Pubblicati su Neuromuscular Disorders i risultati dello studio sul profilo neuropsicologico e comportamentale in un gruppo di pazienti con distrofia muscolare di Becker

La compromissione delle funzioni cognitive ed esecutive*, nonché l’associazione tra le funzioni esecutive e la posizione della mutazione del gene della distrofina, sono state ampiamente studiate nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), mentre pochi studi hanno esplorato queste funzioni nei pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Il gruppo di ricerca delle dottoresse…

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CRISPR e Duchenne: autorizzata la somministrazione a un paziente negli USA

Condividiamo con piacere una notizia pubblicata sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 7 settembre, proprio in occasione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne. La notizia riporta il via libera della FDA per il dosaggio della terapia sperimentale di editing genomico, sviluppata dalla biotech senza scopo di lucro Cure Rare Disease di Boston,…

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Edgewise Therapeutics annuncia i risultati intermedi positivi a quattro mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD)

Lo scorso 11 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a quattro mesi dello studio con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio ARCH è un trial in aperto e monocentrico che valuta la sicurezza e la tollerabilità, l’impatto sui biomarcatori del danno…

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Il World Duchenne Organization Leadership Award al Professor Francesco Muntoni

Parent Project aps si congratula con il Professor Francesco Muntoni che lo scorso 7 settembre, in occasione della Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla Duchenne, è stato insignito del WDO Leadership Award, il massimo riconoscimento per i risultati individuali attribuito dalla World Duchenne Organization. Vedi la notizia sul sito della WDO Il Professor Muntoni è Direttore…

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Edgewise Therapeutics annuncia l’autorizzazione della FDA per lo studio clinico di fase 2 con EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Lo scorso 7 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l’avvio dello studio clinico con EDG-5506 per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. L’azienda prevede di iniziare lo studio di fase 2, denominato LYNX, nel quarto trimestre del 2022. EDG-5506 è una molecola progettata per…

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Webinar “La salute cardiologica al centro”- 29 settembre

Il webinar La salute cardiologica al centro si svolgerà giovedì 29 settembre alle ore 18 e sarà dedicato alla gestione cardiologica dei pazienti Duchenne e Becker.  L’incontro, organizzato in occasione della Giornata mondiale del cuore, verrà realizzato sulla piattaforma Zoom e sarà condotto dal Dr. Angelo Villano, medico cardiologo che collabora con l’associazione per il progetto La salute…

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Apertura del reclutamento in Italia per lo studio clinico MOMENTUM con la molecola SRP-5051 per lo skipping delll’esone 51

Siamo felici di comunicare che lo studio clinico MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, sviluppata da Sarepta per il trattamento dei pazienti Duchenne potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51, è partito anche in Italia. Si tratta della parte B di uno studio di fase 2 che valuta la produzione della proteina distrofina e la sicurezza e tollerabilità associata a dosi multiple…

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Pubblicati su una rivista scientifica internazionale i risultati preclinici relativi alla terapia antisenso con la piattaforma FORCE sviluppata da Dyne Therapeutics

Il 10 agosto scorso, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato la diffusione dei dati preclinici sulla distrofia muscolare di Duchenne in un articolo pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Nucleic Acid Research (disponibile al seguente link). I dati si riferiscono all’impiego della piattaforma FORCETM in modelli di topo Duchenne. La piattaforma, disegnata per fornire una molecola antisenso in grado di promuovere…

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Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma annunciano che il primo paziente con distrofia muscolare di Becker ha ricevuto la somministrazione di vamorolone nello studio pilota di fase 2 finanziato dalla FDA

Vamorolone è una potenziale molecola sostitutiva degli steroidi sviluppata con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio con efficacia confrontabile ai glucocorticoidi in uso ma con minori effetti collaterali. Lo sviluppo clinico di vamorolone, che ha riguardato finora solo la popolazione dei pazienti Duchenne con risultati incoraggianti, ha recentemente ricevuto un finanziamento da parte della FDA per…

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