Santhera e Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) annunciano i risultati del sondaggio sul rischio/beneficio nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

Ott 27, 2015 | Area Scienza PP

Liestal, Svizzera, 22 ottobre, 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) e Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), la principale organizzazione negli Stati Uniti impegnata nel porre fine alla Distrofia Muscolare di Duchenne, annuncia i risultati di un...

La Commissione Europea concede la designazione di Prodotto Medicinale Orfano a CAT-1004, la terapia sperimentale per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne di Catabasis Pharmaceutical

Ott 27, 2015 | Area Scienza PP

CAMBRIDGE, MA, 26 ottobre, 2015 – Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), un’azienda focalizzata sullo sviluppo di molecole in fase clinica costruite attraverso una piattaforma tecnologica di percorso farmacologico, annuncia oggi che la Commissione Europea (EU)...

PTC annuncia i risultati del trial clinico di Fase 3 ACT DMD con Translarna™ (ataluren) nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Ott 16, 2015 | Area Scienza PP

– PTC prevede di completare la presentazione della domanda progressiva del nuovo farmaco (NDA) alla FDA entro la fine del 2015 – – La totalità dei dati clinici dimostra la capacità di Translarna di rallentare la progressione della malattia nei...

Designazione di “Rare Pediatric Disease” per quattro molecole che mirano al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

Ott 15, 2015 | Area Scienza PP

Tra agosto e settembre le companies Santhera, BioMarin , Sarepta Therapeutics e Catabasis hanno ricevuto dalla statunitense Food and Drug Administartion la designazione di “malattia pediatrica rara”  (Rare Pediatric Disease ) rispettivamente per Catena/Raxone,...

Tarix Orphan riceve la designazione “Fast Track” dall’FDA per TXA127come potenziale trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne

Ott 15, 2015 | Area Scienza PP

CAMBRIDGE, Mass., 6, ottobre 2015 /PRNewswire/ — Tarix Orphan LLC, una company biofarmaceutica privata focalizzata sul trattamento di patologie neuromuscolari rare a patologie del tessuto connettivo, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug...

Summit Therapeutics Presenta i Dati Aggiuntivi provenienti dal trial di Fase 1b con SMT C1100 con dieta modificata nei pazienti DMD al WMS

Ott 15, 2015 | Area Scienza PP

  10 dei 12 pazienti hanno raggiunto le concentrazioni plasmatiche attese per aumentare di circa il 30% o oltre i livelli di utrofina Delineato il disegno del trial di fase 2 “proof of concept” , inizio atteso per il quarto trimestre del 2015 Le presentazioni...