5 luglio, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica imposta per DYNE-251 a gennaio scorso per la richiesta di nuovo farmaco sperimentale (IND). DYNE-251 è una molecola antisenso disegnata per indurre lo skipping dell’esone 51 e costruita impiegando una piattaforma che mira a migliorare…

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PTC Therapeutics annuncia i risultati di efficacia di Translarna provenienti dallo studio di fase 3

In una lettera alla comunità, il Direttore Generale di PTC Therapeutics Stuart Peltz, ha condiviso i risultati dello studio di fase 3 con Translarna, che dimostrano un beneficio terapeutico del farmaco e un buon profilo di sicurezza. I risultati sono stati anche presentati durante l’ultima conferenza americana del PPMD conclusasi lo scorso 26 giugno, a…

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Il gruppo Italfarmaco annuncia i risultati principali positivi dal trial di fase 3 che dimostrano gli effetti benefici di givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Siamo felici di condividere una notizia importante annunciata ieri pomeriggio nel corso della Conferenza Annuale del PPMD e diffusa nella stessa giornata attraverso un comunicato stampa emesso da Italfarmaco. In una delle sessioni dedicate alle novità principale provenienti dagli studi clinici in programma nelle Conferenza, Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco ha condiviso con la comunità…

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Edgewise Therapeutics annuncia risultati intermedi positivi a due mesi dallo studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 20 giugno l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a due mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). I risultati hanno dimostrato che il trattamento con EDG-5506 ha ridotto significativamente i biomarcatori del danno muscolare EDG-5506 è…

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Un questionario sull’uso del cortisone

Come molti nostri pazienti e molte nostre famiglie sanno, la formulazione in compresse del deflazacort che si trova in commercio in Italia ha dosaggi non adeguati ai pazienti Duchenne. Questo costringe spesso genitori o caregiver a spezzare il farmaco per somministrarlo al dosaggio prescritto. Il deflazacort in Italia è un farmaco indicato per una patologia…

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FibroGen annuncia il completamento del reclutamento dei pazienti nello studio clinico LELANTOS-2 con Pamrevlumab

Pamrevlumab, precedentemente nota come FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda Fibrogen in grado di contrastare il processo di fibrosi, tramite la sua funzione di blocco di una specifica proteina che è invece in grado di stimolare la deposizione di tessuto fibrotico. L’azienda ha annunciato di aver concluso il reclutamento nello studio LELANTOS-2 che coinvolge…

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