Lo scorso 11 maggio CureDuchenne Ventures ha comunicato di avere finanziato la MyoGene Bio, una biotech quest’ultima che sta sviluppando una nuova terapia di editing genetico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). MyoGene utilizzerà questo finanziamento per promuovere lo sviluppo di MyoDys45-55, ovvero un approccio di editing genetico CRISPR/Cas9 veicolato da un vettore virale di tipo…
Si svolgerà a Padova dall’8 al 10 giugno prossimi, presso il Palazzo dei Congressi, la XXIII edizione del Congresso Nazionale AIM (Associazione Italiana di Miologia). Il Congresso AIM, la più importante manifestazione congressuale che si svolge annualmente in Italia nel settore delle patologie neuromuscolari, è rivolto a tutti gli operatori sanitari e sociali del settore,…
Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di…
Un appuntamento per famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Domenica 21 maggio 2023 Hotel Holiday Inn – viale Umberto Ticca, 23 – Cagliari Domenica 21 maggio si terrà a Cagliari, presso l’Hotel Holiday Inn, un meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzato da Parent Project aps, l’associazione di…
Un incontro tra clinici di tutto il mondo che si occupano di distrofia muscolare di Duchenne Dal 26 al 28 aprile 2023 Hotel Anantara Palazzo Naiadi – P.za della Repubblica, 48 Roma Dal 26 al 28 aprile si terrà a Roma il meeting Duchenne Endocrine and Osteoporosis Care in an Ever-Changing Landscape, organizzato da Parent…
E’ disponibile la registrazione video del webinar dello scorso 29 marzo, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in reclutamento o in partenza in Italia. Si tratta dello studio MOMENTUM di Sarepta con la molecola SRP-5051, dello studio MIS51ON di Sarepta con la molecola eteplirsen e dello studio DELIVER di Dyne Therapeutics con la molecola DYNE-251. Di seguito…
Condividiamo la traduzione della lettera alla comunità diffusa il 22 marzo scorso dall’azienda statunitense Wave Life Sciences che ha accompagnato un comunicato stampa diffuso nella stessa giornata. Oltre a una panoramica sui risultati positivi raccolti nel gruppo di trattamento iniziale dello studio con la molecola WVE-N531 in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53,…
Parent Project aps è quasi pronta a lanciare due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Siamo felici di annunciare che, grazie alle attività di raccolta fondi dell’associazione dove si inseriscono inoltre i contributi dei Fondi Daniele Amanti e Alessandro Cannella, tra poche settimane uscirà sul nostro…
Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation, dell’articolo scientifico Modulating fast skeletal muscle contraction protects skeletal muscle in animal models of Duchenne muscular dystrophy. L’articolo illustra i risultati di una ricerca che ha valutato l’effetto del trattamento con la molecola EDG-5506 negli animali modello per la DMD.…
In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività condotte nel 2022 e quelle in programma per il nuovo anno anche relativamente ai due programmi di terapia genica con la microdistrofina SGT-001 e SGT-003 sviluppate dall’azienda stessa. Per quanto riguarda SGT-001, l’azienda ha diffuso…
