Italfarmaco riceve dalla FDA la designazione di patologia pediatrica rara per givinostat per i pazienti con DMD e annuncia il completamento del reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS

Con estremo piacere condividiamo gli ultimi aggiornamenti da Italfarmaco che ha ricevuto dalla agenzia regolatoria americana Food and Drug Administration (FDA) la designazione di Patologia Pediatrica Rara per givinostat e ha terminato la fase di reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS. Queste importanti novità sono fondamentali passi in avanti verso la definizione del valore…

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Santhera annuncia l’interruzione dello studio di fase 3 SIDEROS e dello sviluppo di Puldysa® nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

6 ottobre 2020 Con estremo disappunto condividiamo quanto riportato in un comunicato stampa diffuso stamattina da Santhera Pharmaceuticals, che ha annunciato di aver interrotto lo studio di fase 3 SIDEROS con Puldysa® (idebenone) in pazienti DMD con una funzionalità respiratoria in fase di declino e in trattamento concomitante con glucocorticoidi.  La decisione è stata presa…

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Lettera alla comunità Duchenne: la FDA revoca la sospensione clinica dello studio clinico IGNITE DMD

Riceviamo e condividiamo una lettera indirizzata alla comunità da Solid Bioscience sul suo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001. La FDA ha ritenuto soddisfacenti le informazioni fornite dall’azienda e rimosso la sospensione clinica temporanea entrata in vigore a novembre dello scorso anno in seguito a un evento avverso grave, pienamente risolto, che ha riguardato uno dei partecipanti. L’azienda…

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Aggiornamenti dal 25° Congresso Internazionale della World Muscle Society: l’azienda farmaceutica Catabasis Pharmaceuticals annuncia i risultati di nuovi studi preclinici

Al Congresso Internazionale della World Muscle Society, in corso in questi giorni in forma virtuale, nella sessione poster la biotech statunitense Catabasis Pharmaceuticals presenta nuovi risultati preclinici che supportano potenziali effetti positivi di edasalonexent sulla funzionalità cardiaca e sulla conservazione della salute ossea nei topi modello della distrofia muscolare di Duchenne L’attivazione continua di NF-kb…

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Nuovi risultati a due anni per la terapia genica SRP-9001 di Sarepta

Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con SRP-9001, la terapia genica basata sulla microdistrofina sviluppata dall’azienda.  I risultati, presentati al 25° congresso della World Muscle Society in corso in questi giorni, evidenziano un miglioramento medio di 7 punti rispetto…

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Una serie di incontri in modalità webinar per la comunità Duchenne e Becker

4 appuntamenti per famiglie, pazienti e operatori sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di…

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MKP5, un nuovo potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Un lavoro recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Science Signaling, condotto da un gruppo di ricercatori della Yale University nel Connecticut, descrive un nuovo composto in grado di agire su MKP5, già precedentemente evidenziato come potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. MKP5 è un’enzima in grado di regolare l’attività di una famiglia di…

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Santhera annuncia la pubblicazione dei dati a lungo termine del trattamento con vamorolone in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista internazionale PLOS Medicine, dei dati relativi al trattamento a lungo termine con vamorolone in ragazzi con DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni. Questi dati, raccolti nell’arco di un periodo complessivo di trattamento di 18…

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Santhera annuncia la pubblicazione dei dati che dimostrano a livello molecolare il differente meccanismo d’azione di vamorolone rispetto ai corticosterioidi

In un comunicato stampa diffuso il 14 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceutical annuncia che i ricercatori della Emory University di Atlanta hanno pubblicato sulla rivista internazionale PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) i risultati di una ricerca che studia le basi molecolari del meccanismo d’azione di vamorolone e che identifica i meccanismi coinvolti…

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Scoperto nuovo approccio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Con piacere diffondiamo il comunicato stampa riguardante lo studio, finanziato da Parent Project aps, del team di ricerca di Pier Lorenzo Puri e pubblicato sulla rivista EMBO reports. Si tratta di una collaborazione internazionale tra la Fondazione Santa Lucia IRCCS, l’istituto statunitense Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute e l’Università Cattolica del Sacro Cuore di…

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