Il gruppo Italfarmaco annuncia i risultati principali positivi dal trial di fase 3 che dimostrano gli effetti benefici di givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Siamo felici di condividere una notizia importante annunciata ieri pomeriggio nel corso della Conferenza Annuale del PPMD e diffusa nella stessa giornata attraverso un comunicato stampa emesso da Italfarmaco. In una delle sessioni dedicate alle novità principale provenienti dagli studi clinici in programma nelle Conferenza, Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco ha condiviso con la comunità…

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Edgewise Therapeutics annuncia risultati intermedi positivi a due mesi dallo studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 20 giugno l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a due mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). I risultati hanno dimostrato che il trattamento con EDG-5506 ha ridotto significativamente i biomarcatori del danno muscolare EDG-5506 è…

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Un questionario sull’uso del cortisone

Come molti nostri pazienti e molte nostre famiglie sanno, la formulazione in compresse del deflazacort che si trova in commercio in Italia ha dosaggi non adeguati ai pazienti Duchenne. Questo costringe spesso genitori o caregiver a spezzare il farmaco per somministrarlo al dosaggio prescritto. Il deflazacort in Italia è un farmaco indicato per una patologia…

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FibroGen annuncia il completamento del reclutamento dei pazienti nello studio clinico LELANTOS-2 con Pamrevlumab

Pamrevlumab, precedentemente nota come FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda Fibrogen in grado di contrastare il processo di fibrosi, tramite la sua funzione di blocco di una specifica proteina che è invece in grado di stimolare la deposizione di tessuto fibrotico. L’azienda ha annunciato di aver concluso il reclutamento nello studio LELANTOS-2 che coinvolge…

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Aggiornamenti per la terapia genica di Pfizer

In una lettera alla comunità, Pfizer informa della graduale ripresa dello studio clinico di terapia genica di fase 3 con la minidistrofina, studio CIFFREO, in alcuni dei Paesi partecipanti allo studio. L’azienda ha introdotto alcune modifiche nel protocollo del trial definite con un gruppo di esperti che aggiungono misure di sicurezza ulteriori. Il trial è…

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DMD: il punto sui trial clinici

Segnaliamo un utile articolo pubblicato su www.sperimentazionicliniche.it, portale curato dal Gruppo Rarelab. L’articolo traccia un riepilogo sulle diverse sperimentazioni cliniche attive in tutto il mondo – Italia compresa – sulla distrofia muscolare di Duchenne. Potete leggerlo qui:https://www.sperimentazionicliniche.it/studi-clinici-2/227-distrofia-muscolare-di-duchenne-il-punto-sui-trial-clinici

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Aggiornamenti da SOLID Bioscience

Condividiamo la lettera alla comunità di Solid Bioscience sugli aggiornamenti inerenti i programmi di terapia genica con la microdistrofina. La lettera fornisce un approfondimento sulla rivisitazione delle priorità strategiche dell’azienda descritte nel comunicato stampa diffuso il 27 aprile, che si focalizzeranno principalmente sulla terapia genica per la DMD Solid è impegnata nello sviluppo di due…

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I REPORT FINALI DEI PROGETTI FINANZIATI DA PARENT PROJECT APS

Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della ricerca su questa patologia. Coerentemente agli obiettivi e convinzioni dell’associazione, Parent Project sostiene…

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Egdewise Therapeutics: inizia il reclutamento in uno studio di storia naturale per la distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 14 aprile è stato annunciato l’inizio di uno studio osservazionale finanziato da Edgewise per pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio è stato progettato per comprendere la progressione della patologia dei pazienti con BMD valutata tramite test funzionali e misurazioni fatte attraverso la diagnostica per immagini. È uno studio multicentrico, globale,…

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PepGen annuncia l’avvio dello studio clinico di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 6 aprile, l’azienda farmaceutica PepGen ha annunciato il trattamento del primo partecipante allo studio clinico con PGN-EDO51, il farmaco sperimentale per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio clinico di fase 1 con…

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