CureDuchenne Ventures e MyoGene Bio insieme per lo sviluppo di una nuova terapia di editing genetico

Lo scorso 11 maggio CureDuchenne Ventures ha comunicato di avere finanziato la MyoGene Bio, una biotech quest’ultima che sta sviluppando una nuova terapia di editing genetico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). MyoGene utilizzerà questo finanziamento per promuovere lo sviluppo di MyoDys45-55, ovvero un approccio di editing genetico CRISPR/Cas9 veicolato da un vettore virale di tipo…

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In arrivo il XXIII Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana di Miologia

Si svolgerà a Padova dall’8 al 10 giugno prossimi, presso il Palazzo dei Congressi, la XXIII edizione del Congresso Nazionale AIM (Associazione Italiana di Miologia). Il Congresso AIM, la più importante manifestazione congressuale che si svolge annualmente in Italia nel settore delle patologie neuromuscolari, è rivolto a tutti gli operatori sanitari e sociali del settore,…

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Parent Project finanzia la Ricerca

Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di…

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A Cagliari il meeting territoriale di Parent Project aps

Un appuntamento per famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Domenica 21 maggio 2023 Hotel Holiday Inn – viale Umberto Ticca, 23 – Cagliari Domenica 21 maggio si terrà a Cagliari, presso l’Hotel Holiday Inn, un meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzato da Parent Project aps, l’associazione di…

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Disponibile la registrazione del webinar sugli studi clinici di skipping dell’esone 51

E’ disponibile la registrazione video del webinar dello scorso 29 marzo, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in reclutamento o in partenza in Italia.  Si tratta dello studio MOMENTUM di Sarepta con la molecola SRP-5051, dello studio MIS51ON di Sarepta con la molecola eteplirsen e dello studio DELIVER di Dyne Therapeutics con la molecola DYNE-251.  Di seguito…

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Aggiornamenti da Wave Life Sciences sulla molecola WVE-N531 per lo skipping dell’esone 53 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Condividiamo la traduzione della lettera alla comunità diffusa il 22 marzo scorso dall’azienda statunitense Wave Life Sciences che ha accompagnato un comunicato stampa diffuso nella stessa giornata. Oltre a una panoramica sui risultati positivi raccolti nel gruppo di trattamento iniziale dello studio con la molecola WVE-N531 in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53,…

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COMING SOON: due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla DMD/BMD

Parent Project aps è quasi pronta a lanciare due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Siamo felici di annunciare che, grazie alle attività di raccolta fondi dell’associazione dove si inseriscono inoltre i contributi dei Fondi Daniele Amanti e Alessandro Cannella, tra poche settimane uscirà sul nostro…

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PUBBLICATI SU JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION I RISULTATI DI UNA RICERCA SULL’EFFETTO DEL TRATTAMENTO CON LA MOLECOLA EDG-5506 SUGLI ANIMALI MODELLO PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER

Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation, dell’articolo scientifico Modulating fast skeletal muscle contraction protects skeletal muscle in animal models of Duchenne muscular dystrophy. L’articolo illustra i risultati di una ricerca che ha valutato l’effetto del trattamento con la molecola EDG-5506 negli animali modello per la DMD.…

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Aggiornamenti da Solid Biosciences

In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività condotte nel 2022 e quelle in programma per il nuovo anno anche relativamente ai due programmi di terapia genica con la microdistrofina SGT-001 e SGT-003 sviluppate dall’azienda stessa. Per quanto riguarda SGT-001, l’azienda ha diffuso…

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