Dyne Therapeutics riceve le designazioni di Farmaco Orfano e di Malattia Pediatrica Rara per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per DYNE-251. DYNE-251 è il candidato terapeutico sviluppato dall’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti con mutazioni potenzialmente trattabili con…

READ MORE

PepGen presenta i dati relativi alla sua molecola di skipping dell’esone 51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e annuncia l’avvio di due nuovi studi clinici

Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto su volontari sani, l’azienda statunitense PepGen ha in programma l’avvio di due studi clinici di fase 2 con la sua molecola PGN-EDO51. Entrambi gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del…

READ MORE

Webinar 29 marzo: studi clinici di skipping dell’esone 51

Mercoledi 29 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in reclutamento o in partenza in Italia.  Si tratta dello studio MOMENTUM di Sarepta con la molecola SRP-5051, dello studio MIS51ON di Sarepta con la molecola eteplirsen e dello studio DELIVER di Dyne Therapeutics con la molecola DYNE-251. …

READ MORE

GIVI-MPC: un potenziale prodotto di terapia cellulare per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Lo scorso 22 febbraio l’agenzia per i medicinali statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano alla strategia sviluppata dall’azienda IPS HEART basata sull’impiego di cellule staminali pluripotenti indotte come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’approccio, chiamato GIVI-MPC, è una terapia cellulare innovativa ancora in fase preclinica ideata per consentire la produzione di…

READ MORE

CONFERENZA INTERNAZIONALE: CONOSCIAMO LA VINCITRICE DEL PREMIO DIVULGAZIONE SCIENTIFICA DI QUEST’ANNO

Visto il successo delle passate edizioni, anche quest’anno la XX Conferenza Internazionale di Parent Project aps ha ospitato la Sessione Poster, dedicata principalmente ai giovani ricercatori e ai clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul territorio italiano. La sessione era inoltre aperta ai contributi delle aziende farmaceutiche e delle associazioni…

READ MORE

Relazione tra il microbiota intestinale, il sistema degli endocannabinoidi e i processi infiammatori nella distrofia muscolare di Duchenne

Sono stati pubblicati sulla rivista EMBO Molecular Medicine i risultati di una ricerca preclinica che suggerisce nuovi potenziali bersagli terapeutici per contrastare l’infiammazione e la degenerazione muscolare nella DMD. Come dimostrato in precedenti studi, la popolazione batterica presente nell’intestino, ovvero il microbiota intestinale, e i fattori da questa prodotti, sono importanti attori nel contribuire a…

READ MORE

Terapia genica: al via lo studio clinico con RGX-202 di Regenxbio negli Stati Uniti

REGENXBIO ha annuciato in un comunicato stampa diffuso il 23 gennaio, l’avvio dello studio clinico che valuterà per la prima volta nei pazienti DMD la strategia di terapia genica sperimentale RGX-202 messa a punto dall’azienda americana. Lo studio, denominato AFFINITY DUCHENNE, si svolgerà in più centri negli Stati Uniti e coinvolgerà fino a un massimo di 18…

READ MORE